Actualités

Téléthon 2022 : pour Lucie, « une véritable chance, grâce aux avancées de la recherche »

Lucie est atteinte d’amyotrophie spinale. Il y a un an, elle a pu bénéficier d’un traitement de thérapie génique issu de technologies mises au point à Généthon. Cette année, avec ses parents, elle sera l’une des ambassadrices du Téléthon 2022.

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Publication : Généthon contribue à identifier deux vecteurs optimisés pour les muscles via un programme européen H2020

Rendre les vecteurs de thérapie génique plus spécifiques constitue un enjeu majeur de la thérapie génique. Edith Renaud-Gabardos sous la direction d’Ana Buj-Bello, directrice de recherche Inserm, et plusieurs autres collaborateurs de Généthon, co-signent dans Science Advances une publication démontrant l’efficacité optimisée de… (plus)

Myopathie des ceintures FKRP : un 1er patient traité dans le cadre de l’essai clinique européen de thérapie génique

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Les plateformes de Généthon obtiennent la certification ISO 9001

Depuis le 8 juillet 2022, les plateformes d’Imagerie-Cytométrie, d’évaluation préclinique et de développement technologique sont officiellement certifiées ISO 9001. Une garantie supplémentaire de la qualité des activités de ces plateformes.

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Le Callahan Award de la WAS Foundation remis à Anne Galy pour ses travaux sur le syndrome de Wiskott-Aldrich

La WAS Foundation a décerné le prix Callahan pour service exceptionnel rendu à Anne Galy, responsable de l’équipe Immunologie et biothérapies, qui travaille depuis plus de 20 ans sur le syndrome de Wiskott-Aldrich, ce sévère déficit immunitaire d’origine génétique.

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Drépanocytose : un projet impliquant l’équipe Edition du génome décroche un financement européen

Le projet EDITSCD, qui vise à améliorer les stratégies d’édition du génome pour la drépanocytose, cette maladie héréditaire des globules rouges, vient d’être sélectionné par l’Union européenne. Il impliquera une dizaine de laboratoires de recherche en Europe, parmi lesquels l’équipe Gene editing (Inserm UMR 951) dirigée par… (plus)

Index d’égalité femme-homme : une bonne note, reflet de la politique de Généthon

L’égalité est au cœur du projet de Généthon : les derniers chiffres de l’index d’égalité femme-homme en sont le reflet, avec une note globale de 95/100. Au-delà d’un traitement égal entre femmes et hommes, la direction des ressources humaines de Généthon s’attache à créer au quotidien un environnement de travail sans… (plus)

Thérapie génique et maladies rares : des défis complexes, un enjeu mondial

Dans le monde, 300 millions de personnes sont concernées par une maladie rare. A l’occasion de la Journée internationale des maladies rares, Généthon, acteur majeur de l’innovation thérapeutique pour ces maladies, rappelle les défis à relever pour concrétiser l’espoir des malades en attente de traitements.

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De 2021, année marquante pour Généthon, à 2022, année de défis

Après une année 2021 jalonnée d’avancées marquantes, en 2022, Généthon poursuit ses efforts afin de relever les défis médicaux et technologiques de la thérapie génique pour les maladies rares, au service des personnes malades et de leurs familles.

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Amyotrophie spinale : pour la maman de Victoire, le traitement, un moment magique

Atteinte d’amyotrophie spinale, Victoire a bénéficié d’un traitement de thérapie génique issu de technologies développées à Généthon. Sa maman raconte l’angoisse du diagnostic, l’immense soulagement du traitement et les progrès spectaculaires de la petite fille dans les semaines qui ont suivi l’injection.

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Myopathie myotubulaire : « Aujourd’hui, mon fils Jules est debout »

Atteint d’une myopathie myotubulaire, une maladie souvent fatale avant l’âge de deux ans, Jules a bénéficié en janvier 2020, dans le cadre d’un essai clinique, d’un traitement de thérapie génique issu des travaux de Généthon. Ses progrès sont spectaculaires.

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Pierre, atteint d’une myopathie des ceintures : « Pour moi guérir, ce serait arrêter de perdre »

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Résultats préliminaires d’un essai clinique pour le syndrome de Crigler-Najjar, une maladie rare du foie, présentés au congrès de l’ESGCT

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Dystrophies musculaires des ceintures : vers un essai de thérapie génique

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Métabolisme du cholestérol : une cible thérapeutique potentielle pour la myopathie de Duchenne

David Israeli avec son étudiant Ai Vu Hong PhD et Fatima Amor, au sein du laboratoire des Dystrophies progressives dirigé par Isabelle Richard à Généthon, ont publié dans le (plus)