« Nous avons réalisé des avancées importantes en 2022 mais nous faisons face à des défis majeurs pour l’année à venir »
Frédéric Revah, directeur général de Généthon revient sur l’année 2022 marquée par des avancées majeures pour la thérapie génique et présente les défis à venir en 2023. (en anglais)
(plus)Syndrome de Crigler-Najjar : Généthon a démarré la phase pivot de son essai de thérapie génique pour cette maladie rare du foie
Fort de premiers résultats concluants, Généthon a débuté, en France, en Italie et aux Pays-Bas, la partie pivotale de l’essai européen de thérapie génique dans le syndrome de Crigler-Najjar, une maladie rare du foie avec le produit GNT-0003. Objectif : confirmer, l’efficacité de la dose sélectionnée chez les patients âgés… (plus)
Publication : Généthon contribue à clarifier un mécanisme moléculaire du dysfonctionnement de la mitochondrie dans la Dystrophie de Duchenne
… (plus)Téléthon 2022 : pour Lucie, « une véritable chance, grâce aux avancées de la recherche »
… (plus)Publication : Généthon contribue à identifier deux vecteurs optimisés pour les muscles via un programme européen H2020
… (plus)Myopathie des ceintures FKRP : un 1er patient traité dans le cadre de l’essai clinique européen de thérapie génique
Généthon se félicite du traitement du premier patient inclus dans l’essai européen de thérapie génique concernant la myopathie des ceintures liée au gène FKRP (LGMD2I/R9). Une étape majeure, résultat de 30 ans d’une recherche d’excellence conduite par Isabelle Richard, responsable de l’équipe Dystrophies musculaires… (plus)