Actualités

Généthon évalue une approche potentielle de traitement à double vecteur AAV pour la myopathie de Duchenne

Dans une étude publiée dans l’International Journal of Molecular Sciences du 13 juillet dernier, Sonia Albini, chercheuse à Généthon, a déployé une stratégie à double vecteur qui permet de délivrer la quasi-dystrophine.

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Le projet Optidys de Généthon soutenu par Bpifrance dans le cadre de France 2030

Le projet Optidys de Généthon est lauréat de l’appel à projets « Innovation en Biothérapies et Bioproduction » porté par BPIfrance dans le cadre de France 2030.

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Des chercheurs de Généthon impliqués dans le consortium international MAGIC

Trois experts de Généthon participent au projet MAGIC (Next-generation Models and Genetic therapIes for rare neuromusCular diseases) dédié au développement de stratégies thérapeutiques innovantes pour les dystrophies.

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« Une étape importante en thérapie génique: preuve d’efficacité à long-terme »

Frédéric Revah, directeur général de Généthon revient sur la contribution majeure de Généthon à l’innovation thérapeutique. (en anglais)

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Les travaux de recherche menés à Genethon récompensés lors de la 26e édition de l’ASGCT

Ai vu Hong, Chargé de recherche et Laura Palmieri, doctorante, tous les deux membres de l’équipe des dystrophies musculaires progressives de Généthon, dirigée par Isabelle Richard, ont reçu des prix lors du congrès de l’ASGCT 2023 qui s’est tenu à Los Angeles du 16 au 20 mai.

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Granulomatose septique chronique : des bio-marqueurs pour prédire l’efficacité de la thérapie génique

Dans le cadre d’un essai de thérapie génique promu par Généthon, les équipes de l’Hôpital Necker-Enfants malades AP-HP en collaboration avec des équipes de l’Inserm et d’Université Paris Cité, au sein de l’Institut Imagine, ont mis en évidence 51 biomarqueurs qui permettraient de prédire le succès de ce traitement.

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« Nous avons réalisé des avancées importantes en 2022 mais nous faisons face à  des défis majeurs pour l’année à venir »

Frédéric Revah, directeur général de Généthon revient sur l’année 2022 marquée par des avancées majeures pour la thérapie génique et présente les défis à venir en 2023. (en anglais)

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Syndrome de Crigler-Najjar : Généthon a démarré la phase pivot de son essai de thérapie génique pour cette maladie rare du foie

Fort de premiers résultats concluants, Généthon a débuté, en France, en Italie et aux Pays-Bas, la partie pivotale de l’essai européen de thérapie génique dans le syndrome de Crigler-Najjar, une maladie rare du foie avec le produit GNT-0003. Objectif : confirmer, l’efficacité de la dose sélectionnée chez les patients âgés… (plus)

Généthon vous souhaite une excellente année 2023 !

En 2023, nous ne lâcherons rien pour poursuivre le combat contre les maladies rares.

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Publication : Généthon contribue à clarifier un mécanisme moléculaire du dysfonctionnement de la mitochondrie dans la Dystrophie de Duchenne

Les essais cliniques de thérapie génique pour la Dystrophie de Duchenne (DMD) ont apporté des résultats encourageants, mais le bénéfice thérapeutique des patients traités reste insatisfaisant.

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Téléthon 2022 : Benjamin, l’espoir des familles grâce aux essais cliniques

Atteint de la myopathie de Duchenne, une maladie neuromusculaire aujourd’hui incurable, Benjamin, 10 ans, est l’un des ambassadeurs du Téléthon 2022. Généthon a récemment lancé un essai de thérapie génique pour cette maladie.

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Téléthon 2022 : pour Lucie, « une véritable chance, grâce aux avancées de la recherche »

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Publication : Généthon contribue à identifier deux vecteurs optimisés pour les muscles via un programme européen H2020

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Myopathie des ceintures FKRP : un 1er patient traité dans le cadre de l’essai clinique européen de thérapie génique

Généthon se félicite du traitement du premier patient inclus dans l’essai européen de thérapie génique concernant la myopathie des ceintures liée au gène FKRP (LGMD2I/R9). Une étape majeure, résultat de 30 ans d’une recherche d’excellence conduite par Isabelle Richard, responsable de l’équipe Dystrophies musculaires… (plus)

Les plateformes de Généthon obtiennent la certification ISO 9001

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