Des chercheurs de Généthon impliqués dans le consortium international MAGIC
Trois experts de Généthon participent au projet MAGIC (Next-generation Models and Genetic therapIes for rare neuromusCular diseases) dédié au développement de stratégies thérapeutiques innovantes pour les dystrophies.
(plus)« Une étape importante en thérapie génique: preuve d’efficacité à long-terme »
Frédéric Revah, directeur général de Généthon revient sur la contribution majeure de Généthon à l’innovation thérapeutique. (en anglais)
(plus)Les travaux de recherche menés à Genethon récompensés lors de la 26e édition de l’ASGCT
Ai vu Hong, Chargé de recherche et Laura Palmieri, doctorante, tous les deux membres de l’équipe des dystrophies musculaires progressives de Généthon, dirigée par Isabelle Richard, ont reçu des prix lors du congrès de l’ASGCT 2023 qui s’est tenu à Los Angeles du 16 au 20 mai.
(plus)Granulomatose septique chronique : des bio-marqueurs pour prédire l’efficacité de la thérapie génique
Dans le cadre d’un essai de thérapie génique promu par Généthon, les équipes de l’Hôpital Necker-Enfants malades AP-HP en collaboration avec des équipes de l’Inserm et d’Université Paris Cité, au sein de l’Institut Imagine, ont mis en évidence 51 biomarqueurs qui permettraient de prédire le succès de ce traitement.
(plus)« Nous avons réalisé des avancées importantes en 2022 mais nous faisons face à des défis majeurs pour l’année à venir »
Frédéric Revah, directeur général de Généthon revient sur l’année 2022 marquée par des avancées majeures pour la thérapie génique et présente les défis à venir en 2023. (en anglais)
(plus)Syndrome de Crigler-Najjar : Généthon a démarré la phase pivot de son essai de thérapie génique pour cette maladie rare du foie
Fort de premiers résultats concluants, Généthon a débuté, en France, en Italie et aux Pays-Bas, la partie pivotale de l’essai européen de thérapie génique dans le syndrome de Crigler-Najjar, une maladie rare du foie avec le produit GNT-0003. Objectif : confirmer, l’efficacité de la dose sélectionnée chez les patients âgés… (plus)
Publication : Généthon contribue à clarifier un mécanisme moléculaire du dysfonctionnement de la mitochondrie dans la Dystrophie de Duchenne
… (plus)Téléthon 2022 : pour Lucie, « une véritable chance, grâce aux avancées de la recherche »
… (plus)Publication : Généthon contribue à identifier deux vecteurs optimisés pour les muscles via un programme européen H2020
… (plus)Myopathie des ceintures FKRP : un 1er patient traité dans le cadre de l’essai clinique européen de thérapie génique
Généthon se félicite du traitement du premier patient inclus dans l’essai européen de thérapie génique concernant la myopathie des ceintures liée au gène FKRP (LGMD2I/R9). Une étape majeure, résultat de 30 ans d’une recherche d’excellence conduite par Isabelle Richard, responsable de l’équipe Dystrophies musculaires… (plus)