Des médicaments de thérapie génique pour maladies rares
À la Une
- 29 juin 2021 Résultats préliminaires d’un essai clinique pour le syndrome de Crigler-Najjar, une maladie rare du foie, présentés au congrès de l’EASL
- 27 mai 2021 Métabolisme du cholestérol : une cible thérapeutique potentielle pour la myopathie de Duchenne
- 10 mai 2021 Les équipes de Généthon présentent leurs avancées au congrès de l’ASGCT
Créé en 1990 par l’Association Française contre les Myopathies, Généthon est dédié à la conception et au développement préclinique et clinique de médicaments de thérapie génique pour les maladies rares, avec pour objectif de mettre à la disposition des malades des traitements innovants.
Généthon développe des thérapies pour les maladies rares neuromusculaires, du système immunitaire, du sang, du foie et de la vision.
Journée internationale des maladies rares : Généthon, 30 ans de recherches pionnières et d'innovation en thérapie génique
