Des médicaments de thérapie génique pour maladies rares
À la Une
- 9 septembre 2019 Succès d’une thérapie génique pour l'anémie de Fanconi
- 24 juin 2019 Première preuve de concept in vivo dans la dystrophie myotonique de Steinert, une maladie neuromusculaire
- 25 mai 2019 Généthon salue l’autorisation aux Etats-Unis de la première thérapie génique pour une maladie neuromusculaire et rappelle le rôle déterminant joué par ses équipes dans cette avancée historique
Créé en 1990 par l’Association Française contre les Myopathies, Généthon est dédié à la conception et au développement préclinique et clinique de médicaments de thérapie génique pour les maladies rares, avec pour objectif de mettre à la disposition des malades des traitements innovants.
Généthon développe des thérapies pour les maladies rares neuromusculaires, du système immunitaire, du sang, du foie et de la vision.
