Des médicaments de thérapie génique pour maladies rares
À la Une
- 30 janvier 2020 Généthon se félicite des résultats concluants d’un essai de thérapie génique dans la Granulomatose Septique Chronique, une maladie rare du système immunitaire
- 9 janvier 2020 Généthon renforce sa collaboration avec Sarepta Therapeutics pour le développement du produit de thérapie génique GNT0004 dans la myopathie de Duchenne
- 9 septembre 2019 Succès d’une thérapie génique pour l'anémie de Fanconi
Créé en 1990 par l’Association Française contre les Myopathies, Généthon est dédié à la conception et au développement préclinique et clinique de médicaments de thérapie génique pour les maladies rares, avec pour objectif de mettre à la disposition des malades des traitements innovants.
Généthon développe des thérapies pour les maladies rares neuromusculaires, du système immunitaire, du sang, du foie et de la vision.
