Nos équipes expertes de
Pour développer des traitements de thérapie génique et les mener de la recherche fondamentale aux essais cliniques, Généthon s’appuie sur une équipe d’experts, parmi lesquels 4 équipes de recherche et 4 plateformes de haute technologie, qui travaillent en lien étroit avec les équipes de développement clinique ainsi qu’avec celles de développement technologique et de bioprocédés.
Plus de 200 collaborateurs travaillent en R&D à Généthon, dont de nombreux chercheurs et experts scientifiques.
4 équipes de recherche, regroupées au sein d’une unité de recherche mixte en partenariat avec l’Inserm et l’université d’Evry Paris-Saclay, travaillent dans le domaine de la thérapie génique. Dirigée par Ana Buj-Bello, l’unité UMR_S951 Integrated genetic approaches in therapeutic discovery for rare diseases (Integrare) mène une recherche translationnelle d’excellence sur la thérapie génique de maladies rares pour apporter des solutions thérapeutiques innovantes et des avancées technologiques.
4 plateformes technologiques de haut niveau appuient les équipes scientifiques de Généthon.
Les équipes de recherche
Maladies neuromusculaires et thérapie génique
Dystrophies musculaires progressives
Les plateformes technologiques
Maladies neuromusculaires et thérapie génique – Ana Buj-Bello
L’équipe se concentre sur le développement et l’évaluation de stratégies thérapeutiques pour corriger les défauts génétiques qui peuvent affecter le système neuromusculaire. Elle travaille notamment sur les maladies musculaires congénitales telles que la myopathie myotubulaire.
En savoir plus sur les travaux de l’équipe Maladies neuromusculaires et thérapie génique
Dystrophies progressives – Isabelle Richard
L’équipe d’Isabelle Richard travaille sur les dystrophies musculaires. Ces maladies neuromusculaires évolutives sont invalidantes et parfois fatales, faute de traitement pour ralentir ou stopper la progression de la maladie.
En savoir plus sur les travaux de l’équipe Dystrophies progressives
Immunologie et maladies du foie – Giuseppe Ronzitti
L’équipe IMF met à profit son expertise technique et scientifique en vectorologie, biologie cellulaire et immunologie pour offrir des solutions thérapeutiques innovantes aux patients atteints de maladies métaboliques héréditaires rares. Ses travaux vont de la preuve de concept aux essais cliniques, et sont centrés sur trois axes particuliers.
En savoir plus sur les travaux de l’équipe Immunologie et maladies du foie
Édition du génome – Mario Amendola
L’équipe s’intéresse au développement de techniques efficaces et sûres d’édition du génome, ainsi qu’aux approches classiques de thérapie génique, pour traiter les maladies génétiques rares in vivo et ex vivo.
En savoir plus sur les travaux de l’équipe Édition du génome
Plateforme bio-informatique – Mario Amendola
La bio-informatique est au carrefour de la biologie et de l’analyse de données (Data science).
Grâce à la programmation informatique, elle permet le traitement de données massives (séquençage d’ADN, ARN, génomiques, omics disciplines s’intéressant à l’analyse globale des macromolécules au sein d’une cellule ou d’un organisme) produites en masse dans les laboratoires.
La création d’une plateforme répond donc à un besoin dans une époque où l’intégration, l’analyse et l’interprétation des données requière désormais des ressources spécifiques tant en termes de matériel que de compétences.
Plateforme Imagerie-Cytométrie (ImCy) – Daniel Stockholm
La plateforme ImCy a pour mission d’apporter un soutien à la recherche de Généthon grâce aux technologie d’imagerie et de cytométrie en flux. La plateforme, labellisée Génopole, est également ouverte aux utilisateurs externes.
En savoir plus sur la plateforme d’imagerie et de cytométrie
Contacter la plateforme d’imagerie-cytométrie
Banque d’ADN – Safaa Saker
Depuis la création de Généthon en 1990, la banque d’ADN et de Cellules de Généthon met à disposition de la communauté scientifique les services de haute qualité d’une banque de cellules et de produits humains.
Première banque européenne pour les maladies génétiques, elle fonctionne comme un service à la disposition de l’ensemble de la communauté médicale et scientifique.
La banque a le label IBiSA et le label Génopole.
Elle est certifiée selon la norme ISO 20387.
Découvrir les services de la Banque d’ADN et de cellules
Plateforme d’évaluation préclinique – Nathalie Danièle
La plateforme permet l’évaluation des traitements de thérapie génique sur les modèles animaux dans le respect des procédures réglementaires et éthiques pour des études de recherche, des études précliniques et leur translation sur des modèles cliniques.
Le département est divisé en 5 équipes :
- une équipe de bioexpérimentation et d’exploration fonctionnelle : évaluation des effets des candidats médicaments dans des modèles animaux des pathologies.
- une équipe d’histologie & d’imagerie : analyse des effets des traitements sur les organes et tissus, et études anatomopathologiques ;
- une équipe d’immunomonitoring & de cytométrie : acquisition et l’analyse de données de cytométrie (biologie cellulaire) et tests de suivi des réponses immunitaires pour les études précliniques et cliniques ;
- une équipe d’évaluation moléculaire : le développement et la réalisation des méthodes d’évaluation moléculaires pour les études précliniques et cliniques.
