Nos équipes expertes de
la thérapie génique

Pour développer des traitements de thérapie génique et les mener de la recherche fondamentale aux essais cliniques, Généthon s’appuie sur une équipe d’experts, parmi lesquels 5 équipes de recherche et 3 plateformes de haute technologie, qui travaillent en lien étroit avec les équipes de développement clinique ainsi qu’avec celles de développement technologique et de bioprocédés.

Près de 150 collaborateurs travaillent en R&D à Généthon, parmi lesquels 110 chercheurs et experts scientifiques.

5 équipes de recherche, regroupées au sein d’une unité mixte gérée en partenariat avec l’Inserm et l’université Paris Saclay, travaillent sur les thématiques prioritaires de Généthon. Dirigée par Anne Galy, l’unité UMR 951 Integrated genetic approaches in therapeutic discovery for rare diseases (Integrare) mène une recherche translationnelle d’excellence sur la thérapie génique des maladies rares pour apporter une approche fondamentale sur les domaines d’intérêt thérapeutique et technologique d’intérêt pour Généthon.

3 plateformes technologiques de haut niveau appuient les équipes scientifiques de Généthon.

Immunologie et biothérapies – Anne Galy – UMR 951

L’équipe experte du système immunitaire et hématopoïétique poursuit deux objectifs : l’un est de développer de nouveaux traitements de thérapie génique basés sur des cellules immunitaires ou sanguines génétiquement modifiées ; l’autre est d’étudier les réponses immunes indésirables en thérapie génique afin d’améliorer les vecteurs.

En savoir plus sur les travaux de l’équipe Immunologie et biothérapies

Dystrophies progressives – Isabelle Richard

L’équipe d’Isabelle Richard travaille sur les dystrophies musculaires. Ces maladies neuromusculaires évolutives sont invalidantes et parfois fatales, faute de traitement pour ralentir ou stopper la progression de la maladie.

En savoir plus sur les travaux de l’équipe Dystrophies progressives

Maladies neuromusculaires et thérapie génique – Ana Buj-Bello

L’équipe se concentre sur le développement et l’évaluation de stratégies thérapeutiques pour corriger les défauts génétiques qui peuvent affecter le système neuromusculaire. Elle travaille notamment sur les maladies musculaires congénitales telles que la myopathie myotubulaire.

En savoir plus sur les travaux de l’équipe Maladies neuromusculaires et thérapie génique

Édition du génome – Mario Amendola

L’équipe s’intéresse au développement de techniques efficaces et sûres d’édition du génome, ainsi qu’aux approches classiques de thérapie génique, pour traiter les maladies génétiques rares in vivo et ex vivo.

En savoir plus sur les travaux de l’équipe Édition du génome

Immunologie et maladies du foie – Giuseppe Ronzitti

L’équipe IMF met à profit son expertise technique et scientifique en vectorologie, biologie cellulaire et immunologie pour offrir des solutions thérapeutiques innovantes aux patients atteints de maladies métaboliques héréditaires rares. Ses travaux vont de la preuve de concept aux essais cliniques, et sont centrés sur trois axes particuliers.

En savoir plus sur les travaux de l’équipe Immunologie et maladies du foie

Plateforme Imagerie-Cytométrie (ImCy) – Daniel Stockholm

La plateforme ImCy a pour mission d’apporter un soutien à la recherche de Généthon grâce aux technologie d’imagerie et de cytométrie en flux. La plateforme, labellisée Génopole, est également ouverte aux utilisateurs externes.

En savoir plus sur la plateforme d’imagerie et de cytométrie
Contacter la plateforme d’imagerie-cytométrie

Banque d’ADN – Safaa Saker

Depuis la création de Généthon en 1990, la banque d’ADN et de Cellules de Généthon met à disposition de la communauté scientifique les services de haute qualité d’une banque de cellules et de produits humains.
Première banque européenne pour les maladies génétiques, elle fonctionne comme un service à la disposition de l’ensemble de la communauté médicale et scientifique. Elle est certifiée selon la norme AFNOR NF S96-900.

Découvrir les services de la Banque d’ADN et de cellules

Plateforme d’évaluation préclinique – Nathalie Danièle

La plateforme d’évaluation préclinique permet l’évaluation des traitements de thérapie génique sur les modèles animaux dans le respect des procédures réglementaires et éthiques pour des études de recherche et pour des études précliniques. les modèles animaux des pathologies d’intérêt, principalement des myopathies.

Le département est divisé en 4 équipes.

  • Équipe de bioexpérimentation qui administre les traitements et effectue le suivi des animaux en cours de protocole.
  • Équipe d’exploration fonctionnelle qui mesure l’efficacité des traitements sur les fonctions musculaire, respiratoire et cardiaque.
  • Équipe d’histologie-immunomarquage qui mesure l’efficacité et la tolérance des traitements sur tous les aspects tissulaires.
  • Équipe d’évaluation moléculaire qui mesure les améliorations moléculaires liées aux traitements au niveau de l’ensemble des tissus et des fluides de l’organisme.