L’intérêt des personnes malades et de leur famille est le fondement de l’action de Généthon, laboratoire à gestion désintéressée, créé par l’AFM-Téléthon, une association de malades et parents de malades. Notre objectif : mettre au point des traitements pour des maladies rares sans solution thérapeutique et mettre en œuvre les conditions pour les rendre accessibles à tous ceux qui en ont besoin.
Après avoir réalisé les premières cartes du génome humain et les avoir mises à la disposition de la communauté scientifique mondiale pour accélérer l’identification des gènes responsables de maladies, Généthon s’est engagé dans le développement de thérapies géniques pour des maladies rares, voire ultra-rares, afin que chaque personne malade puisse, un jour, bénéficier d’un traitement.
Aujourd’hui, les essais se multiplient et les premiers médicaments de thérapie génique issus de nos recherches ou intégrant des technologies que nous avons développées arrivent sur le marché. Ce sont autant d’espoirs qui se concrétisent pour les malades et leur famille mais également des défis majeurs qu’il nous faut relever pour rendre ces traitements innovants accessibles au plus grand nombre.
Ainsi, Généthon est aux avant-postes pour relever les défis scientifiques et technologiques encore liés à la thérapie génique. Il faut notamment améliorer les méthodes de bioproduction pour en diminuer le coût et produire à grande échelle les quantités considérables de traitement pour l’ensemble des patients éligibles.
Par ailleurs, Généthon défend la notion de prix « juste et maitrisé » : le prix des médicaments de thérapie génique mis sur le marché doit être compatible avec les capacités de nos systèmes de santé et ne doit, en aucun cas, constituer un frein à l’accès des malades. Nous attachons une importance particulière à cette question lorsque nous nouons des partenariats industriels pour développer nos produits.
Ces enjeux majeurs sont à la hauteur de la mission que nous ont fixée les familles et les malades : guérir.