Actualités

L’organisation américaine Team Titin octroie sa première bourse de recherche à Généthon

La Team Titin, organisation à but non lucratif, soutiendra à hauteur de 50 000 $, le projet « Génération et caractérisation des organoïdes de muscles squelettiques à partir de cellules souches pluripotentes induites de patients Titine (TTN), pour un criblage thérapeutique ». (plus)

Généthon évalue une nouvelle approche thérapeutique pour la Glycogénose de Type III

Dans une étude publiée dans « The Journal of Clinical Investigation » du 28 novembre, Jérémy Rouillon, ingénieur de recherche à Généthon et Antoine Gardin, pédiatre et étudiant en thèse à Généthon, au sein de l’équipe Immunologie et Maladies du Foie dirigée par Giuseppe Ronzitti, ont conçu une stratégie innovante qui permet… (plus)

Myopathie Myotubulaire : les résultats de l’essai clinique de thérapie génique montrent une efficacité sur les fonctions respiratoire et motrice.

La revue The Lancet Neurology a publié le 15 novembre les résultats cliniques de l’essai de thérapie génique avec un candidat-médicament conçu à Généthon chez 24 enfants atteints de myopathie myotubulaire, une maladie rare et très sévère des muscles. (plus)

Dystrophie Musculaire des Ceintures liée à FKRP: Les premiers résultats cliniques de la thérapie génique présentés au congrès de l’ESGCT

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Généthon évalue une approche potentielle de traitement à double vecteur AAV pour la myopathie de Duchenne

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Le projet Optidys de Généthon soutenu par Bpifrance dans le cadre de France 2030

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Des chercheurs de Généthon impliqués dans le consortium international MAGIC

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« Une étape importante en thérapie génique: preuve d’efficacité à long-terme »

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Les travaux de recherche menés à Genethon récompensés lors de la 26e édition de l’ASGCT

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Granulomatose septique chronique : des bio-marqueurs pour prédire l’efficacité de la thérapie génique

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« Nous avons réalisé des avancées importantes en 2022 mais nous faisons face à  des défis majeurs pour l’année à venir »

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Syndrome de Crigler-Najjar : Généthon a démarré la phase pivot de son essai de thérapie génique pour cette maladie rare du foie

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Généthon vous souhaite une excellente année 2023 !

En 2023, nous ne lâcherons rien pour poursuivre le combat contre les maladies rares.

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Publication : Généthon contribue à clarifier un mécanisme moléculaire du dysfonctionnement de la mitochondrie dans la Dystrophie de Duchenne

Les essais cliniques de thérapie génique pour la Dystrophie de Duchenne (DMD) ont apporté des résultats encourageants, mais le bénéfice thérapeutique des patients traités reste insatisfaisant.

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Téléthon 2022 : Benjamin, l’espoir des familles grâce aux essais cliniques

Atteint de la myopathie de Duchenne, une maladie neuromusculaire aujourd’hui incurable, Benjamin, 10 ans, est l’un des ambassadeurs du Téléthon 2022. Généthon a récemment lancé un essai de thérapie génique pour cette maladie.

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