Actualités

Syndrome de Crigler-Najjar : Généthon a démarré la phase pivot de son essai de thérapie génique pour cette maladie rare du foie

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Généthon vous souhaite une excellente année 2023 !

En 2023, nous ne lâcherons rien pour poursuivre le combat contre les maladies rares.

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Publication : Généthon contribue à clarifier un mécanisme moléculaire du dysfonctionnement de la mitochondrie dans la Dystrophie de Duchenne

Les essais cliniques de thérapie génique pour la Dystrophie de Duchenne (DMD) ont apporté des résultats encourageants, mais le bénéfice thérapeutique des patients traités reste insatisfaisant.

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Téléthon 2022 : Benjamin, l’espoir des familles grâce aux essais cliniques

Atteint de la myopathie de Duchenne, une maladie neuromusculaire aujourd’hui incurable, Benjamin, 10 ans, est l’un des ambassadeurs du Téléthon 2022. Généthon a récemment lancé un essai de thérapie génique pour cette maladie.

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Téléthon 2022 : pour Lucie, « une véritable chance, grâce aux avancées de la recherche »

Lucie est atteinte d’amyotrophie spinale. Il y a un an, elle a pu bénéficier d’un traitement de thérapie génique issu de technologies mises au point à Généthon. Cette année, avec ses parents, elle sera l’une des ambassadrices du Téléthon 2022.

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Publication : Généthon contribue à identifier deux vecteurs optimisés pour les muscles via un programme européen H2020

Rendre les vecteurs de thérapie génique plus spécifiques constitue un enjeu majeur de la thérapie génique. Edith Renaud-Gabardos sous la direction d’Ana Buj-Bello, directrice de recherche Inserm, et plusieurs autres collaborateurs de Généthon, co-signent dans Science Advances une publication démontrant l’efficacité optimisée de… (plus)

Myopathie des ceintures FKRP : un 1er patient traité dans le cadre de l’essai clinique européen de thérapie génique

Généthon se félicite du traitement du premier patient inclus dans l’essai européen de thérapie génique concernant la myopathie des ceintures liée au gène FKRP (LGMD2I/R9). Une étape majeure, résultat de 30 ans d’une recherche d’excellence conduite par Isabelle Richard, responsable de l’équipe Dystrophies musculaires… (plus)

Les plateformes de Généthon obtiennent la certification ISO 9001

Depuis le 8 juillet 2022, les plateformes d’Imagerie-Cytométrie, d’évaluation préclinique et de développement technologique sont officiellement certifiées ISO 9001. Une garantie supplémentaire de la qualité des activités de ces plateformes.

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Le Callahan Award de la WAS Foundation remis à Anne Galy pour ses travaux sur le syndrome de Wiskott-Aldrich

La WAS Foundation a décerné le prix Callahan pour service exceptionnel rendu à Anne Galy, responsable de l’équipe Immunologie et biothérapies, qui travaille depuis plus de 20 ans sur le syndrome de Wiskott-Aldrich, ce sévère déficit immunitaire d’origine génétique.

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Drépanocytose : un projet impliquant l’équipe Edition du génome décroche un financement européen

Le projet EDITSCD, qui vise à améliorer les stratégies d’édition du génome pour la drépanocytose, cette maladie héréditaire des globules rouges, vient d’être sélectionné par l’Union européenne. Il impliquera une dizaine de laboratoires de recherche en Europe, parmi lesquels l’équipe Gene editing (Inserm UMR 951) dirigée par… (plus)

Index d’égalité femme-homme : une bonne note, reflet de la politique de Généthon

L’égalité est au cœur du projet de Généthon : les derniers chiffres de l’index d’égalité femme-homme en sont le reflet, avec une note globale de 95/100. Au-delà d’un traitement égal entre femmes et hommes, la direction des ressources humaines de Généthon s’attache à créer au quotidien un environnement de travail sans… (plus)

Thérapie génique et maladies rares : des défis complexes, un enjeu mondial

Dans le monde, 300 millions de personnes sont concernées par une maladie rare. A l’occasion de la Journée internationale des maladies rares, Généthon, acteur majeur de l’innovation thérapeutique pour ces maladies, rappelle les défis à relever pour concrétiser l’espoir des malades en attente de traitements.

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La thérapie génique démontre son efficacité à long terme pour le syndrome de Wiskott-Aldrich

Des équipes françaises et britanniques viennent de publier dans Nature Medecine les résultats à long terme de l’essai clinique de phase I/II lancé par Généthon en 2010 chez des patients atteints du syndrome de Wiskott-Aldrich. Huit patients ont vu leur système immunitaire rétabli et leur état clinique s’améliorer, au terme d’un… (plus)

De 2021, année marquante pour Généthon, à 2022, année de défis

Après une année 2021 jalonnée d’avancées marquantes, en 2022, Généthon poursuit ses efforts afin de relever les défis médicaux et technologiques de la thérapie génique pour les maladies rares, au service des personnes malades et de leurs familles.

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Amyotrophie spinale : pour la maman de Victoire, le traitement, un moment magique

Atteinte d’amyotrophie spinale, Victoire a bénéficié d’un traitement de thérapie génique issu de technologies développées à Généthon. Sa maman raconte l’angoisse du diagnostic, l’immense soulagement du traitement et les progrès spectaculaires de la petite fille dans les semaines qui ont suivi l’injection.

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