Actualités

Ana Buj Bello, lauréate du prix Léon Baratz, Docteur Darolles pour ses travaux sur une thérapie génique pour traiter la myopathie myotubulaire

Félicitations à Ana Buj Bello, Directrice de Recherche à l’Inserm et responsable de l’équipe Équipe Maladies neuromusculaires et thérapie génique à Généthon, lauréate du prix Léon Baratz, Docteur Darolles décerné mardi 17 décembre par l’Académie de médecine de France pour son travail sur le développement… (plus)

Succès à long terme d’une thérapie génique chez les patients atteints d’anémie de Fanconi

(plus)

GNT0004, où en est-on ?

Suite à la diffusion des résultats positifs et concluants de l’essai de thérapie génique dans la myopathie de Duchenne, Frédéric Revah, directeur général de Généthon, explique comment le candidat-médicament GNT004 a le potentiel pour traiter la myopathie de Duchenne (en anglais). (plus)

L’organisation américaine Team Titin octroie sa première bourse de recherche à Généthon

La Team Titin, organisation à but non lucratif, soutiendra à hauteur de 50 000 $, le projet « Génération et caractérisation des organoïdes de muscles squelettiques à partir de cellules souches pluripotentes induites de patients Titine (TTN), pour un criblage thérapeutique ». (plus)

Généthon évalue une nouvelle approche thérapeutique pour la Glycogénose de Type III

Dans une étude publiée dans « The Journal of Clinical Investigation » du 28 novembre, Jérémy Rouillon, ingénieur de recherche à Généthon et Antoine Gardin, pédiatre et étudiant en thèse à Généthon, au sein de l’équipe Immunologie et Maladies du Foie dirigée par Giuseppe Ronzitti, ont conçu une stratégie innovante qui permet… (plus)

Myopathie Myotubulaire : les résultats de l’essai clinique de thérapie génique montrent une efficacité sur les fonctions respiratoire et motrice.

(plus)

Dystrophie Musculaire des Ceintures liée à FKRP: Les premiers résultats cliniques de la thérapie génique présentés au congrès de l’ESGCT

(plus)

Généthon évalue une approche potentielle de traitement à double vecteur AAV pour la myopathie de Duchenne

(plus)

Le projet Optidys de Généthon soutenu par Bpifrance dans le cadre de France 2030

(plus)

Des chercheurs de Généthon impliqués dans le consortium international MAGIC

(plus)

« Une étape importante en thérapie génique: preuve d’efficacité à long-terme »

(plus)

Les travaux de recherche menés à Genethon récompensés lors de la 26e édition de l’ASGCT

(plus)

Granulomatose septique chronique : des bio-marqueurs pour prédire l’efficacité de la thérapie génique

(plus)

« Nous avons réalisé des avancées importantes en 2022 mais nous faisons face à  des défis majeurs pour l’année à venir »

(plus)

Syndrome de Crigler-Najjar : Généthon a démarré la phase pivot de son essai de thérapie génique pour cette maladie rare du foie

(plus)