Actualités

Myopathie myotubulaire : « Aujourd’hui, mon fils Jules est debout »

(plus)

Pierre, atteint d’une myopathie des ceintures : « Pour moi guérir, ce serait arrêter de perdre »

Pierre est un collégien de 14 ans. Il y a 4 ans, le diagnostic est tombé : une myopathie des ceintures FKRP. Cette maladie évolutive le prive peu à peu de ses forces. A Généthon, l’équipe d’Isabelle Richard travaille depuis plus de 25 ans sur les myopathies des ceintures. Une première thérapie génique pour la maladie de… (plus)

Résultats préliminaires d’un essai clinique pour le syndrome de Crigler-Najjar, une maladie rare du foie, présentés au congrès de l’ESGCT

Après une première présentation à l’International Liver Congress en juin dernier, des nouveaux résultats préliminaires viennent d’être présentés au congrès de Société Européenne de Thérapie Génique et Cellulaire (ESGCT) par le Dr d’Antiga, l’un des investigateurs de l’essai (Bergame, Italie). Selon les premières… (plus)

Dystrophies musculaires des ceintures : vers un essai de thérapie génique

L’AFM-Téléthon et son laboratoire Généthon se félicitent de la demande d’autorisation d’essai clinique pour la myopathie des ceintures liée au gène FKRP, déposée en Europe par Atamyo Therapeutics, un spin off de Généthon, pionnier et leader mondial de la thérapie génique pour les maladies rares.

(plus)

Métabolisme du cholestérol : une cible thérapeutique potentielle pour la myopathie de Duchenne

(plus)

Les équipes de Généthon présentent leurs avancées au congrès de l’ASGCT

(plus)

Généthon annonce le traitement d’un premier patient dans le cadre de son essai clinique de thérapie génique pour la myopathie de Duchenne

Un premier patient a été traité à I-Motion, la plateforme d’essais cliniques pédiatriques pour les maladies neuromusculaires situé à l’hôpital Trousseau, à Paris, dans le cadre de l’essai de thérapie génique mené par Généthon dans la myopathie de Duchenne.

(plus)

Généthon, 30 ans de recherche et d’innovation pionnières pour le traitement des maladies rares

Le 28 février, la Journée Internationale des Maladies Rares met en lumière la communauté des maladies rares partout dans le monde. En France, Généthon, un laboratoire au modèle non lucratif unique innove pour mettre au point des traitements de thérapie génique pour les maladies rares.

(plus)

Intelligence artificielle au service de la thérapie génique : une collaboration avec Whitelab

Généthon vient de signer un partenariat avec WhiteLab Genomics, spécialiste de l’intelligence artificielle dédiée aux thérapies géniques et cellulaires. Les deux acteurs s’associent pour accélérer le développement de thérapies géniques innovantes grâce à l’intelligence artificielle.

(plus)

Généthon se réjouit du démarrage d’un essai clinique de thérapie génique pour la forme tardive de la maladie de Pompe

Généthon se réjouit du traitement d’un premier patient dans le cadre d’un essai de thérapie génique pour la forme tardive de la maladie de Pompe, mené par la société Spark Therapeutics et intégrant des technologies développées à Généthon.

(plus)

Généthon obtient le feu vert de l’ANSM pour démarrer un essai de thérapie génique innovant dans la myopathie de Duchenne

Généthon, dédié à la conception et au développement de produits de thérapie génique pour les maladies rares, a obtenu le 30 novembre l’autorisation de l’Agence Nationale de Sécurité du Médicament et des produits de santé (ANSM) pour démarrer en France un essai clinique multicentrique international pour le traitement de la… (plus)

Le Dr Mariya Pavlyuk rejoint Généthon en tant que Directrice du Développement clinique

Dr Mariya Pavlyuk, médecin et PhD, rejoint le laboratoire Généthon, dédié à la conception et au développement de produits de thérapie génique, et sera en charge du développement clinique, des affaires médicales et pharmacovigilance ainsi que des affaires règlementaires.

(plus)

Emmanuelle Lagrue, neuropédiatre, rejoint Généthon et I-Motion

Emmanuelle Lagrue, neuropédiatre, PhD, rejoint simultanément Généthon, le laboratoire de l’AFM-Téléthon dédié à la thérapie génique, en tant que Senior Medical Manager, et I-Motion, la plateforme d’essais cliniques pédiatriques de l’Institut de Myologie, en tant que Directrice adjointe.

(plus)

Des cartes du génome humain aux premières victoires de la thérapie génique : Généthon, le laboratoire du Téléthon, a 30 ans

Le 1er octobre 1990, il y a 30 ans, des chercheurs prêts à changer le monde des maladies génétiques rares s’installaient dans un laboratoire pas comme les autres. Créé par une association de malades et parents de malades, et financé par le Téléthon, Généthon a, depuis, relevé des défis majeurs, s’est adapté, a innové à… (plus)

Généthon se félicite du dépôt de la demande d’autorisation de mise sur le marché d’une thérapie génique pour la NOHL

(plus)