Le 28 février, la Journée Internationale des Maladies Rares met en lumière la communauté des maladies rares partout dans le monde. En France, Généthon, un laboratoire au modèle non lucratif unique innove pour mettre au point des traitements de thérapie génique pour les maladies rares.
Une force de frappe unique
Aujourd’hui, Généthon rassemble 220 chercheurs et experts. Une force de frappe unique contre les maladies rares : 10 produits issus de ses recherches ou auxquels il a contribué sont en essai clinique à travers le monde pour des maladies rares des muscles, du foie, du sang, du système immunitaire, de la vision ; 8 autres devraient y entrer dans les cinq ans à venir. Un premier médicament de thérapie génique intégrant des technologies issues de ses recherches a obtenu une autorisation de mise sur le marché (AMM) aux Etats-Unis, en Europe et au Japon pour l’amyotrophie spinale de type 1. Un second médicament auquel Généthon a contribué dans les phases de R&D initiales est en cours d’évaluation par les autorités de santé pour la neuropathie optique héréditaire de Leber et un troisième achève ses études cliniques en vue d’une demande d’autorisation pour la myopathie myotubulaire.
« Aujourd’hui, de nouveaux défis sont à relever pour lever les obstacles scientifiques et technologiques encore liés à la thérapie génique, explique Frédéric Revah, directeur général de Généthon. Il faut concevoir des vecteurs plus spécifiques, développer des approches permettant de réinjecter ces traitements et continuer à innover pour traiter les maladies rares et celles dites ultra-rares qui ne doivent pas rester au bord du chemin. Des enjeux pour lesquels Généthon est une nouvelle fois aux avant-postes. »
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Communiqué de presse – Journée Internationale des Maladies Rares
