Notre pipeline

Les équipes de Généthon développent des produits de thérapie génique pour des maladies rares, en collaboration avec des équipes académiques et industrielles en France et à l’étranger. Plusieurs produits issus de la R&D de Généthon ou de ses collaborations, sont actuellement au stade d’essai clinique. Ces essais cliniques, dont Généthon est parfois directement promoteur, sont réalisés en Europe ou aux États-Unis et portent sur des pathologies neuromusculaires, du système immunitaire, des maladies oculaires ou métaboliques. A ce jour, 1 produit issu des travaux de Généthon est sur le marché, 12 produits sont en essai clinique et 5 autres devraient faire l’objet d’un essai clinique dans les 3 années à venir. Découvrez-en plus sur notre pipeline.

Maladies neuromusculaires

PreclinicalPhase I/IIPivotal PhaseApproval

Myopathie de Duchenne

Myopathie de Duchenne – GNT 0004

Généthon a mis au point le produit de thérapie génique, en partenariat avec l’Institut de Myologie, l’Université de Londres et de Laboratoire de thérapie génique de Nante, et a établi la preuve de concept chez un modèle canin DMD.
Généthon est promoteur d’un essai clinique multicentrique international en cours.
Un accord de collaboration et de licence a été signé avec Sarepta.

Amyotrophie spinale infantile

Amyotrophie spinale infantile – Zolgensma®

Preuve de concept de l’efficacité d’une stratégie de thérapie génique obtenue par l’équipe de Martine Barkats à Généthon et brevetée.
En 2019, un traitement basé sur les technologies issues de Généthon a obtenu une autorisation de mise sur le marché  aux US puis en France en 2020 pour la SMA de type 1 et d’autres types de SMA.
Accord de licence à Novartis

SMA-PME et maladie de Farber

SMA-PME et maladie de Farber

Une équipe de Généthon travaille à la mise au point d’une thérapie génique pour les patients atteints de SMA-PME et de maladie de Farber.

Myopathie myotubulaire

Myopathie myotubulaire

Généthon  a mis au point le produit de thérapie génique et a initié le développement pré-clinique ensuite assuré, comme le développement clinique, par Astellas Gene Therapies, à qui le produit a été licencié et qui est le promoteur de l’essai clinique en cours.

Myopathies des ceintures

Myopathie des ceintures à FKRP – GNT 0006

Généthon a mis au point ce produit de thérapie génique, a fait la preuve de concept chez l’animal et a réalisé le développement pré-clinique du produit.
Il a été licencié à Atamyo pour le développement clinique.

Gamma sarco glycanopathie – GNT 0007

Généthon a mis au point ce produit de thérapie génique et a réalisé une grande partie du développement pré-clinique.
Ce produit a été licencié à Atamyo pour le développement clinique et une demande d’essai clinique devrait être déposée prochainement.

Calpaïnopathie – GNT 0008

Généthon a mis au point ce produit de thérapie génique.
Ce produit a été licencié à Atamyo, qui en assure le développement pré-clinique initié par Généthon.

Maladies du système immunitaire / sang

PreclinicalPhase I/IIPivotal PhaseApproval

Syndrome de Wiskott-Aldrich

Syndrome de Wiskott-Aldrich

Généthon a mis au point le produit de thérapie génique, réalisé le développement préclinique puis a lancé le développement clinique. A ce titre, il a été le promoteur de deux essais cliniques, l’un en France et l’autre en Grande-Bretagne. Généthon est engagé dans le suivi à long terme de ces essais, qui se terminera en 2032.

Anémie de Fanconi

Anémie de Fanconi type A

Généthon a développé un vecteur lentiviral, en collaboration avec les équipes du Ciemat, sponsor de l’essai, qui se poursuit aujourd’hui par une étude de suivi à long terme.

Granulomatose septique chronique

Granulomatose septique chronique liée à l'X

Généthon a mis au point un vecteur lentiviral et assuré le développement clinique en collaboration avec l’APHP dans le cadre de deux essais cliniques dont il est le promoteur et qui sont aujourd’hui clos aux inclusions, l’un en France et l’autre au Royaume-Uni.

Généthon a également licencié le vecteur à Orchard Therapeutics, qui poursuit son développement clinique, dans l’objectif d’un essai aux Etats-Unis.


Immunodéficience sévère combinée liée à l’X

RS-SCID

Généthon a collaboré au développement d’un vecteur de thérapie génique et en a assuré le développement pré-clinique puis a produit un lot clinique en collaboration avec Yposkesi.
Un essai de thérapie génique, dont l’AP-HP est le promoteur, est en cours.

X-SCID

Généthon a développé un vecteur lentiviral et contribué au développement clinique via le consortium européen SCIDNET.
Un essai clinique est en cours, dont le Boston Children’s Hospital est le promoteur.

Maladies métaboliques

PreclinicalPhase I/IIPivotal PhaseApproval

Syndrome de Crigler-Najjar

Crigler-Najjar – GNT 0003

Généthon a mis au point le produit de thérapie génique.
Un essai clinique international dont Généthon est le promoteur est actuellement en cours, dans le cadre du consortium européen CureCN.

Maladie de Pompe

Maladie de Pompe

Généthon a mis au point le produit de thérapie génique et a contribué à son développement préclinique.
Le produit a été licencié à Spark, qui a finalisé le développement pré-clinique, assuré le développement clinique et est aujourd’hui promoteur de l’essai clinique démarré en 2021.

Maladie de Cori-Forbes

Maladie de Cori-Forbes

Une équipe de Généthon travaille  à la mise au point d’un produit de thérapie génique permettant de rétablie l’expression de l’enzyme déficitaire dans la maladie.

Autres maladies

PreclinicalPhase I/IIPivotal PhaseApproval

Neuropathie optique héréditaire de Leber

Lumevoq®

Ce projet de thérapie génique est issu des travaux originaux du Dr. Marisol Corral-Debrinski et du Pr. José-Alain Sahel, mené au stade préclinique dans le cadre d’une collaboration avec Généthon, qui a aussi contribué au développement clinique précoce.
Ce produit a été licencié à Gensight, promoteur de l’essai clinique. Une demande d’autorisation de mise sur le marché est en cours pour l’Europe. Des produits sont mis à disposition via un accès compassionnel.