Notre pipeline

Généthon a mis au point le produit de thérapie génique, en partenariat avec l’Institut de Myologie, l’Université de Londres et de Laboratoire de thérapie génique de Nante, et a établi la preuve de concept chez un modèle canin DMD.
Généthon est promoteur d’un essai clinique multicentrique international en cours.

Preuve de concept de l’efficacité d’une stratégie de thérapie génique obtenue par l’équipe de Martine Barkats à Généthon et brevetée.
En 2019, un traitement basé sur les technologies issues de Généthon a obtenu une autorisation de mise sur le marché  aux US puis en France en 2020 pour la SMA de type 1 et d’autres types de SMA.
Accord de licence à Novartis

Une équipe de Généthon travaille à la mise au point d’une thérapie génique pour les patients atteints de SMA-PME et de maladie de Farber.

Généthon  a mis au point le produit de thérapie génique et a initié le développement pré-clinique ensuite assuré, comme le développement clinique, par Astellas Gene Therapies, à qui le produit a été licencié et qui est le promoteur de l’essai clinique en cours.

Généthon a mis au point ce produit de thérapie génique, a fait la preuve de concept chez l’animal et a réalisé le développement pré-clinique du produit.
Il a été licencié à Atamyo pour le développement clinique.

Généthon a mis au point ce produit de thérapie génique et a réalisé une grande partie du développement pré-clinique.
Ce produit a été licencié à Atamyo pour le développement clinique et une demande d’essai clinique devrait être déposée prochainement.

Généthon a mis au point ce produit de thérapie génique.
Ce produit a été licencié à Atamyo, qui en assure le développement pré-clinique initié par Généthon.

Généthon a mis au point le produit de thérapie génique, réalisé le développement préclinique puis a lancé le développement clinique. A ce titre, il a été le promoteur de deux essais cliniques, l’un en France et l’autre en Grande-Bretagne. Généthon est engagé dans le suivi à long terme de ces essais, qui se terminera en 2032.

Généthon a développé un vecteur lentiviral, en collaboration avec les équipes du Ciemat, sponsor de l’essai, qui se poursuit aujourd’hui par une étude de suivi à long terme.

Un essai de phase I/II est mené Necker Enfant avec pour objectif la vérification de la tolérance du produit GLOBE1 et de l’ensemble du protocole (mobilisation, conditionnement & transplantation) ainsi que des critères d’efficacité sur la formule sanguine et le % d’hématies corrigées.
6 patients ont été inclus.
Study Details | Safety and Efficacy of Gene Therapy of the Sickle Cell Disease by Transplantation of an Autologous CD34+ Enriched Cell Fraction That Contains CD34+ Cells Transduced ex Vivo With the GLOBE1 Lentiviral Vector Expressing the βAS3 Globin Gene in Patients With Sickle Cell Disease (DREPAGLOBE) | ClinicalTrials.gov

Généthon a mis au point un vecteur lentiviral et assuré le développement clinique en collaboration avec l’APHP dans le cadre de deux essais cliniques dont il est le promoteur et qui sont aujourd’hui clos aux inclusions, l’un en France et l’autre au Royaume-Uni.

Généthon a également licencié le vecteur à Orchard Therapeutics, qui poursuit son développement clinique, dans l’objectif d’un essai aux Etats-Unis.

Généthon a collaboré au développement d’un vecteur de thérapie génique et en a assuré le développement pré-clinique puis a produit un lot clinique en collaboration avec Yposkesi.
Un essai de thérapie génique, dont l’AP-HP est le promoteur, est en cours.

Généthon a développé un vecteur lentiviral et contribué au développement clinique via le consortium européen SCIDNET.
Un essai clinique est en cours, dont le Boston Children’s Hospital est le promoteur.

Généthon a mis au point le produit de thérapie génique.
Un essai clinique international dont Généthon est le promoteur est actuellement en cours, dans le cadre du consortium européen CureCN.

Généthon a mis au point le produit de thérapie génique et a contribué à son développement préclinique.

Une équipe de Généthon travaille  à la mise au point d’un produit de thérapie génique permettant de rétablie l’expression de l’enzyme déficitaire dans la maladie.

Ce projet de thérapie génique est issu des travaux originaux du Dr. Marisol Corral-Debrinski et du Pr. José-Alain Sahel, mené au stade préclinique dans le cadre d’une collaboration avec Généthon, qui a aussi contribué au développement clinique précoce.
Ce produit a été licencié à Gensight, promoteur de l’essai clinique. Une demande d’autorisation de mise sur le marché est en cours pour l’Europe. Des produits sont mis à disposition via un accès compassionnel.