Généthon, laboratoire pionnier de la thérapie génique

Né en 1990 de la volonté d’une association de patients, Généthon fut d’abord un pionnier de la génétique, avant de devenir leader dans le domaine de la thérapie génique.

Généthon, pionnier de la génétique

En 1987, le premier Téléthon donne les moyens à l’Association française contre les myopathies d’impulser une recherche à grande échelle. En 1990, elle crée le laboratoire Généthon. Son objectif : défricher le génome humain, établir ses premières cartes, traquer les gènes responsables de maladies génétiques et utiliser cette connaissance pour en faire des thérapies innovantes.

En moins de deux ans, Généthon réalise les premières cartes du génome humain (1992) dont il publiera des versions successives jusqu’en 1996, devançant les équipes américaines et donnant un coup d’accélérateur au déchiffrage global du génome humain.

Cette première mondiale établit la réputation de ce laboratoire exceptionnel et place la France au premier rang de la génétique mondiale. Depuis, Généthon a contribué à la découverte de centaines de gènes responsables de maladies génétiques.

Généthon, pionnier et leader de la thérapie génique

En 1997, Généthon se transforme et s’attaque à la thérapie génique. Le laboratoire produit son premier lot de vecteurs de thérapie génique pour la recherche. Un an plus tard, le réseau Gene Vector Production Network (GVPN), associant Généthon et les laboratoires de thérapie génique de Nantes et de l’Institut Paoli-Calmettes de Marseille, est créé pour mettre à la disposition de la communauté scientifique des vecteurs innovants, de qualité et standardisés pour les essais pré-cliniques. Puis, en 1999, un laboratoire commun avec la Harvard Medical School est également créé. Entre 1998 et 2002, le réseau GVPN délivrera plus de 2500 lots de vecteurs à 370 équipes françaises et étrangères.

2002 : premiers projets thérapeutiques de Généthon

En 2002, Généthon lance ses premiers projets thérapeutiques pour des maladies du système immunitaire et du muscle. Trois ans plus tard, en 2005, le laboratoire se dote d’un « établissement de thérapie génique et cellulaire » et obtient l’autorisation de produire des lots cliniques de vecteurs pour les essais chez l’homme. En 2006, le laboratoire démarre le premier essai de thérapie génique chez l’homme pour une maladie rare du muscle en Europe, la gamma-sarcoglycanopathie.

Thérapie génique : les premiers succès

En 2010, Généthon lance le premier essai clinique international de thérapie génique qui concerne un déficit immunitaire sévère, le syndrome de Wiskott-Aldrich (WAS). En 2015, le laboratoire démontre son efficacité chez 6 enfants traités qui ont vu leur système immunitaire rétabli et leur état clinique s’améliorer.

Depuis 2010, Généthon multiplie les essais chez l’homme et remporte les premières victoires contre la maladie.

Un premier médicament de thérapie génique issu de recherches pionnières menées par une équipe de Généthon a obtenu l’autorisation de mise sur le marché aux États-Unis, en Europe et au Japon, pour l’amyotrophie spinale infantile (type 1).

10 autres produits, développés par Généthon seul ou en collaboration avec des partenaires, sont aujourd’hui en essai clinique à travers le monde pour des maladies rares de la vision, du foie, du sang, du système immunitaire et du muscle. 8 autres sont en phase de préparation aux essais cliniques.

En 30 ans, Généthon a réussi son pari : la thérapie génique multiplie les succès. Une révolution médicale, qui nous concerne tous, est en cours.

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