Équipe Édition du génome

L’équipe s’intéresse principalement au développement de techniques efficaces et sûres d’édition du génome pour traiter les maladies génétiques rares in vivo et ex vivo.

Les chercheurs de l’équipe

Mario Amendola, PhD

Chef d’équipe
Chercheur Inserm

Spécialités : thérapie génique, édition du génome, vecteurs viraux, expression des cellules souches hématopoïétiques

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Les projets de l’équipe

Les projets actuels sont concentrés sur plusieurs thématiques :

  • Développer de nouvelles stratégies pour intégrer de manière sûre et efficace des vecteurs et de l’ADN donneur en utilisant CRISPR-Cas9
  • Corriger les maladies telles que la drépanocytose et la béta-thalassémie en exploitant de nouvelles stratégies CRISPR-Cas9 pour réparer les causes des mutations
  • Développer des façons alternatives d’exploiter les cellules souches hématopoïétiques comme véhicule pour la thérapie génique, grâce à la capacité de leurs lignées de se développer en de nombreux tissus, y compris du système nerveux central
  • Développer de nouvelles approches de thérapie génique pour le traitement des problèmes de coagulation, notamment l’hémophilie, et des maladies métaboliques lysosomales
  • Développer de nouvelles approches de thérapie génique pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne

Parmi les publications récentes de l’équipe, une démonstration du potentiel thérapeutique de l’édition du génome ex vivo dans les cellules hématopoïétiques humaines pour l’expression de protéines thérapeutiques. 

Quelques publications récentes de l’équipe

  1. Pavani G., Fabiano A., Laurent M., Amor F., Cantelli E., Chalumeau A., Concordet J.P., Mavilio F., Ferrari G., Miccio A., Amendola M., Correction of β-thalassemia by CRISPR/Cas9 editing of the α-globin locus in human hematopoietic stem cells, Blood Advances, 2021 Mar 9;5(5):1137-1153

  2. Pavani G., Amendola M., Targeted gene delivery: where to land, Front. Genome Ed., 2021 Jan

  3. Pavani G., Laurent M., Fabiano A., Cantelli E., Sakkal A., Corre G., Lenting P.J., Concordet J.P., Toueille M., Miccio A., Amendola M., Ex vivo editing of human hematopoietic stem cells for erythroid expression of therapeutic proteins, Nat Commun., 2020 Aug 13;11(1):4146

  4. Lattanzi A., Meneghini V., Pavani G., Amor F., Antoniani C., Felix T., Lee C., Porteus M.H., Bao G., Amendola M., Mavilio F., Miccio A., Optimization of CRISPR/Cas9 Delivery to Human Hematopoietic Stem and Progenitor Cells for Therapeutic Genomic Rearrangements., Mol Ther., 2019 Jan 2;27(1):137-150

  5. Antoniani C., Meneghini V., Lattanzi A., Pavani G., Felix T., Amor F., Romano O., Magrin E., Weber L., Cradick T.J., Lundberg A.S., Porteus M, AmendolaM., Cavazzana M., Mavilio F., Miccio A., Induction of fetal hemoglobin synthesis by CRISPR/Cas9-mediated disruption of the β-globin locus architecture, Blood. 2018 Apr 26;131(17):1960-1973.

Principaux financements