Drépanocytose : un projet impliquant l’équipe Edition du génome décroche un financement européen
Le projet EDITSCD, qui vise à améliorer les stratégies d’édition du génome pour la drépanocytose, cette maladie héréditaire des globules rouges, vient d’être sélectionné par l’Union européenne. Il impliquera une dizaine de laboratoires de recherche en Europe, parmi lesquels l’équipe Gene editing (Inserm UMR 951) dirigée par Mario Amendola, à Généthon.
« L’objectif de ce programme sur 5 ans est d’améliorer les stratégies d’édition du génome pour la drépanocytose, et d’optimiser l’intégration ciblée de l’ADN », commente Mario Amendola, chef de l’équipe Gene Editing. Le projet de recherche vise également à mieux contrôler les effets collatéraux de l’utilisation des CRISPR-Cas9, les désormais célèbres « ciseaux génétiques », grâce au développement de différentes technologies.
Le programme Horizon-RIA financera donc la recherche à hauteur de 800000 euros pour ce programme estimé au total à 6 millions d’euros, qui fera collaborer des instituions en France, en Italie, en Suisse, aux Pays-Bas, en Israël, en Allemagne et en Suède.
Un véritable espoir pour les personnes atteintes de cette pathologie dont le traitement est encore, à ce jour, uniquement symptomatique. Un essai de thérapie génique basé sur un produit issu de la R&D de Généthon et dont l’AP-HP est le promoteur est par ailleurs actuellement en cours.
La drépanocytose est la maladie génétique la plus répandue chez l’être humain. En France, elle concerne environ 1 naissance sur 3000, avec une prévalence plus importante que la moyenne dans au sein des communautés africaine et antillaise. Elle est due à une mutation du gène codant pour la beta-globuline, située sur le chromosome 11. Cette mutation entraîne une anomalie de l’hémoglobine, qui assure le transport d’oxygène dans le sang. Les symptômes sont très variables d’une personne à l’autre et peuvent se traduire par une anémie, des infections à répétition ou des crises douloureuses provoquées par une mauvaise circulation sanguine.
