Thérapie génique – la découverte d’un mini-gène fonctionnel ouvre une nouvelle voie thérapeutique dans les dysferlinopathies
L’équipe de Nicolas Lévy de l’Université de la Méditerranée (Inserm UMR_S 910 ‘‘Génétique Médicale et Génomique Fonctionnelle”, Faculté de Médecine de Marseille Timone et AP-HM) a identifié un « mini-gène » dysferline naturellement fonctionnel et démontré son efficacité fonctionnelle in vitro et in vivo.
(plus)Biothérapie innovantes et maladies génétiques de l’oeil
Le Réseau Thérapie Génique Oculaire prépare le lancement des essais chez l’Homme.
(plus)Thérapie génique des maladies rares : Généthon reçoit le feu vert pour un nouvel essai clinique concernant un déficit immunitaire sévère
Généthon, le laboratoire de l’Association Française contre les Myopathies (Téléthon), vient d’obtenir le feu vert des autorités sanitaires françaises et anglaises pour le démarrage d’un essai clinique de thérapie génique de phase I/II pour un déficit immunitaire rare, le syndrome de Wiskott-Aldrich (WAS).
(plus)Un nouveau Directeur général à la tête de Généthon
Généthon, laboratoire de biothérapies à but non lucratif créé et financé par l’AFM par les dons du Téléthon, annonce la nomination de Frédéric Revah comme directeur général.
(plus)Journée internationale Maladies Rares du 28 février 2010 : Les acteurs de la Plateforme Maladies Rares attendent un second plan français à la hauteur de enjeux
Parce que les maladies rares touchent 1 personne sur 20, soit 3 millions de Français et 30 millions d’Européens, les acteurs de la plateforme Maladies Rares se sont réunis hier lors d’une conférence de presse pour rappeler l’importance de promouvoir la recherche pour ces maladies, qui représentent un véritable enjeu de santé… (plus)
Une approche de thérapie génique efficace pour les dysferlinopathies
Des chercheurs de Généthon parviennent à contourner le problème de la taille du gène de la dysferline pour son transfert dans le muscle.
(plus)Prix Thermo Fischer Scientific 2009
Anne Galy, lauréate du prix Biothérapie, pour son projet « thérapie génique du syndrome de Wiskott-Aldrich »
(plus)Thérapie génique : Première production en Europe d’un lot de vecteurs dérivés du VIH pour un essai clinique chez l’homme
Généthon, le laboratoire créé et financé par l’AFM grâce aux dons du Téléthon, annonce aujourd’hui avoir entièrement produit, contrôlé et libéré un lot de vecteurs lentiviraux dérivés du virus de l’immunodéficience humaine (VIH) pour un essai de thérapie génique chez l’homme dans un déficit immunitaire rare…. (plus)
Maladies neuromusculaires : Une approche thérapeutique pharmacologique pour certaines sarcoglycanopathies
Une équipe de chercheurs dirigée par le Dr Isabelle Richard (CNRS-FRE3087) du laboratoire Généthon, financé par l’AFM grâce aux dons du Téléthon, vient de démontrer, chez la souris, l’efficacité d’une nouvelle stratégie thérapeutique, pharmacologique, pour certaines mutations de l’alphasarcoglycanopathie ou LGMD2D, une… (plus)