La Food & Drug Administration (FDA) a donné son feu vert pour le démarrage d’un essai clinique de thérapie génique pour un déficit immunitaire rare, le syndrome de Wiskott-Aldrich (WAS), aux Etats Unis. Généthon a réalisé les essais pré-cliniques et fournira les lots de vecteurs-médicaments. Après sa mise en oeuvre à Paris et à Londres, cet essai clinique va maintenant démarrer à Boston. Il s’agit d’un des premiers essais cliniques internationaux pour le traitement d’une maladie rare par thérapie génique.
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