Une étude internationale multicentrique de thérapie génique pour un déficit immunitaire sévère (le syndrome de Wiskott-Aldrich) menée à Paris, Londres et Boston.
Généthon, le laboratoire de biothérapie à but non lucratif financé par l’AFM grâce aux dons collectés lors du Téléthon, et le Children’s Hospital de Boston annoncent le début d’un partenariat pour la réalisation d’un essai clinique de thérapie génique pour le syndrome de Wiskott-Aldrich (WAS). Cette maladie génétique rare est un déficit immunitaire extrêmement grave. Généthon est déjà le promoteur des essais réalisés en parallèle au Great Ormond Street Hospital de Londres et à l’hôpital Necker-Enfants Malades à Paris (cf. CP du 24 février 2010) et il fournira aussi les lots de vecteurs-médicaments utilisés pour cet essai aux Etats-Unis. Ce vecteur est un vecteur lentiviral de la toute dernière génération qui intègre plusieurs caractéristiques de sécurité dans le but d’éviter les complications liées à certains vecteurs des premières générations. Ce vecteur est fabriqué par Généthon à Evry. Réalisés simultanément à Londres, Paris et Boston, ces essais de thérapie génique pour le syndrome de WAS représentent une collaboration unique permettant d’accélérer l’évaluation de nouvelles thérapies de pointe pour des maladies rares.
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