Collaboration entre Généthon et l’École de médecine WAKE FOREST de Caroline du Nord pour un essai préclinique de thérapie génique
Evry, le 8 mars 2011 – Généthon et l’école de médecine de l’Université Wake Forest (Winston Salem, Caroline du Nord, USA) annoncent leur collaboration dans le cadre de travaux précliniques pour la mise au point d’une thérapie génique pour la myopathie myotubulaire.
Généthon, le laboratoire de biothérapie à but non lucratif financé par l’AFM grâce aux dons du Téléthon, et l’école de médecine de l’Université Wake Forest (Winston Salem, Caroline du Nord, USA) annoncent leur collaboration dans le cadre de travaux précliniques pour la mise au point d’une thérapie génique pour la myopathie myotubulaire. Cette maladie génétique rare est une myopathie congénitale très sévère avec une atteinte des muscles squelettiques conduisant, dès la naissance, à une insuffisance respiratoire.
Le Dr. Anna Buj Bello (Généthon/INSERM) travaille depuis de nombreuses années sur les modèles murins de cette myopathie pour en comprendre les mécanismes physiopathologiques et imaginer des stratégies thérapeutiques. Son équipe a ainsi développé à Généthon un vecteur AAV permettant le transfert du gène de la myotubularine chez la souris.
Les travaux qui seront menés avec le Dr Martin Childers (DO/PhD), professeur au département de neurologie et à l’Institut de Médecine Régénérative de l’Université Wake Forest, permettront de tester cette approche sur un modèle canin de la maladie caractérisé par Martin Childers. Pour sa part, Généthon transmettra sa méthode de perfusion locorégionale des vecteurs AAV, fournira son savoir-faire et produira les lots de vecteurs, qui seront utilisés pour ces travaux réalisés aux Etats-Unis.
Cette collaboration transatlantique permettra de mieux comprendre les mécanismes en jeu et de compléter les résultats obtenus grâce au modèle murin. Si les résultats se confirment chez les chiens, ce traitement pourra alors faire l’objet d’un essai clinique chez l’homme.
« Nous sommes ravis de collaborer avec l’équipe de Martin Childers à Wake Forest. L’excellente complémentarité entre son équipe et celles de Généthon permettra de progresser plus rapidement pour le développement d’un traitement de thérapie génique pour la myopathie myotubulaire », déclare Frédéric Revah Directeur Général de Généthon.
« La myopathie myotubulaire est une myopathie extrêmement sévère pour laquelle il est urgent de développer des traitements. L’AFM est heureuse de cette collaboration entre son bras armé Généthon et Wake Forest, au service des malades et de leurs familles », confie Laurence Tiennot-Herment, Présidente de l’AFM et Présidente du Généthon.
« Généthon a développé une expertise et un savoir faire unique dans le domaine de la thérapie génique pour les maladies rares et en particulier pour les pathologies neuromusculaires. Pour notre équipe la collaboration avec Généthon représente la possibilité de transformer nos travaux académiques en réalité thérapeutique », confie le Dr Martin Childers, investigateur principal de l’essai.
