Thérapie génique et maladies rares : des défis complexes, un enjeu mondial

Dans le monde, 300 millions de personnes sont concernées par une maladie rare. A l’occasion de la Journée internationale des maladies rares, Généthon, acteur majeur de l’innovation thérapeutique pour ces maladies, rappelle les défis à relever pour concrétiser l’espoir des malades en attente de traitements.

Leader mondial de la thérapie génique, Généthon contribue de façon unique à la révolution de la médecine. Un produit issu de ses recherches est sur le marché pour l’amyotrophie spinale, 12 produits sont en essai clinique pour des maladies rares du muscle, du système immunitaire, de l’œil, du foie et 7 autres produits devraient entrer en clinique dans les années à venir. Un pipeline unique au monde pour un laboratoire de R&D à but non lucratif dont l’objectif premier est la mise à disposition de ces médicaments pour des malades qui n’ont pas d’alternatives thérapeutiques. Aujourd’hui, des milliers de malades à travers le monde bénéficient déjà de ses recherches.

Alors que les succès thérapeutiques se multiplient, démontrant toute la pertinence de cette technologie de rupture, l’essor de la thérapie génique pour les maladies rares se heurte aujourd’hui à des obstacles scientifiques, technologiques, cliniques, économiques et financiers, qui mettent en péril sa mise à la disposition du plus grand nombre. 

Ainsi, pour Généthon, il est urgent d’agir à plusieurs niveaux.

>> Investir massivement dans l’innovation pour continuer d’améliorer les vecteurs et les processus de bioproduction. Objectif : produire mieux, plus vite et en plus grande quantité, ce qui aura également pour effet de faire baisser les coûts. Grâce à son équipe dédiée de 35 experts et à son partenariat privilégié avec Yposkesi, Généthon a tous les atouts pour obtenir rapidement des résultats.

>> Faire évoluer les règlementations pour les essais cliniques et l’enregistrement des produits pour optimiser les coûts de développement pour les maladies rares.

>> Créer, pour les maladies ultra-rares, qui n’ont pas de modèle commercial, un modèle innovant de coopération public-privé entre les industriels pharmaceutiques, les laboratoires à but non lucratif et les institutions publiques, pour financer le développement des innovations thérapeutiques et permettre de proposer ces traitements aux personnes malades.

« Relever ces défis est un enjeu majeur pour la médecine, bien au-delà des maladies rares. Nous pouvons tous en sortir gagnants : l’expertise développée est une vraie richesse, qui pourra bénéficier à des maladies plus fréquentes comme cela est déjà le cas pour certains cancers et, dans un avenir proche, pour les maladies neurodégénératives« , conclut Frédéric Revah, CEO de Généthon.