De 2021, année marquante pour Généthon, à 2022, année de défis
Après une année 2021 jalonnée d’avancées marquantes, en 2022, Généthon poursuit ses efforts afin de relever les défis médicaux et technologiques de la thérapie génique pour les maladies rares, au service des personnes malades et de leurs familles.
2021 fut une année particulièrement marquante pour Généthon. Un médicament de thérapie génique utilisant des technologies mises au point à Généthon a permis de traiter plus de 1400 enfants dans le monde, atteints d’amyotrophie spinale de type 1, une pathologie considérée comme incurable il y a quelques années et entraînant le décès de l’enfants dans ses toutes premières années de vie.
Plusieurs avancées en clinique ont jalonné l’année. De premiers résultats positifs ont été publiés pour l’essai clinique pour le syndrome de Crigler-Najjar, une maladie grave du foie qui entraîne une accumulation parfois mortelle de bilirubine dans l’organisme. Les patients traités dans la seconde cohorte de l’essai ont pu arrêter la photothérapie, à laquelle ils devaient auparavant se plier jusqu’à 12 h par jour pour contrôler les niveaux de bilirubine. L’enjeu est maintenant de déterminer la stabilité dans le temps de l’effet thérapeutique observé.
Par ailleurs, deux essais cliniques ont démarré en 2021 : l’un pour la maladie de Pompe, mené par Spark pour un produit à l’élaboration duquel Généthon a participé, l’autre, mené par Généthon pour la myopathie de Duchenne. Cet essai a dû être temporairement interrompu suite à un effet secondaire grave, mais un nouveau protocole, soumis à l’ANSM, pourrait permettre de reprendre les inclusions d’ici quelques semaines.
Sans oublier l’autorisation de démarrage de l’essai clinique pour la myopathie à FKRP, obtenu en toute fin d’année par Atamyo, société spin-off de Généthon, et la poursuite des autres essais cliniques portés par Généthon ou par nos partenaires avec des produits issus de nos travaux
Les équipes de recherche de l’UMR Integrare, des plateformes, du développement technologique ne sont pas en reste avec plus de 30 publications clés parues dans des revues à comité de lecture.
L’année 2022 devrait également se révéler riche en innovations et en nouveaux défis à relever. Au-delà des essais en cours qui se poursuivront, plusieurs nouveaux essais cliniques pourraient démarrer ou entrer en phase de préparation avec Atamyo en 2022, pour des maladies neuromusculaires : dystrophie des ceintures à FKRP, gamma-sarcoglycanopathie et calpaïnopathie. Un essai pour l’amyotrophie spinale proximale-épilepsie myoclonique progressive (SMA-PME) pourrait être soumis pour autorisation.
Les équipes de R&D s’attacheront par ailleurs à proposer de nouvelles approches de thérapie génique pour un nombre toujours croissant de malades. L’optimisation des vecteurs constitue un axe stratégique de développement : l’objectif est d’améliorer le ciblage des organes à traiter, ce qui permettra notamment de réduire les doses à injecter et, in fine, de diminuer les effets secondaires potentiels et de réduire les coûts. Comprendre et éliminer ces effets secondaires sont d’ailleurs au cœur de notre stratégie. Les travaux dans le domaine de l’immunologie appliquée à la thérapie génique seront renforcés.
Les travaux d’innovation en bioproduction que mène Généthon seront clés pour diminuer les coûts de production des produits de thérapie génique. Ils contribueront ainsi à consolider le modèle économique original de notre organisation à but non-lucratif, dont l’objectif central est la mise à disposition de traitements à des prix accessibles, afin que tous ceux qui en ont besoin puissent en bénéficier.
