Dystrophie Musculaire des Ceintures liée à FKRP: Les premiers résultats cliniques de la thérapie génique présentés au congrès de l’ESGCT
Généthon se félicite des premiers résultats cliniques positifs obtenus avec le candidat-médicament de thérapie génique ATA-100 dans l’essai clinique de Phase 1b/2b concernant la myopathie des ceintures liée au gène FKRP (LGMD2I/R9). Ces résultats ont été présentés le 27 octobre au 30e congrès de l’ESGCT à Bruxelles par Atamyo Therapeutics, société de biotechnologies créée par Généthon pour accélérer le développement de la thérapie génique pour les myopathies des ceintures.
Cette nouvelle étape est le fruit de 30 ans de recherche conduite par Isabelle Richard, pionnière de la génétique des myopathies des ceintures et responsable de l’équipe Dystrophies musculaires progressives à Généthon.
ATA-100 est une thérapie génique à injection unique pour le traitement de la dystrophie musculaire des ceintures. Ce traitement fait l’objet d’une étude clinique multicentrique de phase 1-2 menée au Danemark, en France et au Royaume-Uni. Cet essai vise à évaluer la sécurité et l’efficacité d’une thérapie génique associant un vecteur AAV et le gène FKRP, administrée par voie intra-veineuse en une injection unique.
Les résultats préliminaires de la première cohorte (3 patients traités) montrent :
• Une absence d’effets indésirables inattendus,
• Une baisse marquée des taux de Créatine Kinase (biomarqueur sérique de dystrophie musculaire) chez tous les patients,
• Une amélioration de la vitesse de marche, maintenue après un an,
• La disparition des symptômes (crampes, douleurs musculaires) et une amélioration de la qualité de vie,
• Une correction de la centronucléation (caractéristique histologique de dystrophie musculaire) et une mise en évidence de l’expression du transgène sur biopsie musculaire à 3 mois.
« Les résultats préliminaires de la cohorte 1 avec la première dose testée montrent déjà des résultats encourageants du point de vue de la sécurité et de l’efficacité » déclare le Pr. John Vissing, Directeur du centre neuromusculaire à l’hôpital national Rigshospital et de Copenhague, et investigateur principal de cette étude clinique. « Le traitement ATA-100 a le potentiel de changer la vie des patients dans cette pathologie pour laquelle aucune thérapie n’est approuvée ».
Atamyo a également annoncé que le Data Safety Monitoring Board (DSMB) a autorisé le recrutement de la deuxième cohorte de l’essai clinique qui recevra une dose trois fois plus élevée que celle administrée à la première cohorte.
