L’organisation américaine Team Titin octroie sa première bourse de recherche à Généthon
La Team Titin, organisation à but non lucratif, soutiendra à hauteur de 50 000 $, le projet « Génération et caractérisation des organoïdes de muscles squelettiques à partir de cellules souches pluripotentes induites de patients Titine (TTN), pour un criblage thérapeutique ».
Ce programme sera mené par le Dr Isabelle Richard, Responsable de l’équipe « dystrophies progressives » en collaboration avec le Dr Sonia Albini, Chargée de recherche dans cette même équipe et le Dr Edoardo Malfatti, Neurologue et Myopathologiste à l’Université Paris-Est.
Les « titinopathies » se manifestent par un large spectre de troubles musculaires ou cardiaques dus à des modifications du gène de la Titine (TTN). Cette protéine géante (34350 acides aminés) joue un rôle dans la stabilité et l’organisation de la cellule musculaire. Elle fonctionne également comme un ressort moléculaire pour l’élasticité du muscle.
Il est aujourd’hui difficile de prédire comment la protéine Titine sera affectée par des mutations données et de son impact sur les symptômes d’un patient. Il en est de même pour envisager des approches thérapeutiques futures.
Une des pistes identifiées serait d’utiliser des organoïdes pour tester des traitements médicamenteux. Les organoïdes sont des cultures tridimensionnelles de tissus musculaires dérivées des cellules sanguines de patients, qui sont ensuite programmées et différenciées en muscles.
Concrètement dans cette étude, Isabelle Richard et son équipe examineront les protéines titines mutées et leurs fonctions. « Nous sommes ravis et enthousiastes d’apporter nos connaissances et notre expertise sur ce projet. Dans un premier temps, cela va nous permettre de modéliser la maladie musculaire associée au manque ou déficit de la Titine in vitro grâce à des organoïdes des tissus musculaires. Ces organoïdes serviront de plateforme de screening afin de détecter et identifier de nouvelles thérapies. » a déclaré Sonia Albini.
Pour accéder au communiqué de presse de l’organisation Titin : Team Titin Funds $50,000 grant (titinmyopathy.com)
