Nos thérapies

Les équipes de Généthon développent des produits de thérapie génique pour des maladies rares, en collaboration avec des équipes académiques et industrielles en France et à l’étranger. Plusieurs produits issus de la R&D de Généthon ou de ses collaborations, sont actuellement au stade d’essai clinique. Ces essais cliniques, dont Généthon est parfois directement promoteur, sont réalisés en Europe ou aux États-Unis et portent sur des pathologies neuromusculaires, du système immunitaire, des maladies oculaires ou métaboliques. A ce jour, 12 produits issus des travaux menés à Généthon sont en essai clinique et 7 autres devraient faire l’objet d’un essai clinique dans les cinq années à venir. 

Maladies neuromusculaires

PreclinicalPhase I/IIPivotal PhaseApproval

Myopathie de Duchenne

GNT 0004

Design du produit de thérapie génique, preuve de concept chez un modèle canin DMD.
Généthon promoteur de l’essai clinique multicentrique en cours.
Accord de collaboration et licence avec Sarepta.

Amyotrophie spinale infantile

Zolgensma®

Preuve de concept de l’efficacité d’une stratégie de thérapie génique. En 2019, un traitement basé sur les technologies issues de Généthon a obtenu une autorisation de mise sur le marché  aux US puis en France en 2020 pour la SMA de type 1 et d’autres types de SMA.
Accord de licence à Novartis

Myopathie myotubulaire

Myopathie myotubulaire

Mise au point du produit de thérapie génique, preuve de concept dans les modèles murins et canins.
Produit licencié à Astellas Gene Therapies.

Myopathies des ceintures

Myopathie des ceintures à FKRP – GNT 0006

Produit de thérapie génique mis au point à Généthon, preuve de concept chez l’animal.
Licencié à Atamyo pour le développement clinique.

Gamma sarco glycanopathie – GNT 0007

Design du produit de thérapie génique, preuve de concept chez l’animal et développement pré-clinique.
Sera transféré à Atamyo pour le développement clinique

Calpaïnopathie – GNT 0008

Design du produit de thérapie génique, preuve de concept chez l’animal, développement préclinique.
Sera transféré à Atamyo pour le développement clinique

Maladies du système immunitaire / sang

PreclinicalPhase I/IIPivotal PhaseApproval

Syndrome de Wiskott-Aldrich

Wiskott-Aldrich – N°EU/3/13/1196

Design d’un produit de thérapie génique, développement préclinique puis développement clinique.
Généthon promoteur de l’essai.
Obtention auprès de l’Agence européenne du médicament du statut de médicament orphelin.

Anémie de Fanconi

Anémie de Fanconi type A

Contribution de Généthon au design du produit de thérapie génique, preuve de concept chez l’animal et développement préclinique.
Ciemat promoteur de l’essai

Granulomatose septique chronique

Granulomatose septique chronique liée à l'X

Contribution de Généthon au design du produit de thérapie génique, preuve de concept chez l’animal, design clinique et Généthon sponsor de l’essai français.
Collaboration de R&D avec l’AP-HP et accord de licence avec Orchard.


Immunodéficience sévère combinée liée à l’X

RS-SCID

Contribution de Généthon au design du produit de thérapie génique, preuve de concept chez l’animal, développement préclinique.
Collaboration de R&D avec l’Inserm
AP-HP promoteur de l’essai

X-SCID

Contribution de Généthon au design du produit de thérapie génique, preuve de concept chez l’animal, développement pré-clinique

Maladies métaboliques

PreclinicalPhase I/IIPivotal PhaseApproval

Syndrome de Crigler-Najjar

Crigler-Najjar – GNT 0003

Design du produit de thérapie génique, preuve de concept chez l’animal, développement préclinique.
Généthon promoteur de l’essai.

Maladie de Pompe

Maladie de Pompe

Design du vecteur, preuve de concept chez l’animal, contribution au développement préclinique.
Spark promoteur de l’essai en cours.

Autres maladies

PreclinicalPhase I/IIPivotal PhaseApproval

Neuropathie optique héréditaire de Leber

Lumevoq®

Développement préclinique.
Licencié à Gensight, promoteur de l’essai