Les équipes de Généthon développent des produits de thérapie génique pour des maladies rares, en collaboration avec des équipes académiques et industrielles en France et à l’étranger. Plusieurs produits issus de la R&D de Généthon ou de ses collaborations, sont actuellement au stade d’essai clinique. Ces essais cliniques, dont Généthon est parfois directement promoteur, sont réalisés en Europe ou aux États-Unis et portent sur des pathologies neuromusculaires, du système immunitaire, des maladies oculaires ou métaboliques. A ce jour, 10 produits issus des travaux menés à Généthon sont en essai clinique et 8 autres devraient faire l’objet d’un essai clinique dans les cinq années à venir.
