Les équipes de Généthon développent des produits de thérapie génique pour des maladies rares, en collaboration avec des équipes académiques et industrielles en France et à l’étranger. Plusieurs produits issus de la R&D de Généthon ou de ses collaborations, sont actuellement au stade d’essai clinique. Ces essais cliniques, dont Généthon est parfois directement promoteur, sont réalisés en Europe ou aux États-Unis et portent sur des pathologies neuromusculaires, du système immunitaire, des maladies oculaires ou métaboliques. A ce jour, 12 produits issus des travaux menés à Généthon sont en essai clinique et 7 autres devraient faire l’objet d’un essai clinique dans les cinq années à venir.
Maladies neuromusculaires
| Preclinical | Phase I/II | Pivotal Phase | Approval |
Myopathie de Duchenne
GNT 0004
Design du produit de thérapie génique, preuve de concept chez un modèle canin DMD.
Généthon promoteur de l’essai clinique multicentrique en cours.
Accord de collaboration et licence avec Sarepta.
Amyotrophie spinale infantile
Zolgensma®
Preuve de concept de l’efficacité d’une stratégie de thérapie génique. En 2019, un traitement basé sur les technologies issues de Généthon a obtenu une autorisation de mise sur le marché aux US puis en France en 2020 pour la SMA de type 1 et d’autres types de SMA.
Accord de licence à Novartis
Myopathie myotubulaire
Myopathie myotubulaire
Mise au point du produit de thérapie génique, preuve de concept dans les modèles murins et canins.
Produit licencié à Astellas Gene Therapies.
Myopathies des ceintures
Myopathie des ceintures à FKRP – GNT 0006
Produit de thérapie génique mis au point à Généthon, preuve de concept chez l’animal.
Licencié à Atamyo pour le développement clinique.
Gamma sarco glycanopathie – GNT 0007
Design du produit de thérapie génique, preuve de concept chez l’animal et développement pré-clinique.
Sera transféré à Atamyo pour le développement clinique
Calpaïnopathie – GNT 0008
Design du produit de thérapie génique, preuve de concept chez l’animal, développement préclinique.
Sera transféré à Atamyo pour le développement clinique
Maladies du système immunitaire / sang
| Preclinical | Phase I/II | Pivotal Phase | Approval |
Syndrome de Wiskott-Aldrich
Wiskott-Aldrich – N°EU/3/13/1196
Design d’un produit de thérapie génique, développement préclinique puis développement clinique.
Généthon promoteur de l’essai.
Obtention auprès de l’Agence européenne du médicament du statut de médicament orphelin.
Anémie de Fanconi
Anémie de Fanconi type A
Contribution de Généthon au design du produit de thérapie génique, preuve de concept chez l’animal et développement préclinique.
Ciemat promoteur de l’essai
Granulomatose septique chronique
Granulomatose septique chronique liée à l'X
Contribution de Généthon au design du produit de thérapie génique, preuve de concept chez l’animal, design clinique et Généthon sponsor de l’essai français.
Collaboration de R&D avec l’AP-HP et accord de licence avec Orchard.
Immunodéficience sévère combinée liée à l’X
RS-SCID
Contribution de Généthon au design du produit de thérapie génique, preuve de concept chez l’animal, développement préclinique.
Collaboration de R&D avec l’Inserm
AP-HP promoteur de l’essai
X-SCID
Contribution de Généthon au design du produit de thérapie génique, preuve de concept chez l’animal, développement pré-clinique
Maladies métaboliques
| Preclinical | Phase I/II | Pivotal Phase | Approval |
Syndrome de Crigler-Najjar
Crigler-Najjar – GNT 0003
Design du produit de thérapie génique, preuve de concept chez l’animal, développement préclinique.
Généthon promoteur de l’essai.
Maladie de Pompe
Maladie de Pompe
Design du vecteur, preuve de concept chez l’animal, contribution au développement préclinique.
Spark promoteur de l’essai en cours.
Autres maladies
| Preclinical | Phase I/II | Pivotal Phase | Approval |
