Le Callahan Award de la WAS Foundation remis à Anne Galy pour ses travaux sur le syndrome de Wiskott-Aldrich
La WAS Foundation a décerné le prix Callahan pour service exceptionnel rendu à Anne Galy, responsable de l’équipe Immunologie et biothérapies, qui travaille depuis plus de 20 ans sur le syndrome de Wiskott-Aldrich, ce sévère déficit immunitaire d’origine génétique.
« Ce prix est une belle reconnaissance du travail accompli et j’ai été très touchée de le recevoir des mains du Dr Sumathi Iyengar, qui a tant œuvré pour faire avancer la recherche et mettre à disposition des traitements pour les patients », se réjouit Anne Galy, directrice de recherche Inserm, cheffe de l’équipe Immunologie et biothérapies.
Le Callahan Award récompense l’ensemble des travaux de Généthon qui ont permis de mettre au point une thérapie génique pour cette maladie génétique rare, qui touche essentiellement les garçons et se traduit par des hémorragies, des infections à répétition et parfois des réactions auto-immunes et l’apparition de cancers.
Le traitement consiste à prélever chez les patients des cellules souches hématopoïétiques porteuses de l’anomalie génétique, puis à les corriger en laboratoire en y introduisant le gène WAS sain grâce à un vecteur lentiviral développé et produit par Généthon. Les cellules corrigées sont ensuite réinjectées au patient préalablement traité par chimiothérapie pour éliminer les cellules malades résiduelles et permettre la bonne prise de greffe des cellules traitées. Après réinjection, ces cellules-souches vont alors donner naissance aux diverses lignées cellulaires qui composent le sang (globules blancs et rouges, plaquettes).
L’équipe a démontré l’efficacité et la sécurité de cette thérapie génique ex-vivo dans des modèles murins de la maladie puis Généthon a mené un essai clinique en France (Hôpital Necker, Paris), en Grande Bretagne (Great Ormond Street Hospital, London), et aux Etats Unis (Children’s Hospital, Boston) incluant des patients atteints des formes sévères de la maladie. Les premières études de suivi à long terme (suivi médian 7,6 ans) ont montré la stabilité des cellules souches génétiquement modifiées greffées, qui ont permis de corriger les principaux symptômes de la maladie et améliorer l’état clinique des malades.
En savoir plus
Le syndrome de Wiskott-Aldrich
La thérapie génique démontre une efficacité à long terme pour le syndrome de Wiskott-Aldrich
