« Une étape importante en thérapie génique: preuve d’efficacité à long-terme »
Frédéric Revah, directeur général de Généthon revient sur la contribution majeure de Généthon à l’innovation thérapeutique. (en anglais)
« Les données récentes présentées à la conférence Muscular Dystrophy Association Clinical and Scientifique, en Mars, ont détaillé le bénéfice à long-terme de la thérapie génique chez les nourrissons atteints de l’Amyotrophie Spinale de type 1(Mendell et al. ; Connolly et al.).
Pratiquement tous les patients atteints de cette maladie mortelle meurent avant l’âge de deux ans s’ils ne sont pas traités. Étonnamment, plus de sept ans après traitement avec le Zolgensma® tous les patients traités à la dose thérapeutique étaient en vie et avaient maintenu les bénéfices cliniques observé dans les rapports initiaux ».
