Des chercheurs de Généthon impliqués dans le consortium international MAGIC
Trois experts de Généthon participent au projet MAGIC (Next-generation Models and Genetic therapIes for rare neuromusCular diseases) dédié au développement de stratégies thérapeutiques innovantes pour les dystrophies.
Dirigé par le Pr Francesco Saverio Tedesco (University College London / Francis Crick Institute), avec le soutien de Mario Amendola (Inserm/Genethon), le projet MAGIC rassemble 15 partenaires de 9 pays autour d’un seul objectif : accélérer le développement d’approches innovantes de thérapie génique et des stratégies d’édition du génome dans les dystrophies musculaires. Il est financé par Horizon Europe et UK Research and Innovation.
Les chercheurs de Généthon – Mario Amendola, (Inserm), responsable du laboratoire Gene Editing, Giuseppe Ronzitti, (Inserm), responsable du laboratoire Immunologie et maladies du foie et David-Alexandre Gross, chercheur Inserm associé au laboratoire Immunologie et maladies du foie – apporteront leurs compétences et expertises à plusieurs niveaux :
- En développant de nouvelles stratégies d’édition du génome pour traiter la myopathie de Duchenne et en optimisant les outils d’édition pour l’administration in vivo.
- En identifiant et en créant de nouveaux promoteurs spécifiques aux tissus pour une expression efficace et spécifique dans le muscle squelettique et le tissu cardiaque.
- En étudiant les réponses immunitaires adaptatives contre les nouveaux vecteurs viraux et les transgènes, leur impact sur l’efficacité du traitement ainsi qu’en mettant en œuvre une immunomodulation appropriée.
