Généthon se félicite du traitement du premier patient inclus dans l’essai européen de thérapie génique concernant la myopathie des ceintures liée au gène FKRP (LGMD2I/R9). Une étape majeure, résultat de 30 ans d’une recherche d’excellence conduite par Isabelle Richard, responsable de l’équipe Dystrophies musculaires progressives à Généthon. L’essai est mené par Atamyo Therapeutics, société de biotechnologies créée par Généthon pour accélérer le développement de la thérapie génique des myopathies de ceintures
« Le traitement de ce premier patient est l’aboutissement d’années de travail pour mon équipe et moi-même, se réjouit Isabelle Richard, cheffe de l’équipe Dystrophies musculaires progressives. C’est une étape que nous, chercheurs, attendons tous et j’espère que ce candidat-médicament permettra de stopper la maladie ou en inverser le cours chez les malades. Désormais, nous poursuivons, avec la même détermination, nos travaux pour continuer de développer des thérapies géniques pour d’autres myopathies des ceintures.
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Dystrophie musculaire des ceintures à FKRP : un premier patient traité dans le cadre d’un essai clinique de thérapie génique
