Fort de premiers résultats concluants, Généthon a débuté, en France, en Italie et aux Pays-Bas, la partie pivotale de l’essai européen de thérapie génique dans le syndrome de Crigler-Najjar, une maladie rare du foie avec le produit GNT-0003. Objectif : confirmer, l’efficacité de la dose sélectionnée chez les patients âgés de 10 ans et plus.
« Nous sommes très heureux de cette nouvelle étape, car si les résultats de la phase pivot confirment l’efficacité de GNT-0003, nous pourrons alors avancer vers une demande d’enregistrement et la mise à disposition du traitement pour les patients. C’est nouvelle étape pour démontrer une fois de plus l’excellence des recherches menées à Genethon qui est aujourd’hui l’un des acteurs majeurs de la thérapie génique au plan international » déclare Frédéric Revah, directeur général de Généthon.
