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3 février 2021
Généthon se réjouit du démarrage d’un essai clinique de thérapie génique pour la forme tardive de la maladie de Pompe
Généthon se réjouit du traitement d’un premier patient dans le cadre d’un essai de thérapie génique pour la forme tardive de la maladie de Pompe, mené par la société Spark Therapeutics et intégrant des technologies développées à Généthon.
(plus)2 décembre 2020
Généthon obtient le feu vert de l’ANSM pour démarrer un essai de thérapie génique innovant dans la myopathie de Duchenne
Généthon, dédié à la conception et au développement de produits de thérapie génique pour les maladies rares, a obtenu le 30 novembre l’autorisation de l’Agence Nationale de Sécurité du Médicament et des produits de santé (ANSM) pour démarrer en France un essai clinique multicentrique international pour le traitement de la… (plus)
23 novembre 2020
Le Dr Mariya Pavlyuk rejoint Généthon en tant que Directrice du Développement clinique
Dr Mariya Pavlyuk, médecin et PhD, rejoint le laboratoire Généthon, dédié à la conception et au développement de produits de thérapie génique, et sera en charge du développement clinique, des affaires médicales et pharmacovigilance ainsi que des affaires règlementaires.
(plus)15 octobre 2020
Emmanuelle Lagrue, neuropédiatre, rejoint Généthon et I-Motion
Emmanuelle Lagrue, neuropédiatre, PhD, rejoint simultanément Généthon, le laboratoire de l’AFM-Téléthon dédié à la thérapie génique, en tant que Senior Medical Manager, et I-Motion, la plateforme d’essais cliniques pédiatriques de l’Institut de Myologie, en tant que Directrice adjointe. (plus)
1 octobre 2020
Des cartes du génome humain aux premières victoires de la thérapie génique : Généthon, le laboratoire du Téléthon, a 30 ans
Le 1er octobre 1990, il y a 30 ans, des chercheurs prêts à changer le monde des maladies génétiques rares s’installaient dans un laboratoire pas comme les autres. Créé par une association de malades et parents de malades, et financé par le Téléthon, Généthon a, depuis, relevé des défis majeurs, s’est adapté, a innové à chaque… (plus)
21 septembre 2020
Généthon se félicite du dépôt de la demande d’autorisation de mise sur le marché d’une thérapie génique pour la NOHL
GenSight Biologics, société biopharmaceutique française, vient de soumettre une demande d’autorisation de mise sur le marché européen pour LUMEVOQ®, un produit de thérapie génique pour le traitement de la Neuropathie Optique Héréditaire de Leber (NOHL), maladie génétique rare de la vision provoquée par la mutation d’un gène… (plus)
10 juin 2020
Une équipe de Généthon parvient à inhiber la réponse immunitaire liée aux AAV et ouvre ainsi la possibilité de traiter plus de malades par thérapie génique
Dans le cadre d’une collaboration internationale, une équipe de Généthon a publié le 1er juin 2020 dans Nature Medicine, les résultats de travaux qui ouvrent de nouvelles perspectives pour la thérapie génique. Les chercheurs ont réussi, grâce à l’enzyme IdeS, à inhiber la réponse immunitaire contre l’AAV, provoquée… (plus)
30 janvier 2020
Généthon se félicite des résultats concluants d’un essai de thérapie génique dans la Granulomatose Septique Chronique, une maladie rare du système immunitaire
Généthon, qui a mis au point le vecteur lentiviral utilisé et piloté des études cliniques initiales, se félicite des résultats concluants de l’essai de thérapie génique en cours aux Etats-Unis et en Angleterre dans la Granulomatose Septique Chronique liée à l’X (X-CGD), un dysfonctionnement immunitaire rare et sévère. Six des… (plus)
9 janvier 2020
Généthon renforce sa collaboration avec Sarepta Therapeutics pour le développement du produit de thérapie génique GNT0004 dans la myopathie de Duchenne
Forts d’une première collaboration de recherche et développement d’un produit de thérapie génique innovant utilisant la micro-dystrophine, Généthon et Sarepta Therapeutics s’engagent aujourd’hui dans le co-développement d’un programme clinique pour la myopathie de Duchenne.
(plus)9 septembre 2019
Succès d’une thérapie génique pour l’anémie de Fanconi
Les équipes du Dr Juan Bueren, du Centre pour l’énergie, l’environnement et la technologie (CIEMAT – Espagne) annoncent ce jour dans Nature Medicine, les résultats concluants d’un essai de thérapie génique de phase I/II chez 4… (plus)
24 juin 2019
Première preuve de concept in vivo dans la dystrophie myotonique de Steinert, une maladie neuromusculaire
L’équipe d’Ana Buj Bello, chercheuse à Généthon, a réalisé la première preuve de concept d’une approche CRISPR-Cas9 dans un modèle murin de la dystrophie myotonique de Steinert, la plus fréquente des maladies neuromusculaires de l’adulte. (plus)
24 mai 2019
Traitement de la gamma-sarcoglycanopathie : vers un essai clinique !
L’équipe d’Isabelle Richard, chercheuse CNRS au sein d’une unité Inserm à Généthon, le laboratoire de l’AFM-Téléthon, a démontré l’efficacité d’une thérapie génique et déterminé la dose efficace pour traiter une maladie rare du muscle, la gamma-sarcoglycanopathie, chez des modèles murins de la maladie. Forts de ces… (plus)
25 février 2019
Données cliniques du candidat médicament OTL-102 pour le traitement de la granulomatose septique chronique liée à l’X
Orchard Therapeutics présente des données cliniques du candidat médicament OTL-102 pour le traitement de la granulomatose septique chronique liée à l’X lors du congrès “Transplantation and Cellular Therapy” du l’ASBMT et du CIBMTR
Après 12 mois de traitement, six patients continuent de présenter des niveaux élevés de… (plus)
10 décembre 2018
Généthon annonce le traitement du premier patient atteint du Syndrome de Crigler-Najjar
Généthon annonce le traitement du premier patient atteint du Syndrome de Crigler-Najjar, une maladie rare du foie, en France, dans le cadre de l’essai clinique européen de thérapie génique de phase I/II –CareCN- dont il est le promoteur.
Après la période de recrutement et d’observation préalable… (plus)
5 octobre 2018
Des chercheurs à Généthon démontrent la possibilité de ré-administrer une thérapie génique par vecteur AAV
Des chercheurs de Généthon, le laboratoire de l’AFM-Téléthon, et de l’Inserm, en collaboration avec la biotech américaine Selecta Biosciences, démontrent la possibilité de ré-administrer une thérapie génique par vecteur AAV (virus adéno-associé), sans réponse… (plus)
