Hansa Biopharma AB, « Hansa », pionnier de la technologie enzymatique pour les maladies immunologiques rares, et Généthon, pionnier et leader de la recherche et du développement en thérapie génique pour les maladies génétiques rares, annoncent aujourd’hui leur collaboration pour tester une nouvelle approche de thérapie génique. GNT-0003, qui a reçu la désignation PRIME (PRIority MEdicines) de l’EMA, est actuellement testé en phase pivot en France, en Italie et aux Pays-Bas. Les résultats de l’étude clinique en cours avec GNT-0003 pourraient constituer la base d’une demande d’autorisation de mise sur le marché en Europe ou aux États-Unis.
Pour Soren Tulstrup, Président-directeur général de Hansa Biopharma « Généthon est un pionnier à la pointe de la recherche et du développement des thérapies géniques pour les maladies rares avec lequel nous sommes ravis de collaborer. Cet accord confirme l’engagement de Hansa dans le domaine de la thérapie génique et souligne l’importance de notre technologie qui permettra de traiter plus de patients par thérapie génique qui est parfois leur seule alternative thérapeutique ».
« Les patients ayant des anticorps neutralisants préexistants contre les vecteurs AAV ne peuvent aujourd’hui pas bénéficier de la thérapie génique. Cette collaboration avec Hansa Biopharma est donc une étape importante dans le développement de notre traitement pour le syndrome de Crigler-Najjar. La technologie enzymatique éprouvée de Hansa Biopharma, associée à son expertise scientifique, sera un atout pour faire avancer cette recherche déterminante pour le syndrome de Crigler-Najjar. Cette approche innovante pourrait permettre de traiter des patients qui ne sont aujourd’hui pas éligibles à la thérapie génique en raison de leur statut immunologique ». ajoute Frédéric Revah, CEO de Généthon.
