Généthon présente 6 résultats de recherche lors du 25e congrès annuel de l’American Society of Cell and Gene Therapy ( ASCGT), qui se tient du 16 au 19 mai 2022, à Washington, D.C. Cette convention internationale attire des milliers de scientifiques, de médecins, de défenseurs des droits des patients et de responsables gouvernementaux. Les participants peuvent participer en personne ou virtuellement.
« Nos scientifiques présentent non seulement certaines des avancées les plus significatives à ce jour dans la recherche sur la thérapie génique, mais ils co-président également plusieurs parties du programme lors de cette prestigieuse convention mondiale, explique Frederic Revah, directeur général de Généthon. Généthon est un pionnier du développement de la thérapie génique pour les maladies rares depuis plus de 30 ans et des milliers de patients à travers le monde bénéficient déjà de nos recherches. »
Anne Galy, PhD, directrice de l’unité de recherche Integrare de Généthon, est co-présidente de la session de résumés oraux sur la thérapie génique des cellules souches hématopoïétiques et du symposium scientifique Inborn Metabolic Issues, et Mario Amendola, PhD, responsable de l’équipe Edition du génome, est co-président de la session de résumés oraux sur les vecteurs de virus à ARN.
Ci-dessous les résumés oraux et les présentations des collaborateurs de Généthon (heure de Washington DC, soit 6h de moins qu’à Paris).
Lundi 16 mai, 15h45 – 17h30, Salon G
Outils et approches pour les erreurs innées du métabolisme
Ex Vivo Editing of Hematopoietic Stem Cells for Erythroid Expression of Therapeutic Proteins In Vivo for LAL-D Therapy, lundi 16 mai ; 17h15 – 17h30. – Marine Laurent
Lundi 16 mai, 17h30 – 18h30, Hall D
Vecteurs AAV Études précliniques et de preuve de concept
- Bioengineered AAV Vectors with Increased Skeletal Muscle Potency and Specificity for Systemic Gene Therapy [Board No. M-29] – Edith Renaud-Gabardos
- Preclinical Development of a Gene Therapy for Gamma Sarcoglycanopathy [Board No. M-54], – Isabelle Richard
Mardi 17 mai, 17h30 – 18h30, Hall D
- Novel Cytometry Based Characterization of Lysosomal Disease Affected and Gene Corrected Patient’s Cells [Board No. Tu-290] – Marine Laurent
Mercredi 18 mai, 17h30 – 18h30, Hall D
Maladies métaboliques, de stockage, endocriniennes, hépatiques et gastro-intestinales
- AAV-Mediated Gene Therapy of Spinal Muscular Atrophy with Progressive Myoclonic Epilepsy (SMA-PME) and Farber Disease [Board No. W-137] – Jérôme Denard
Maladies musculo-squelettiques
