La R&D de Généthon à l’honneur dans plusieurs présentations à la réunion annuelle de l’American Society of Cell & Gene Therapy du 16 au 19 mai 2022, à Washington, DC
Généthon présente 6 résultats de recherche lors du 25e congrès annuel de l’American Society of Cell and Gene Therapy ( ASCGT), qui se tient du 16 au 19 mai 2022, à Washington, D.C. Cette convention internationale attire des milliers de scientifiques, de médecins, de défenseurs des droits des patients et de responsables gouvernementaux. Les participants peuvent participer en personne ou virtuellement.
Les travaux de Généthon feront l’objet de 4 présentations orales et de 10 posters lors du 26e congrès annuel de l’American Society of Gene and Cell Therapy (ASGCT), du 16 au 20 mai 2023, au Los Angeles Convention Center à Los Angeles, Californie.
« Nous sommes fiers de présenter certains de nos progrès les plus récents, couvrant l’avancement de nouveaux candidats à la thérapie génique pour de multiples maladies génétiques rares, et la conception de nouveaux vecteurs et outils », a déclaré Frederic Revah, PDG de Généthon. « L’objectif des scientifiques de Généthon est de poursuivre une recherche d’excellence permettant à de plus en plus de patients atteints de maladies génétiques rares de bénéficier des traitements dont ils ont besoin. »
Ana Buj Bello, M.D., Ph.D., MBA de Généthon, responsable de l’équipe Maladies neuromusculaires et thérapie génique, est co-présidente de la session de résumés oraux les vecteurs AAV- Etudes cliniques/sur les primates non humains Mercredi 17 mai, 15h45 – 17h30 (Salon 411).
Dr. Buj Bello présente également un poster intitulé, AAV-mediated gene therapy corrects the severe phenotype of acid ceramidase deficient mice (Poster No. 1598), Vendredi 19 mai, 12h – 14h. Ci-dessous les résumés oraux et les présentations des collaborateurs de Généthon (heure de Los Angeles, soit 9h de moins qu’à Paris).
Ci-dessous les résumés oraux et les présentations des collaborateurs de Généthon (heure de Washington DC, soit 6h de moins qu’à Paris).
Lundi 16 mai, 15h45 – 17h30, Salon G
Outils et approches pour les erreurs innées du métabolisme
Ex Vivo Editing of Hematopoietic Stem Cells for Erythroid Expression of Therapeutic Proteins In Vivo for LAL-D Therapy, lundi 16 mai ; 17h15 – 17h30. – Marine Laurent
Lundi 16 mai, 17h30 – 18h30, Hall D
Vecteurs AAV Études précliniques et de preuve de concept
- Bioengineered AAV Vectors with Increased Skeletal Muscle Potency and Specificity for Systemic Gene Therapy [Board No. M-29] – Edith Renaud-Gabardos
- Preclinical Development of a Gene Therapy for Gamma Sarcoglycanopathy [Board No. M-54], – Isabelle Richard
Mardi 17 mai, 17h30 – 18h30, Hall D
- Novel Cytometry Based Characterization of Lysosomal Disease Affected and Gene Corrected Patient’s Cells [Board No. Tu-290] – Marine Laurent
Mercredi 18 mai, 17h30 – 18h30, Hall D
Maladies métaboliques, de stockage, endocriniennes, hépatiques et gastro-intestinales
- AAV-Mediated Gene Therapy of Spinal Muscular Atrophy with Progressive Myoclonic Epilepsy (SMA-PME) and Farber Disease [Board No. W-137] – Jérôme Denard
Maladies musculo-squelettiques
