La R&D de Généthon à l’honneur dans plusieurs présentations à la réunion annuelle de l’American Society of Gene & Cell Therapy du 16 au 20 mai 2023, à Los Angeles, CA

Les travaux de Généthon feront l’objet de 4 présentations orales et de 10 posters lors du 26e congrès annuel de l’American Society of Gene and Cell Therapy (ASGCT), du 16 au 20 mai 2023, au Los Angeles Convention Center à Los Angeles, Californie.

« Nous sommes fiers de présenter certains de nos progrès les plus récents, couvrant l’avancement de nouveaux candidats à la thérapie génique pour de multiples maladies génétiques rares, et la conception de nouveaux vecteurs et outils », a déclaré Frederic Revah, PDG de Généthon. « L’objectif des scientifiques de Généthon est de poursuivre une recherche d’excellence permettant à de plus en plus de patients atteints de maladies génétiques rares de bénéficier des traitements dont ils ont besoin. »

Ana Buj Bello, M.D., Ph.D., MBA de Généthon, responsable de l’équipe Maladies neuromusculaires et thérapie génique, est co-présidente de la session de résumés oraux
les vecteurs AAV- Etudes cliniques/sur les primates non humains Mercredi 17 mai, 15h45 – 17h30 (Salon 411).

Dr. Buj Bello présente également un poster intitulé, AAV-mediated gene therapy corrects the severe phenotype of acid ceramidase deficient mice (Poster No. 1598), Vendredi 19 mai, 12h – 14h.
Ci-dessous les résumés oraux et les présentations des collaborateurs de Généthon (heure de Los Angeles, soit 9h de moins qu’à Paris).

Mercredi 17 mai
Vecteurs AAV – Etudes précliniques et preuve de principe in vivo I (15h45-17h30) , Salon 408 AB
More Than Nine Year Survival of a GRMD Dog after Injection of AAV-Microdystrophin Gene Therapy (16h15 – 16h30) – Caroline Le Guiner

Jeudi 18 mai
Maladies métaboliques, de stockage, endocriniennes, hépatiques et gastro-intestinales I (13h30 –15h15) salon 403 AB
Single AAV vector gene therapy with a mini-GDE transgene corrects muscle impairment in mouse, rat and human cellular models of glycogen storage disease Type III (15h –15h15) – Antoine Gardin

Nouvelles approches génétiques pour les maladies neuromusculaires (15h35 – 17h30 ) Salon 408 AB
Development of MYOrganoids for therapeutic evaluation of gene therapy product in Duchenne Muscular Dystrophy (16h30 – 16h45) – Laura Palmieri

Samedi 20 mai
Développement d’AAV pour les yeux, les muscles, les reins et le SNC (8h – 9h45) Concourse Hall 150 & 151)
An integrin-targeting AAV developed by a novel computational rational design methodology presents an improved targeting to the skeletal muscle and reduced tropism to the liver (9h25 – 9h42 am) – Ai Vu Hong

De plus, le Dr Hong, membre de l’équipe Dystrophies musculaires progressives de Généthon, a reçu deux prix ASGCT : un pour l’excellence en recherche, qui récompense les 10 à 15 meilleurs posters soumis par des étudiants et des boursiers ; et l’autre un Meritorious Abstract Travel Award décerné aux membres associés en fonction de leurs scores élevés en résumé.

Voici les posters présentés par des scientifiques de Généthon (heure de Los Angeles, soit 9h de moins qu’à Paris).

Mercredi 17 mai 12h – 14h
Extreme Inter-Individual Variability of Subretinal AAV-Induced Immune Response Even in a Highly Standardized Contexthttps://annualmeeting.asgct.org/abstracts/abstract-details?abstractId=14866 [Poster No. 721] – Duohao Ren and Sylvain Fisson

Assessment of Therapeutical Potential and Advantage of a Dual AAV Approach for Duchenne Muscular Dystrophy [Poster No. 663] – Sonia Albini

In Vivo Gene Therapy for Lysosomal Acid Lipase Deficiency [Poster No. 643] – Marine Laurent

Characterization and Quantification of CRISPR/Cas9-Induced Genomic Alterations and AAV Targeted Integration in Human HSPC [Poster No. 527] Alexandra Tachtsidi

Jeudi 18 mai, 12h – 14h
Evaluation of Gene Transfer Efficiency in a Mild Model of Dystrophic Muscle Disorder Performed by Machine Learning and Linear Discriminant Analysis [Poster No. 1214] – Anthony Brureau

Cardiomyocyte Death after AAV Gene Transfer Can Be Related to Proteotoxicity or to Transgene Abnormal Function or Localization [Poster No. 884] – Isabelle Richard

Predictive Potential of Single Deleterious Variations to Infer on AAV2 and AAV2-13 Capsids Viability [Poster No. 874] – Tiziana La Bella

Vendredi 19 mai, 12h – 14h
Autophagy Induction Improves Dual AAV Vector Efficacy in a Mouse Model of Glycogen Storage Disease Type III [Poster No. 1396] – Louisa Jauze

Preliminary Results from a Prospective, Multicentric, Follow Up Standardized Cohort to Assess Natural History of Duchenne Muscular Dystrophy [Poster No. 1603] – Fei Cao

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Charles Craig
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