Communiqués de presse

Première preuve de concept in vivo dans la dystrophie myotonique de Steinert, une maladie neuromusculaire

L’équipe d’Ana Buj Bello, chercheuse à Généthon, a réalisé la première preuve de concept d’une approche CRISPR-Cas9 dans un modèle murin de la dystrophie myotonique de Steinert, la plus fréquente des maladies neuromusculaires de l’adulte.

Traitement de la gamma-sarcoglycanopathie : vers un essai clinique !

L’équipe d’Isabelle Richard, chercheuse CNRS au sein d’une unité Inserm à Généthon, le laboratoire de l’AFM-Téléthon, a démontré l’efficacité d’une thérapie génique et déterminé la dose efficace pour traiter une maladie rare du muscle, la gamma-sarcoglycanopathie, chez des modèles murins de la maladie. Forts de ces… (plus)

Données cliniques du candidat médicament OTL-102 pour le traitement de la granulomatose septique chronique liée à l’X

Orchard Therapeutics présente des données cliniques du candidat médicament OTL-102 pour le traitement de la granulomatose septique chronique liée à l’X lors du congrès “Transplantation and Cellular Therapy” du l’ASBMT et du CIBMTR. Après 12 mois de traitement, six patients continuent de présenter des niveaux élevés de… (plus)

Généthon annonce le traitement du premier patient atteint du Syndrome de Crigler-Najjar

Généthon annonce le traitement du premier patient atteint du Syndrome de Crigler-Najjar, une maladie rare du foie, en France, dans le cadre de l’essai clinique européen de thérapie génique de phase I/II –CareCN- dont il est le promoteur.

Des chercheurs à Généthon démontrent la possibilité de ré-administrer une thérapie génique par vecteur AAV

Des chercheurs de Généthon, le laboratoire de l’AFM-Téléthon, et de l’Inserm, en collaboration avec la biotech américaine Selecta Biosciences, démontrent la possibilité de ré-administrer une thérapie génique par vecteur AAV (virus adéno-associé), sans réponse… (plus)

AveXis conclut un accord de licence avec Généthon

AveXis et Généthon annoncent aujourd’hui avoir conclu un accord exclusif mondial de licence pour l’administration in vivo dans le système nerveux central du vecteur de thérapie génique AAV9 pour le traitement de l’amyotrophie spinale (SMA).

Généthon démarre un essai de thérapie génique chez l’homme pour une maladie rare du foie, le syndrome de Crigler-Najjar

Généthon, le laboratoire de l’AFM-Téléthon, démarre un essai clinique européen de phase I/II pour le traitement du syndrome Crigler-Najjar, une maladie rare du foie. Cet essai, dont Généthon est le promoteur, inclura 17 patients dans 4 centres européens et permettra d’évaluer la tolérance et l’efficacité thérapeutique du… (plus)

Résultats encourageants de l’essai clinique de phase I/II dans le traitement de la myopathie myotubulaire, par thérapie génique

Généthon se félicite des résultats intermédiaires de l’essai clinique de phase I/II mené avec un produit de thérapie génique développé dans ses laboratoires. 12 semaines après l’injection du premier patient, les 3 premiers enfants traités montrent de premiers signes d’efficacité.

Programme ADNA : Bilan positif !

Bilan positif pour le programme de recherche ADNA dédié à la médecine de précision et soutenu par Bpifrance
Coordonné par l’Institut Mérieux et soutenu par Bpifrance, le programme ADNA (Avancées Diagnostiques pour de Nouvelles Approches thérapeutiques) initié en 2006 est arrivé à son terme en 2017. Il a permis aux… (plus)

Collaboration entre Orchard Therapeutics pour le développement d’une thérapie génique pour la Granulomatose Septique Chronique liée à l’X

Orchard Therapeutics (“Orchard”), société britannique de biotechnologies, annonce aujourd’hui une alliance stratégique dans le développement d’une thérapie génique pour la Granulomatose Septique Chronique liée à l’X (X-CGD) avec Généthon, centre de recherche et développement de traitements de… (plus)

Audentes Therapeutics annonce l’administration du premier patient dans ASPIRO pour le traitement de la myopathie myotubulaire liée à l’X

Les données préliminaires d’ASPIRO devraient être disponibles au quatrième trimestre 2017

Spark Therapeutics conclut un accord de licence avec Généthon

Spark Therapeutics, une société de thérapie génique entièrement intégrée dédiée à contester le caractère inévitable des maladies génétiques, a annoncé aujourd’hui avoir conclu un accord de licence avec Généthon.

Restaurer la force musculaire dans la myopathie de Duchenne grâce à la micro-dystrophine

Thérapie génique :  la micro-dystrophine restaure la force musculaire dans la myopathie de Duchenne. Dans le cadre d’une collaboration internationale, les équipes de Généthon, le laboratoire de l’AFM-Téléthon, de l’Inserm (Unité mixte Inserm/Université de Nantes/CHU de Nantes1089 « Thérapie génique translationnelle des… (plus)

Nouveau partenariat pour le développement d’une thérapie génique pour la myopathie de Duchenne

Généthon et Sarepta Therapeutics, une société de bioproduction spécialisée dans la recherche et le développement de thérapie génique dans les maladies neuromusculaires, annoncent leur collaboration pour le développement d’une thérapie génique dans la myopathie de… (plus)

Nouvelle étape dans le traitement de la myopathie myotubulaire par thérapie génique