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23 novembre 2020
Le Dr Mariya Pavlyuk rejoint Généthon en tant que Directrice du Développement clinique
Dr Mariya Pavlyuk, médecin et PhD, rejoint le laboratoire Généthon, dédié à la conception et au développement de produits de thérapie génique, et sera en charge du développement clinique, des… (plus)
15 octobre 2020
Emmanuelle Lagrue, neuropédiatre, rejoint Généthon et I-Motion
Emmanuelle Lagrue, neuropédiatre, PhD, rejoint simultanément Généthon, le laboratoire de l’AFM-Téléthon dédié à la thérapie génique, en tant que Senior Medical Manager, et I-Motion, la plateforme… (plus)
1 octobre 2020
Des cartes du génome humain aux premières victoires de la thérapie génique : Généthon, le laboratoire du Téléthon, a 30 ans
Le 1er octobre 1990, il y a 30 ans, des chercheurs prêts à changer le monde des maladies génétiques rares s’installaient dans un laboratoire pas comme les autres. Créé par une association de malades et parents de malades, et financé par le Téléthon, Généthon a, depuis, relevé des défis majeurs, s’est… (plus)
21 septembre 2020
Généthon se félicite du dépôt de la demande d’autorisation de mise sur le marché d’une thérapie génique pour la NOHL
GenSight Biologics, société biopharmaceutique française, vient de soumettre une demande d’autorisation de mise sur le marché européen pour LUMEVOQ®, un produit de thérapie génique pour le traitement… (plus)
10 juin 2020
Une équipe de Généthon parvient à inhiber la réponse immunitaire liée aux AAV et ouvre ainsi la possibilité de traiter plus de malades par thérapie génique
Dans le cadre d’une collaboration internationale, une équipe de Généthon a publié le 1er juin 2020 dans Nature Medicine, les résultats de travaux qui ouvrent de nouvelles perspectives pour la… (plus)
30 janvier 2020
Généthon se félicite des résultats concluants d’un essai de thérapie génique dans la Granulomatose Septique Chronique, une maladie rare du système immunitaire
Généthon, qui a mis au point le vecteur lentiviral utilisé et piloté des études cliniques initiales, se félicite des résultats concluants de l’essai de thérapie génique en cours aux Etats-Unis et en Angleterre dans
9 janvier 2020
Généthon renforce sa collaboration avec Sarepta Therapeutics pour le développement du produit de thérapie génique GNT0004 dans la myopathie de Duchenne
Evry, le 9 Janvier 2020 – Généthon, laboratoire français dédié à la conception et au développement de produits de thérapie génique pour les maladies rares, et Sarepta Therapeutics, leader de la… (plus)
9 septembre 2019
Succès d’une thérapie génique pour l’anémie de Fanconi
Les équipes du Dr Juan Bueren, du Centre pour l’énergie, l’environnement et la technologie (CIEMAT – Espagne) annoncent ce jour dans Nature Medicine, les résultats concluants d’un essai de thérapie génique de phase I/II chez 4 patients atteints d’
24 juin 2019
Première preuve de concept in vivo dans la dystrophie myotonique de Steinert, une maladie neuromusculaire
L’équipe d’Ana Buj Bello, chercheuse à Généthon, a réalisé la première preuve de concept d’une approche CRISPR-Cas9 dans un modèle murin de la dystrophie myotonique de Steinert, la plus fréquente des maladies neuromusculaires de l’adulte.
(plus)24 mai 2019
Traitement de la gamma-sarcoglycanopathie : vers un essai clinique !
L’équipe d’Isabelle Richard, chercheuse CNRS au sein d’une unité Inserm à Généthon, le laboratoire de l’AFM-Téléthon, a démontré l’efficacité d’une thérapie génique et déterminé la dose efficace pour traiter une maladie rare du muscle, l
25 février 2019
Données cliniques du candidat médicament OTL-102 pour le traitement de la granulomatose septique chronique liée à l’X
Orchard Therapeutics présente des données cliniques du candidat médicament OTL-102 pour le traitement de la granulomatose septique chronique liée à l’X lors du congrès “Transplantation and Cellular… (plus)
10 décembre 2018
Généthon annonce le traitement du premier patient atteint du Syndrome de Crigler-Najjar
Généthon annonce le traitement du premier patient atteint du Syndrome de Crigler-Najjar, une maladie rare du foie, en France, dans le cadre de l’essai clinique européen de thérapie génique de phase I/II –CareCN- dont il est le promoteur.
(plus)5 octobre 2018
Des chercheurs à Généthon démontrent la possibilité de ré-administrer une thérapie génique par vecteur AAV
Des chercheurs de Généthon, le laboratoire de l’AFM-Téléthon, et de l’Inserm, en collaboration avec la biotech américaine Selecta Biosciences, démontrent la possibilité de ré-administrer une thérapie… (plus)
13 mars 2018
AveXis conclut un accord de licence avec Généthon
AveXis et Généthon annoncent aujourd’hui avoir conclu un accord exclusif mondial de licence pour l’administration in vivo dans le système nerveux central du vecteur de thérapie génique AAV9… (plus)
12 février 2018
Généthon démarre un essai de thérapie génique chez l’homme pour une maladie rare du foie, le syndrome de Crigler-Najjar
Généthon, le laboratoire de l’AFM-Téléthon, démarre un essai clinique européen de phase I/II pour le traitement du syndrome Crigler-Najjar, une maladie rare du foie. Cet essai, dont Généthon est le promoteur, inclura 17 patients dans 4 centres européens et permettra d’évaluer la tolérance et l’efficacité… (plus)
