Forts d’une première collaboration de recherche et développement d’un produit de thérapie génique innovant utilisant la micro-dystrophine, Généthon et Sarepta Therapeutics s’engagent aujourd’hui dans le co-développement d’un programme clinique pour la myopathie de Duchenne.
La thérapie génique associant un vecteur viral de type AAV et une version raccourcie du gène de la dystrophine (la microdystrophine) est une technologie innovante conçue par des chercheurs de Généthon, en collaboration avec l’équipe du Pr George Dickson (Université de Londres). Cette technologie innovante a démontré une efficacité significative dans le cadre de travaux précliniques avec une expression élevée de la protéine et une restauration significative de la fonction musculaire avec une stabilisation des symptômes cliniques. Selon les termes de l’accord de licence, Généthon aura la responsabilité de commercialiser le produit GNT0004 en Europe (hors Angleterre) et Sarepta dans le reste du monde.
« Cette technologie de pointe très complexe est le fruit d’années de recherche et développement qui repose sur l’expertise des chercheurs de Généthon, pionner dans le domaine de la thérapie génique pour les maladies rares. Associer cette approche prometteuse, qui s’adresse à la majorité des patients Duchenne, au savoir-faire de notre partenaire Sarepta est une nouvelle chance pour les malades. Nous venons de démarrer une étude clinique de pré-inclusion des patients (étude « baseline ») pour permettre d’évaluer précisément l’efficacité du produit. C’est une avancée très concrète vers l’injection du premier patient avec le produit dans les prochains mois » a déclaré Frédéric Revah, CEO de Généthon.
La production des lots cliniques et, à terme, des lots commerciaux, de cette thérapie génique, sur la base de méthodes de production innovante en suspension, a été confiée à YposKesi, l’un des plus grands sites européens de production BPF de vecteurs, fort de 160 experts en bio-production et un site dédié de 5000 m².
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