Communiqués de presse

Dystrophies musculaires des ceintures : vers un essai de thérapie génique

L’AFM-Téléthon et son laboratoire Généthon se félicitent de la demande d’autorisation d’essai clinique pour la myopathie des ceintures liée au gène FKRP, déposée en Europe par Atamyo Therapeutics, un spin off de Généthon, pionnier et leader mondial de la thérapie génique pour les maladies rares.

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Congrès de l’ESGCT : les chercheurs de Généthon partagent des avancées significatives en thérapie génique

Le 28^e Congrès International de l’European Society for Gene and Cell Therapy, qui réunit de nombreux experts internationaux, met en lumière, du 19 au 22 octobre, les travaux de nombreux chercheurs de Généthon. A travers 6 présentations orales et 10 e-posters, les chercheurs partagent leurs avancées significatives dans le… (plus)

Généthon annonce le traitement d’un premier patient dans le cadre de son essai clinique de thérapie génique pour la myopathie de Duchenne

Un premier patient a été traité à I-Motion, la plateforme d’essais cliniques pédiatriques pour les maladies neuromusculaires situé à l’hôpital Trousseau, à Paris, dans le cadre de l’essai de thérapie génique mené par Généthon dans la myopathie de Duchenne.

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Généthon, 30 ans de recherche et d’innovation pionnières pour le traitement des maladies rares

Le 28 février, la Journée Internationale des Maladies Rares met en lumière la communauté des maladies rares partout dans le monde. En France, Généthon, un laboratoire au modèle non lucratif unique innove pour mettre au point des traitements de thérapie génique pour les maladies rares.

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Intelligence artificielle au service de la thérapie génique : une collaboration avec Whitelab

Généthon vient de signer un partenariat avec WhiteLab Genomics, spécialiste de l’intelligence artificielle dédiée aux thérapies géniques et cellulaires. Les deux acteurs s’associent pour accélérer le développement de thérapies géniques innovantes grâce à l’intelligence artificielle.

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Généthon se réjouit du démarrage d’un essai clinique de thérapie génique pour la forme tardive de la maladie de Pompe

Généthon se réjouit du traitement d’un premier patient dans le cadre d’un essai de thérapie génique pour la forme tardive de la maladie de Pompe, mené par la société Spark Therapeutics et intégrant des technologies développées à Généthon.

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Généthon obtient le feu vert de l’ANSM pour démarrer un essai de thérapie génique innovant dans la myopathie de Duchenne

Généthon, dédié à la conception et au développement de produits de thérapie génique pour les maladies rares, a obtenu le 30 novembre l’autorisation de l’Agence Nationale de Sécurité du Médicament et des produits de santé (ANSM) pour démarrer en France un essai clinique multicentrique international pour le traitement de la… (plus)

Le Dr Mariya Pavlyuk rejoint Généthon en tant que Directrice du Développement clinique

Dr Mariya Pavlyuk, médecin et PhD, rejoint le laboratoire Généthon, dédié à la conception et au développement de produits de thérapie génique, et sera en charge du développement clinique, des affaires médicales et pharmacovigilance ainsi que des affaires règlementaires.

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Emmanuelle Lagrue, neuropédiatre, rejoint Généthon et I-Motion

Emmanuelle Lagrue, neuropédiatre, PhD, rejoint simultanément Généthon, le laboratoire de l’AFM-Téléthon dédié à la thérapie génique, en tant que Senior Medical Manager, et I-Motion, la plateforme d’essais cliniques pédiatriques de l’Institut de Myologie, en tant que Directrice adjointe.

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Des cartes du génome humain aux premières victoires de la thérapie génique : Généthon, le laboratoire du Téléthon, a 30 ans

Le 1er octobre 1990, il y a 30 ans, des chercheurs prêts à changer le monde des maladies génétiques rares s’installaient dans un laboratoire pas comme les autres. Créé par une association de malades et parents de malades, et financé par le Téléthon, Généthon a, depuis, relevé des défis majeurs, s’est adapté, a innové à… (plus)

Généthon se félicite du dépôt de la demande d’autorisation de mise sur le marché d’une thérapie génique pour la NOHL

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Une équipe de Généthon parvient à inhiber la réponse immunitaire liée aux AAV et ouvre ainsi la possibilité de traiter plus de malades par thérapie génique

Dans le cadre d’une collaboration internationale, une équipe de Généthon a publié le 1er juin 2020 dans Nature Medicine, les résultats de travaux qui ouvrent de nouvelles perspectives pour la thérapie génique. Les chercheurs ont réussi, grâce à l’enzyme IdeS, à inhiber la réponse immunitaire contre l’AAV, provoquée… (plus)

Généthon se félicite des résultats concluants d’un essai de thérapie génique dans la Granulomatose Septique Chronique, une maladie rare du système immunitaire

Généthon, qui a mis au point le vecteur lentiviral utilisé et piloté des études cliniques initiales, se félicite des résultats concluants de l’essai de thérapie génique en cours aux Etats-Unis et en Angleterre dans la Granulomatose Septique Chronique liée à l’X (X-CGD), un dysfonctionnement immunitaire rare et sévère. Six des… (plus)

Généthon renforce sa collaboration avec Sarepta Therapeutics pour le développement du produit de thérapie génique GNT0004 dans la myopathie de Duchenne

Evry, le 9 Janvier 2020 – Généthon, laboratoire français dédié à la conception et au développement de produits de thérapie génique pour les maladies rares, et Sarepta Therapeutics, leader de la médecine génétique de précision pour les maladies rares, renforcent leur collaboration pour le développement d’une approche de thérapie… (plus)

Succès d’une thérapie génique pour l’anémie de Fanconi

Les équipes du Dr Juan Bueren, du Centre pour l’énergie, l’environnement et la technologie (CIEMAT – Espagne) annoncent ce jour dans Nature Medicine, les résultats concluants d’un essai de thérapie génique de phase I/II chez 4 patients atteints d’Anémie de Fanconi, une maladie rare du sang.

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