Généthon annonce le traitement du premier patient atteint du Syndrome de Crigler-Najjar
Généthon annonce le traitement du premier patient atteint du Syndrome de Crigler-Najjar, une maladie rare du foie, en France, dans le cadre de l’essai clinique européen de thérapie génique de phase I/II –CareCN- dont il est le promoteur.
Après la période de recrutement et d’observation préalable des patients, l’injection du premier patient a été réalisée en France, par le Pr Labrune à l’Hôpital Beclère, à Clamart. Généthon, le laboratoire de l’AFM-Téléthon, est promoteur de cet essai de phase I/II consistant à injecter, par voie intraveineuse, un vecteur AAV qui permet de transférer une copie du gène UGT1A1 (codant pour la production de la bilirubine GT) dans les cellules hépatiques. Au cours des prochains mois, 17 patients au total seront traités.
L’essai européen CareCN permettra d’évaluer la tolérance du produit, de définir la dose optimale et d’évaluer l’efficacité thérapeutique du candidat-médicament. Il se déroule dans 4 centres investigateurs en Europe : en France (Pr Labrune, Hôpital Béclère à Clamart) ; en Italie (Pr Brunetti-Pierri, Hôpital Federico II à Naples et Pr d’Antiga, Azienda Ospedaliera Papa Giovanni XXIII à Bergame) et aux Pays-Bas (Pr Beuers, Academic Medical Center à Amsterdam).
« Nous avons consacré plusieurs années de recherche à Généthon pour concevoir un traitement de thérapie génique pour le Syndrome de Crigler-Najjar, et avons collaboré avec les meilleurs centres cliniques européens pour préparer l’essai clinique, en lien étroit avec les associations de malades. Le traitement du premier patient européen marque une étape importante pour les malades et leurs familles, les médecins et les chercheurs mais aussi pour notre laboratoire Généthon dont la qualité des travaux permet, une fois encore, de proposer une thérapeutique innovante pour une maladie rare » souligne Frédéric Revah, Directeur Général de Généthon.
