Actualités

Le Callahan Award de la WAS Foundation remis à Anne Galy pour ses travaux sur le syndrome de Wiskott-Aldrich

La WAS Foundation a décerné le prix Callahan pour service exceptionnel rendu à Anne Galy, responsable de l’équipe Immunologie et biothérapies, qui travaille depuis plus de 20 ans sur le syndrome de Wiskott-Aldrich, ce sévère déficit immunitaire d’origine génétique.

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Drépanocytose : un projet impliquant l’équipe Edition du génome décroche un financement européen

Le projet EDITSCD, qui vise à améliorer les stratégies d’édition du génome pour la drépanocytose, cette maladie héréditaire des globules rouges, vient d’être sélectionné par l’Union européenne. Il impliquera une dizaine de laboratoires de recherche en Europe, parmi lesquels l’équipe Gene editing (Inserm UMR 951) dirigée par… (plus)

Index d’égalité femme-homme : une bonne note, reflet de la politique de Généthon

L’égalité est au cœur du projet de Généthon : les derniers chiffres de l’index d’égalité femme-homme en sont le reflet, avec une note globale de 95/100. Au-delà d’un traitement égal entre femmes et hommes, la direction des ressources humaines de Généthon s’attache à créer au quotidien un environnement de travail sans… (plus)

Thérapie génique et maladies rares : des défis complexes, un enjeu mondial

Dans le monde, 300 millions de personnes sont concernées par une maladie rare. A l’occasion de la Journée internationale des maladies rares, Généthon, acteur majeur de l’innovation thérapeutique pour ces maladies, rappelle les défis à relever pour concrétiser l’espoir des malades en attente de traitements.

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De 2021, année marquante pour Généthon, à 2022, année de défis

Après une année 2021 jalonnée d’avancées marquantes, en 2022, Généthon poursuit ses efforts afin de relever les défis médicaux et technologiques de la thérapie génique pour les maladies rares, au service des personnes malades et de leurs familles.

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Amyotrophie spinale : pour la maman de Victoire, le traitement, un moment magique

Atteinte d’amyotrophie spinale, Victoire a bénéficié d’un traitement de thérapie génique issu de technologies développées à Généthon. Sa maman raconte l’angoisse du diagnostic, l’immense soulagement du traitement et les progrès spectaculaires de la petite fille dans les semaines qui ont suivi l’injection.

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Myopathie myotubulaire : « Aujourd’hui, mon fils Jules est debout »

Atteint d’une myopathie myotubulaire, une maladie souvent fatale avant l’âge de deux ans, Jules a bénéficié en janvier 2020, dans le cadre d’un essai clinique, d’un traitement de thérapie génique issu des travaux de Généthon. Ses progrès sont spectaculaires.

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Pierre, atteint d’une myopathie des ceintures : « Pour moi guérir, ce serait arrêter de perdre »

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Résultats préliminaires d’un essai clinique pour le syndrome de Crigler-Najjar, une maladie rare du foie, présentés au congrès de l’ESGCT

Après une première présentation à l’International Liver Congress en juin dernier, des nouveaux résultats préliminaires viennent d’être présentés au congrès de Société Européenne de Thérapie Génique et Cellulaire (ESGCT) par le Dr d’Antiga, l’un des investigateurs de l’essai (Bergame, Italie). Selon les premières… (plus)

Dystrophies musculaires des ceintures : vers un essai de thérapie génique

L’AFM-Téléthon et son laboratoire Généthon se félicitent de la demande d’autorisation d’essai clinique pour la myopathie des ceintures liée au gène FKRP, déposée en Europe par Atamyo Therapeutics, un spin off de Généthon, pionnier et leader mondial de la thérapie génique pour les maladies rares.

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Métabolisme du cholestérol : une cible thérapeutique potentielle pour la myopathie de Duchenne

David Israeli avec son étudiant Ai Vu Hong PhD et Fatima Amor, au sein du laboratoire des Dystrophies progressives dirigé par Isabelle Richard à Généthon, ont publié dans le (plus)

Les équipes de Généthon présentent leurs avancées au congrès de l’ASGCT

Myopathies de ceintures, maladies rares du foie ou encore production de vecteurs à grande échelle : tels sont quelques-uns des sujets présentés par les équipes de Généthon lors du congrès annuel de l’American Society for Gene and Cell Therapy (ASGCT), qui se tiendra du 11 au 14 mai, en distanciel.

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Généthon annonce le traitement d’un premier patient dans le cadre de son essai clinique de thérapie génique pour la myopathie de Duchenne

Un premier patient a été traité à I-Motion, la plateforme d’essais cliniques pédiatriques pour les maladies neuromusculaires situé à l’hôpital Trousseau, à Paris, dans le cadre de l’essai de thérapie génique mené par Généthon dans la myopathie de Duchenne.

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Généthon, 30 ans de recherche et d’innovation pionnières pour le traitement des maladies rares

Le 28 février, la Journée Internationale des Maladies Rares met en lumière la communauté des maladies rares partout dans le monde. En France, Généthon, un laboratoire au modèle non lucratif unique innove pour mettre au point des traitements de thérapie génique pour les maladies rares.

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Intelligence artificielle au service de la thérapie génique : une collaboration avec Whitelab

Généthon vient de signer un partenariat avec WhiteLab Genomics, spécialiste de l’intelligence artificielle dédiée aux thérapies géniques et cellulaires. Les deux acteurs s’associent pour accélérer le développement de thérapies géniques innovantes grâce à l’intelligence artificielle.

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