7 janvier 2022
De 2021, année marquante pour Généthon, à 2022, année de défis
Après une année 2021 jalonnée d’avancées marquantes, en 2022, Généthon poursuit ses efforts afin de relever les défis médicaux et technologiques de la thérapie génique pour les maladies rares, au service des personnes malades et de leurs familles.
(plus)25 novembre 2021
Amyotrophie spinale : pour la maman de Victoire, le traitement, un moment magique
Atteinte d’amyotrophie spinale, Victoire a bénéficié d’un traitement de thérapie génique issu de technologies développées à Généthon. Sa maman raconte l’angoisse du diagnostic, l’immense soulagement du traitement et les progrès spectaculaires de la petite fille dans les semaines qui ont suivi l’injection.
(plus)18 novembre 2021
Myopathie myotubulaire : « Aujourd’hui, mon fils Jules est debout »
Atteint d’une myopathie myotubulaire, une maladie souvent fatale avant l’âge de deux ans, Jules a bénéficié en janvier 2020, dans le cadre d’un essai clinique, d’un traitement de thérapie génique issu des travaux de Généthon. Ses progrès sont spectaculaires.
(plus)11 novembre 2021
Pierre, atteint d’une myopathie des ceintures : « Pour moi guérir, ce serait arrêter de perdre »
Pierre est un collégien de 14 ans. Il y a 4 ans, le diagnostic est tombé : une myopathie des ceintures FKRP. Cette maladie évolutive le prive peu à peu de ses forces. A Généthon, l’équipe d’Isabelle Richard travaille depuis plus de 25 ans sur les myopathies des ceintures. Une première thérapie génique pour la maladie de Pierre… (plus)
27 octobre 2021
Résultats préliminaires d’un essai clinique pour le syndrome de Crigler-Najjar, une maladie rare du foie, présentés au congrès de l’ESGCT
Après une première présentation à l’International Liver Congress en juin dernier, des nouveaux résultats préliminaires viennent d’être présentés au congrès de Société Européenne de Thérapie Génique et Cellulaire (ESGCT) par le Dr d’Antiga, l’un des investigateurs de l’essai (Bergame, Italie). Selon les premières… (plus)
26 octobre 2021
Dystrophies musculaires des ceintures : vers un essai de thérapie génique
L’AFM-Téléthon et son laboratoire Généthon se félicitent de la demande d’autorisation d’essai clinique pour la myopathie des ceintures liée au gène FKRP, déposée en Europe par Atamyo Therapeutics, un spin off de Généthon, pionnier et leader mondial de la thérapie génique pour les maladies rares.
(plus)27 mai 2021
Métabolisme du cholestérol : une cible thérapeutique potentielle pour la myopathie de Duchenne
David Israeli avec son étudiant Ai Vu Hong PhD et Fatima Amor, au sein du laboratoire des Dystrophies progressives dirigé par Isabelle Richard à Généthon, ont publié dans le
10 mai 2021
Les équipes de Généthon présentent leurs avancées au congrès de l’ASGCT
Myopathies de ceintures, maladies rares du foie ou encore production de vecteurs à grande échelle : tels sont quelques-uns des sujets présentés par les équipes de Généthon lors du congrès annuel de l’American Society for Gene and Cell Therapy (ASGCT), qui se tiendra du 11 au 14 mai, en distanciel.
(plus)23 avril 2021
Généthon annonce le traitement d’un premier patient dans le cadre de son essai clinique de thérapie génique pour la myopathie de Duchenne
Un premier patient a été traité à I-Motion, la plateforme d’essais cliniques pédiatriques pour les maladies neuromusculaires situé à l’hôpital Trousseau, à Paris, dans le cadre de l’essai de thérapie génique mené par Généthon dans la myopathie de Duchenne.
(plus)28 février 2021
Généthon, 30 ans de recherche et d’innovation pionnières pour le traitement des maladies rares
Le 28 février, la Journée Internationale des Maladies Rares met en lumière la communauté des maladies rares partout dans le monde. En France, Généthon, un laboratoire au modèle non lucratif unique innove pour mettre au point des traitements de thérapie génique pour les maladies rares.
(plus)10 février 2021
Intelligence artificielle au service de la thérapie génique : une collaboration avec Whitelab
Généthon vient de signer un partenariat avec WhiteLab Genomics, spécialiste de l’intelligence artificielle dédiée aux thérapies géniques et cellulaires. Les deux acteurs s’associent pour accélérer le développement de thérapies géniques innovantes grâce à l’intelligence artificielle.
(plus)3 février 2021
Généthon se réjouit du démarrage d’un essai clinique de thérapie génique pour la forme tardive de la maladie de Pompe
Généthon se réjouit du traitement d’un premier patient dans le cadre d’un essai de thérapie génique pour la forme tardive de la maladie de Pompe, mené par la société Spark Therapeutics et intégrant des technologies développées à Généthon.
(plus)2 décembre 2020
Généthon obtient le feu vert de l’ANSM pour démarrer un essai de thérapie génique innovant dans la myopathie de Duchenne
Généthon, dédié à la conception et au développement de produits de thérapie génique pour les maladies rares, a obtenu le 30 novembre l’autorisation de l’Agence Nationale de Sécurité du Médicament et des produits de santé (ANSM) pour démarrer en France un essai clinique multicentrique international pour le traitement de la… (plus)
23 novembre 2020
Le Dr Mariya Pavlyuk rejoint Généthon en tant que Directrice du Développement clinique
Dr Mariya Pavlyuk, médecin et PhD, rejoint le laboratoire Généthon, dédié à la conception et au développement de produits de thérapie génique, et sera en charge du développement clinique, des affaires médicales et pharmacovigilance ainsi que des affaires règlementaires.
(plus)15 octobre 2020
Emmanuelle Lagrue, neuropédiatre, rejoint Généthon et I-Motion
Emmanuelle Lagrue, neuropédiatre, PhD, rejoint simultanément Généthon, le laboratoire de l’AFM-Téléthon dédié à la thérapie génique, en tant que Senior Medical Manager, et I-Motion, la plateforme d’essais cliniques pédiatriques de l’Institut de Myologie, en tant que Directrice adjointe. (plus)
