20 mars 2025
Identification par criblage à haut débit de deux molécules comme potentielles approches pour traiter une forme de myopathie des ceintures (LGMD-R2)
I-Stem, Généthon et l’Institut de Myologie, laboratoires de l’Institut des Biothérapies crées par l’AFM-Téléthon ont collaboré sur des travaux récemment publiés dans le British Journal of Pharmacology du 19 mars 2025. Leur objectif : identifier une pharmacothérapie pour traiter la LGMD-R2, une forme de… (plus)
7 mars 2025
Thérapie génique pour la drépanocytose : Généthon a apporté son expertise à la conception d’un vecteur innovant
Dans un communiqué de presse publié le 5 mars 2025, a été annoncée la collaboration entre SK pharmteco Cell & Gene Europe, l’AP-HP, l’AFM-Téléthon et l’Institut Imagine pour la production de vecteurs lentiviraux dans le cadre d’un essai clinique innovant sur la drépanocytose. Une avancée à laquelle a… (plus)
19 décembre 2024
Ana Buj Bello, lauréate du prix Léon Baratz, Docteur Darolles pour ses travaux sur une thérapie génique pour traiter la myopathie myotubulaire
Félicitations à Ana Buj Bello, Directrice de Recherche à l’Inserm et responsable de l’équipe Équipe Maladies neuromusculaires et thérapie génique à Généthon, lauréate du prix Léon Baratz, Docteur Darolles décerné mardi 17 décembre par l’Académie de médecine de France pour son… (plus)
17 décembre 2024
Succès à long terme d’une thérapie génique chez les patients atteints d’anémie de Fanconi
Les résultats d’un essai clinique mené par Rocket Pharmaceuticals et les équipes espagnoles du CIEMAT, en collaboration avec Généthon qui a contribué à concevoir et à développer le vecteur-médicament utilisé dans cet essai, ont montré, pour la première fois, l’efficacité et la sécurité de la thérapie génique chez des… (plus)
26 novembre 2024
GNT0004, où en est-on ?
Suite à la diffusion des résultats positifs et concluants de l’essai de thérapie génique dans la myopathie de Duchenne, Frédéric Revah, directeur général de Généthon, explique comment le candidat-médicament GNT004 a le potentiel pour traiter la myopathie de Duchenne (en anglais).
(plus)7 février 2024
L’organisation américaine Team Titin octroie sa première bourse de recherche à Généthon
La Team Titin, organisation à but non lucratif, soutiendra à hauteur de 50 000 $, le projet « Génération et caractérisation des organoïdes de muscles squelettiques à partir de cellules souches pluripotentes induites de patients Titine (TTN), pour un criblage thérapeutique ».
(plus)30 novembre 2023
Généthon évalue une nouvelle approche thérapeutique pour la Glycogénose de Type III
Dans une étude publiée dans « The Journal of Clinical Investigation » du 28 novembre, Jérémy Rouillon, ingénieur de recherche à Généthon et Antoine Gardin, pédiatre et étudiant en thèse à Généthon, au sein de l’équipe Immunologie et Maladies du Foie dirigée par Giuseppe Ronzitti, ont conçu une stratégie innovante qui… (plus)
17 novembre 2023
Myopathie Myotubulaire : les résultats de l’essai clinique de thérapie génique montrent une efficacité sur les fonctions respiratoire et motrice.
La revue The Lancet Neurology a publié le 15 novembre les résultats cliniques de l’essai de thérapie génique avec un candidat-médicament conçu à Généthon chez 24 enfants atteints de myopathie myotubulaire, une maladie rare et très sévère des muscles.
(plus)27 octobre 2023
Dystrophie Musculaire des Ceintures liée à FKRP: Les premiers résultats cliniques de la thérapie génique présentés au congrès de l’ESGCT
Généthon se félicite des premiers résultats cliniques positifs obtenus avec le candidat-médicament de thérapie génique ATA-100 dans l’essai clinique de Phase 1b/2b concernant la myopathie des ceintures liée au gène FKRP (LGMD2I/R9). Ces résultats ont été présentés le 27 octobre au 30e congrès de l’ESGCT à Bruxelles par… (plus)
15 septembre 2023
Généthon évalue une approche potentielle de traitement à double vecteur AAV pour la myopathie de Duchenne
Dans une étude publiée dans l’International Journal of Molecular Sciences du 13 juillet dernier, Sonia Albini, chercheuse à Généthon, a déployé une stratégie à double vecteur qui permet de délivrer la quasi-dystrophine.
(plus)11 septembre 2023
Le projet Optidys de Généthon soutenu par Bpifrance dans le cadre de France 2030
Le projet Optidys de Généthon est lauréat de l’appel à projets « Innovation en Biothérapies et Bioproduction » porté par BPIfrance dans le cadre de France 2030.
(plus)4 septembre 2023
Des chercheurs de Généthon impliqués dans le consortium international MAGIC
Trois experts de Généthon participent au projet MAGIC (Next-generation Models and Genetic therapIes for rare neuromusCular diseases) dédié au développement de stratégies thérapeutiques innovantes pour les dystrophies.
(plus)14 juin 2023
« Une étape importante en thérapie génique: preuve d’efficacité à long-terme »
Frédéric Revah, directeur général de Généthon revient sur la contribution majeure de Généthon à l’innovation thérapeutique. (en anglais)
(plus)30 mai 2023
Les travaux de recherche menés à Genethon récompensés lors de la 26e édition de l’ASGCT
Ai vu Hong, Chargé de recherche et Laura Palmieri, doctorante, tous les deux membres de l’équipe des dystrophies musculaires progressives de Généthon, dirigée par Isabelle Richard, ont reçu des prix lors du congrès de l’ASGCT 2023 qui s’est tenu à Los Angeles du 16 au 20 mai.
(plus)22 février 2023
Granulomatose septique chronique : des bio-marqueurs pour prédire l’efficacité de la thérapie génique
Dans le cadre d’un essai de thérapie génique promu par Généthon, les équipes de l’Hôpital Necker-Enfants malades AP-HP en collaboration avec des équipes de l’Inserm et d’Université Paris Cité, au sein de l’Institut Imagine, ont mis en évidence 51 biomarqueurs qui permettraient de prédire le succès de ce traitement.
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