Actualités

AveXis conclut un accord de licence avec Généthon

AveXis et Généthon annoncent aujourd’hui avoir conclu un accord exclusif mondial de licence pour l’administration in vivo dans le système nerveux central du vecteur de thérapie génique AAV9 pour le traitement de l’amyotrophie spinale (SMA). (plus)

Généthon démarre un essai de thérapie génique chez l’homme pour une maladie rare du foie, le syndrome de Crigler-Najjar

Généthon, le laboratoire de l’AFM-Téléthon, démarre un essai clinique européen de phase I/II pour le traitement du syndrome Crigler-Najjar, une maladie rare du foie. Cet essai, dont Généthon est le promoteur, inclura 17 patients dans 4 centres européens et permettra d’évaluer la tolérance et l’efficacité thérapeutique du… (plus)

Résultats encourageants de l’essai clinique de phase I/II dans le traitement de la myopathie myotubulaire, par thérapie génique

Généthon se félicite des résultats intermédiaires de l’essai clinique de phase I/II mené avec un produit de thérapie génique développé dans ses laboratoires. (plus)

Programme ADNA : Bilan positif !

Bilan positif pour le programme de recherche ADNA dédié à la médecine de précision et soutenu par Bpifrance
Coordonné par l’Institut Mérieux et soutenu par Bpifrance, le programme ADNA (Avancées Diagnostiques pour de Nouvelles Approches thérapeutiques) initié en 2006 est arrivé à son terme en 2017. Il a permis aux… (plus)

Collaboration entre Orchard Therapeutics pour le développement d’une thérapie génique pour la Granulomatose Septique Chronique liée à l’X

Orchard Therapeutics (“Orchard”), société britannique de biotechnologies, annonce aujourd’hui une alliance stratégique dans le développement d’une thérapie génique pour la Granulomatose Septique Chronique liée à l’X (X-CGD) avec Généthon, centre de recherche et développement de traitements de thérapie… (plus)

Restaurer la force musculaire dans la myopathie de Duchenne grâce à la micro-dystrophine

Thérapie génique :  la micro-dystrophine restaure la force musculaire dans la myopathie de Duchenne. (plus)

Nouveau partenariat pour le développement d’une thérapie génique pour la myopathie de Duchenne

Généthon et Sarepta Therapeutics, une société de bioproduction spécialisée dans la recherche et le développement de thérapie génique dans les maladies neuromusculaires, annoncent leur collaboration pour le développement d’une thérapie génique dans la myopathie de Duchenne. (plus)

Nouvelle étape dans le traitement de la myopathie myotubulaire par thérapie génique

Des chercheurs ont démontré l’efficacité de l’administration du vecteur par voie intraveineuse et identifié la dose permettant de rétablir la force musculaire à long terme chez l’animal de grande taille. (plus)

Création de YposKesi

L’AFM-Téléthon et le fonds SPI, géré par Bpifrance dans le cadre du Programme d’Investissement d’Avenir, créent YposKesi, le premier acteur industriel pharmaceutique français dédié à la production de médicaments de thérapies génique et cellulaire pour les maladies rares. (plus)

Généthon et CRISPR Therapeutics annoncent leur collaboration de recherche

EVRY, France, BÂLE, Suisse et CAMBRIDGE, Massachusetts UK. – 16 Décembre, 2015 – Généthon, un leader dans le domaine de la thérapie génique des maladies rares, et CRISPR Therapeutics, une société biopharmaceutique spécialisée dans le développement de médicaments issus du génie génétique destinés aux… (plus)

Généthon : un médicament de thérapie génique à l’essai aux Etats-Unis

L’équipe californienne du Dr. Kohn annonce ce jour pouvoir lancer un essai de thérapie génique sur 10 enfants atteint de granulomatose sceptique chronique, un déficit immunitaire rare. Le protocole de thérapie génique vise à restaurer l’activité de la protéine défaillante (NAPDH oxydase) dans les cellules phagocytaires du patient… (plus)

Congrès de l’ASGCT 2015 : Ana Buj Bello reçoit le Prix Outstanding New Investigator

Le Dr Ana Buj Bello, chargée de recherche Inserm et responsable de l’équipe Maladies neuromusculaires à Généthon, a reçu le « Outstanding New Investigator Award » de l’American Society of Gene & Cell Therapy (ASGCT) lors du 18e congrès annuel (13-16 mai 2015 / Nouvelle-Orléans). Ce prix récompense chaque… (plus)

Généthon et Selecta s’associent pour mettre au point une nouvelle génération de thérapie génique

Généthon, le laboratoire français leader dans le domaine de la thérapie génique, et Selecta Biosciences, une société américaine de biotechnologies, ont annoncé aujourd’hui la signature d’un protocole d’entente pour la recherche et le codéveloppement d’une technique de thérapie génique à plusieurs doses. (plus)

Preuve d’efficacité d’une thérapie génique chez des rongeurs dans une maladie génétique rare du foie, le syndrome de Crigler-Najjar

Federico Mingozzi, responsable de l’équipe Immunologie et Thérapie Génique dans les maladies du foie à Généthon, le laboratoire créé par l’AFM-Téléthon, a présenté, lors du 48e congrès annuel de l’European Society for Pediatric Gastroenterology, Hepatology and Nutrition (ESPGHAN, 6-9 mai, Amsterdam), les… (plus)

Généthon, lauréat du concours mondial de l’innovation 2030

Ce mardi 28 avril, lors d’une cérémonie à l’Elysée, Généthon, le laboratoire de l’AFM-Téléthon, a été désigné lauréat du Concours Mondial de l’Innovation 2030 (phase 2). Un prix qui récompense ce laboratoire expert et leader mondial dans le domaine de la thérapie génique pour le développement d’un procédé… (plus)