21 septembre 2020
Généthon se félicite du dépôt de la demande d’autorisation de mise sur le marché d’une thérapie génique pour la NOHL
GenSight Biologics, société biopharmaceutique française, vient de soumettre une demande d’autorisation de mise sur le marché européen pour LUMEVOQ®, un produit de thérapie génique pour le traitement de la Neuropathie Optique Héréditaire de Leber (NOHL), maladie génétique rare de la vision provoquée par la mutation d’un gène… (plus)
10 juin 2020
Une équipe de Généthon parvient à inhiber la réponse immunitaire liée aux AAV et ouvre ainsi la possibilité de traiter plus de malades par thérapie génique
Dans le cadre d’une collaboration internationale, une équipe de Généthon a publié le 1er juin 2020 dans Nature Medicine, les résultats de travaux qui ouvrent de nouvelles perspectives pour la thérapie génique. Les chercheurs ont réussi, grâce à l’enzyme IdeS, à inhiber la réponse immunitaire contre l’AAV, provoquée… (plus)
30 janvier 2020
Généthon se félicite des résultats concluants d’un essai de thérapie génique dans la Granulomatose Septique Chronique, une maladie rare du système immunitaire
Généthon, qui a mis au point le vecteur lentiviral utilisé et piloté des études cliniques initiales, se félicite des résultats concluants de l’essai de thérapie génique en cours aux Etats-Unis et en Angleterre dans la Granulomatose Septique Chronique liée à l’X (X-CGD), un dysfonctionnement immunitaire rare et sévère. Six des… (plus)
9 janvier 2020
Généthon renforce sa collaboration avec Sarepta Therapeutics pour le développement du produit de thérapie génique GNT0004 dans la myopathie de Duchenne
Forts d’une première collaboration de recherche et développement d’un produit de thérapie génique innovant utilisant la micro-dystrophine, Généthon et Sarepta Therapeutics s’engagent aujourd’hui dans le co-développement d’un programme clinique pour la myopathie de Duchenne.
(plus)9 septembre 2019
Succès d’une thérapie génique pour l’anémie de Fanconi
Les équipes du Dr Juan Bueren, du Centre pour l’énergie, l’environnement et la technologie (CIEMAT – Espagne) annoncent ce jour dans Nature Medicine, les résultats concluants d’un essai de thérapie génique de phase I/II chez 4… (plus)
24 juin 2019
Première preuve de concept in vivo dans la dystrophie myotonique de Steinert, une maladie neuromusculaire
L’équipe d’Ana Buj Bello, chercheuse à Généthon, a réalisé la première preuve de concept d’une approche CRISPR-Cas9 dans un modèle murin de la dystrophie myotonique de Steinert, la plus fréquente des maladies neuromusculaires de l’adulte. (plus)
24 mai 2019
Traitement de la gamma-sarcoglycanopathie : vers un essai clinique !
L’équipe d’Isabelle Richard, chercheuse CNRS au sein d’une unité Inserm à Généthon, le laboratoire de l’AFM-Téléthon, a démontré l’efficacité d’une thérapie génique et déterminé la dose efficace pour traiter une maladie rare du muscle, la gamma-sarcoglycanopathie, chez des modèles murins de la maladie. Forts de ces… (plus)
25 février 2019
Données cliniques du candidat médicament OTL-102 pour le traitement de la granulomatose septique chronique liée à l’X
Orchard Therapeutics présente des données cliniques du candidat médicament OTL-102 pour le traitement de la granulomatose septique chronique liée à l’X lors du congrès “Transplantation and Cellular Therapy” du l’ASBMT et du CIBMTR
Après 12 mois de traitement, six patients continuent de présenter des niveaux élevés de… (plus)
11 décembre 2018
Les Victoires du Téléthon 2018 sont Vos victoires ! Ensemble, construisons celles de demain.
Pendant 30 heures le Téléthon 2018 a partagé ses plus belles victoires, des victoires tant attendues. (plus)
10 décembre 2018
Généthon annonce le traitement du premier patient atteint du Syndrome de Crigler-Najjar
Généthon annonce le traitement du premier patient atteint du Syndrome de Crigler-Najjar, une maladie rare du foie, en France, dans le cadre de l’essai clinique européen de thérapie génique de phase I/II –CareCN- dont il est le promoteur.
Après la période de recrutement et d’observation préalable… (plus)
5 octobre 2018
Des chercheurs à Généthon démontrent la possibilité de ré-administrer une thérapie génique par vecteur AAV
Des chercheurs de Généthon, le laboratoire de l’AFM-Téléthon, et de l’Inserm, en collaboration avec la biotech américaine Selecta Biosciences, démontrent la possibilité de ré-administrer une thérapie génique par vecteur AAV (virus adéno-associé), sans réponse… (plus)
13 mars 2018
AveXis conclut un accord de licence avec Généthon
AveXis et Généthon annoncent aujourd’hui avoir conclu un accord exclusif mondial de licence pour l’administration in vivo dans le système nerveux central du vecteur de thérapie génique AAV9 pour le traitement de l’amyotrophie spinale (SMA). (plus)
12 février 2018
Généthon démarre un essai de thérapie génique chez l’homme pour une maladie rare du foie, le syndrome de Crigler-Najjar
Généthon, le laboratoire de l’AFM-Téléthon, démarre un essai clinique européen de phase I/II pour le traitement du syndrome Crigler-Najjar, une maladie rare du foie. Cet essai, dont Généthon est le promoteur, inclura 17 patients dans 4 centres européens et permettra d’évaluer la tolérance et l’efficacité thérapeutique du… (plus)
12 janvier 2018
Résultats encourageants de l’essai clinique de phase I/II dans le traitement de la myopathie myotubulaire, par thérapie génique
Généthon se félicite des résultats intermédiaires de l’essai clinique de phase I/II mené avec un produit de thérapie génique développé dans ses laboratoires. (plus)
19 décembre 2017
Programme ADNA : Bilan positif !
Bilan positif pour le programme de recherche ADNA dédié à la médecine de précision et soutenu par Bpifrance
Coordonné par l’Institut Mérieux et soutenu par Bpifrance, le programme ADNA (Avancées Diagnostiques pour de Nouvelles Approches thérapeutiques) initié en 2006 est arrivé à son terme en 2017. Il a permis aux… (plus)
