Communiqués de presse

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Généthon se félicite des résultats concluants d’un essai de thérapie génique dans la Granulomatose Septique Chronique, une maladie rare du système immunitaire

Généthon, qui a mis au point le vecteur lentiviral utilisé et piloté des études cliniques initiales, se félicite des résultats concluants de l’essai de thérapie génique en cours aux Etats-Unis et en Angleterre dans la Granulomatose Septique Chronique liée à l’X (X-CGD), un dysfonctionnement immunitaire rare et sévère. Six des neuf patients sont libérés des … [Lire la suite]

Généthon renforce sa collaboration avec Sarepta Therapeutics pour le développement du produit de thérapie génique GNT0004 dans la myopathie de Duchenne

Forts d’une première collaboration de recherche et développement d’un produit de thérapie génique innovant utilisant la micro-dystrophine, Généthon et Sarepta Therapeutics s’engagent aujourd’hui dans le co-developpement d’un programme clinique pour la myopathie de Duchenne. La thérapie génique associant un vecteur viral de type AAV et une version raccourcie du gène de la dystrophine (la microdystrophine) … [Lire la suite]

Succès d’une thérapie génique pour l’anémie de Fanconi

Les équipes du Dr Juan Bueren, du Centre pour l’énergie, l’environnement et la technologie (CIEMAT – Espagne) annoncent ce jour dans Nature Medicine, les résultats concluants d’un essai de thérapie génique de phase I/II chez 4 patients atteints d’Anémie de Fanconi, une maladie rare du sang. En effet, la thérapie génique a permis de corriger … [Lire la suite]

Première preuve de concept in vivo dans la dystrophie myotonique de Steinert, une maladie neuromusculaire

L’équipe d’Ana Buj Bello, chercheuse à Généthon, a réalisé la première preuve de concept d’une approche CRISPR-Cas9 dans un modèle murin de la dystrophie myotonique de Steinert, la plus fréquente des maladies neuromusculaires de l’adulte. Lire le communiqué de presse

Traitement de la gamma-sarcoglycanopathie : vers un essai clinique !

L’équipe d’Isabelle Richard, chercheuse CNRS au sein d’une unité Inserm à Généthon, le laboratoire de l’AFM-Téléthon, a démontré l’efficacité d’une thérapie génique et déterminé la dose efficace pour traiter une maladie rare du muscle, la gamma-sarcoglycanopathie, chez des modèles murins de la maladie. Forts de ces résultats encourageants, publiés dans Molecular Therapy – Methods and … [Lire la suite]

Données cliniques du candidat médicament OTL-102 pour le traitement de la granulomatose septique chronique liée à l’X

Orchard Therapeutics présente des données cliniques du candidat médicament OTL-102 pour le traitement de la granulomatose septique chronique liée à l’X lors du congrès “Transplantation and Cellular Therapy” du l’ASBMT et du CIBMTR Après 12 mois de traitement, six patients continuent de présenter des niveaux élevés de neutrophiles fonctionnels et ne reçoivent plus d’antibiotiques prophylactiques. … [Lire la suite]

Les Victoires du Téléthon 2018 sont Vos victoires ! Ensemble, construisons celles de demain.

Pendant 30 heures le Téléthon 2018 a partagé ses plus belles victoires, des victoires tant attendues. Aujourd’hui, les résultats sont là, dans des maladies du sang, du foie et maintenant du muscle.  

Généthon annonce le traitement du premier patient atteint du Syndrome de Crigler-Najjar

Généthon annonce le traitement du premier patient atteint du Syndrome de Crigler-Najjar, une maladie rare du foie, en France, dans le cadre de l’essai clinique européen de thérapie génique de phase I/II –CareCN- dont il est le promoteur. Après la période de recrutement et d’observation préalable des patients, l’injection du premier patient a été réalisée … [Lire la suite]

Des chercheurs à Généthon démontrent la possibilité de ré-administrer une thérapie génique par vecteur AAV

Des chercheurs de Généthon, le laboratoire de l’AFM-Téléthon, et de l’Inserm, en collaboration avec la biotech américaine Selecta Biosciences, démontrent la possibilité de ré-administrer une thérapie génique par vecteur AAV (virus adéno-associé), sans réponse immunitaire, grâce à des nanoparticules de rapamycine, un immunosuppresseur. Une première scientifique, dont les résultats sont publiés ce jour dans la … [Lire la suite]

AveXis conclut un accord de licence avec Généthon

AveXis et Généthon annoncent aujourd’hui avoir conclu un accord exclusif mondial de licence pour l’administration in vivo dans le système nerveux central du vecteur de thérapie génique AAV9 pour le traitement de l’amyotrophie spinale (SMA).