Communiqués de presse

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AveXis conclut un accord de licence avec Généthon

AveXis et Généthon annoncent aujourd’hui avoir conclu un accord exclusif mondial de licence pour l’administration in vivo dans le système nerveux central du vecteur de thérapie génique AAV9 pour le traitement de l’amyotrophie spinale (SMA).

Généthon démarre un essai de thérapie génique chez l’Homme pour une maladie rare du foie, le syndrome de Crigler-Najjar

Généthon, le laboratoire de l’AFM-Téléthon, démarre un essai clinique européen de phase I/II pour le traitement du syndrome Crigler-Najjar, une maladie rare du foie. Cet essai, dont Généthon est le promoteur, inclura 17 patients dans 4 centres européens et permettra d’évaluer la tolérance et l’efficacité thérapeutique du médicament de thérapie génique conçu à Généthon. Lire … [Lire la suite]

Résultats encourageants de l’essai clinique de phase I/II dans le traitement de la myopathie myotubulaire, par thérapie génique

Généthon se félicite des résultats intermédiaires de l’essai clinique de phase I/II mené avec un produit de thérapie génique développé dans ses laboratoires. 12 semaines après l’injection du premier patient, les 3 premiers enfants traités montrent de premiers signes d’efficacité. Lire le communiqué de presse

Programme ADNA : Bilan positif !

Bilan positif pour le programme de recherche ADNA dédié à la médecine de précision et soutenu par Bpifrance Coordonné par l’Institut Mérieux et soutenu par Bpifrance, le programme ADNA (Avancées Diagnostiques pour de Nouvelles Approches thérapeutiques) initié en 2006 est arrivé à son terme en 2017. Il a permis aux partenaires du projet – bioMérieux … [Lire la suite]

Collaboration entre Orchard Therapeutics pour le développement d’une thérapie génique pour la Granulomatose Septique Chronique liée à l’X

Orchard Therapeutics (“Orchard”), société britannique de biotechnologies, annonce aujourd’hui une alliance stratégique dans le développement d’une thérapie génique pour la Granulomatose Septique Chronique liée à l’X (X-CGD) avec Généthon, centre de recherche et développement de traitements de thérapie génique pour les maladies rares, créé par l’AFM-Téléthon. La Granulomatose Septique Chronique est une maladie génétique rare … [Lire la suite]

Audentes Therapeutics announces dosing of first patient in ASPIRO for the treatment of X-Linked Myotubular Myopathy

Preliminary data from ASPIRO expected to be available in the fourth quarter of 2017 Audentes Therapeutics, abiotechnology company focused on developing and commercializing gene therapy products for patients  living with serious, life-threatening  rare diseases, today announced it has commenced dosing of patients in ASPIRO, a Phase 1/2 clinical trial of AT132 for the treatment of … [Lire la suite]

Spark Therapeutics Enters into Licensing Agreement with Genethon

Spark Therapeutics, a fully integrated gene therapy company dedicated to challenging the inevitability of genetic disease, today announced it has entered into a licensing agreement with Genethon, a non-profit research and development organization dedicated to the development of gene therapies for orphan genetic diseases from research to clinical validation, for the development and commercialization of … [Lire la suite]

Restaurer la force musculaire dans la myopathie de Duchenne grâce à la micro-dystrophine

Thérapie génique :  la micro-dystrophine restaure la force musculaire dans la myopathie de Duchenne. Dans le cadre d’une collaboration internationale, les équipes de Généthon, le laboratoire de l’AFM-Téléthon, de l’Inserm (Unité mixte Inserm/Université de Nantes/CHU de Nantes1089 « Thérapie génique translationnelle des maladies génétique) et de l’université de Londres (Royal Holloway), ont démontré l’efficacité d’une … [Lire la suite]

Nouveau partenariat pour le développement d’une thérapie génique pour la myopathie de Duchenne

Généthon et Sarepta Therapeutics, une société de bioproduction spécialisée dans la recherche et le développement de thérapie génique dans les maladies neuromusculaires, annoncent leur collaboration pour le développement d’une thérapie génique dans la myopathie de Duchenne. Ils travailleront ainsi conjointement au développement d’un traitement associant un vecteur viral de type AAV et une version raccourcie … [Lire la suite]

Nouvelle étape dans le traitement de la myopathie myotubulaire par thérapie génique

Des chercheurs ont démontré l’efficacité de l’administration du vecteur par voie intraveineuse et identifié la dose permettant de rétablir la force musculaire à long terme chez l’animal de grande taille. L’Equipe Maladies neuromusculaires et thérapie génique du Dr Ana Buj Bello, chercheuse Inserm à Généthon et des équipes américaines, notamment de l’Université de Washington, ont … [Lire la suite]