Communiqués de presse

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Nouvelle étape dans le traitement de la myopathie myotubulaire par thérapie génique

Des chercheurs ont démontré l’efficacité de l’administration du vecteur par voie intraveineuse et identifié la dose permettant de rétablir la force musculaire à long terme chez l’animal de grande taille. L’Equipe Maladies neuromusculaires et thérapie génique du Dr Ana Buj Bello, chercheuse Inserm à Généthon et des équipes américaines, notamment de l’Université de Washington, ont … [Lire la suite]

Création de YposKesi

L’AFM-Téléthon et le fonds SPI, géré par Bpifrance dans le cadre du Programme d’Investissement d’Avenir, créent YposKesi, le premier acteur industriel pharmaceutique français dédié à la production de médicaments de thérapies génique et cellulaire pour les maladies rares.

Généthon et CRISPR Therapeutics annoncent leur collaboration de recherche

EVRY, France, BÂLE, Suisse et CAMBRIDGE, Massachusetts UK. – 16 Décembre, 2015 – Généthon, un leader dans le domaine de la thérapie génique des maladies rares, et CRISPR Therapeutics, une société biopharmaceutique spécialisée dans le développement de médicaments issus du génie génétique destinés aux patients souffrant de maladies graves, ont annoncé aujourd’hui une collaboration de recherche. Lire le communiqué de … [Lire la suite]

Généthon : un médicament de thérapie génique à l’essai aux Etats-Unis

L’équipe californienne du Dr. Kohn annonce ce jour pouvoir lancer un essai de thérapie génique sur 10 enfants atteint de granulomatose sceptique chronique, un déficit immunitaire rare. Le protocole de thérapie génique vise à restaurer l’activité de la protéine défaillante (NAPDH oxydase) dans les cellules phagocytaires du patient par  un vecteur lentiviral. Le vecteur-médicament utilisé … [Lire la suite]

Congrès de l’ASGCT 2015 : Ana Buj Bello reçoit le Prix Outstanding New Investigator

Le Dr Ana Buj Bello, chargée de recherche Inserm et responsable de l’équipe Maladies neuromusculaires à Généthon, a reçu le « Outstanding New Investigator Award » de l’American Society of Gene & Cell Therapy (ASGCT) lors du 18e congrès annuel (13-16 mai 2015 / Nouvelle-Orléans). Ce prix récompense chaque année quatre chercheurs pour la qualité et l’importance de leurs travaux en … [Lire la suite]

Généthon et Selecta s’associent pour mettre au point une nouvelle génération de thérapie génique

Généthon, le laboratoire français leader dans le domaine de la thérapie génique, et Selecta Biosciences, une société américaine de biotechnologies, ont annoncé aujourd’hui la signature d’un protocole d’entente pour la recherche et le codéveloppement d’une technique de thérapie génique à plusieurs doses. Si, en principe, la thérapie génique est efficace en une seule injection, parfois une deuxième dose peut-être … [Lire la suite]

Preuve d’efficacité d’une thérapie génique chez des rongeurs dans une maladie génétique rare du foie, le syndrome de Crigler-Najjar

Federico Mingozzi, responsable de l’équipe Immunologie et Thérapie Génique dans les maladies du foie à Généthon, le laboratoire créé par l’AFM-Téléthon, a présenté, lors du 48e congrès annuel de l’European Society for Pediatric Gastroenterology, Hepatology and Nutrition (ESPGHAN, 6-9 mai, Amsterdam), les travaux réalisés en collaboration avec une équipe italienne et une équipe hollandaise démontrant la correction à long terme … [Lire la suite]

Généthon, lauréat du concours mondial de l’innovation 2030

Ce mardi 28 avril, lors d’une cérémonie à l’Elysée, Généthon, le laboratoire de l’AFM-Téléthon, a été désigné lauréat du Concours Mondial de l’Innovation 2030 (phase 2). Un prix qui récompense ce laboratoire expert et leader mondial dans le domaine de la thérapie génique pour le développement d’un procédé de production industrielle de vecteurs de thérapie génique. Lire le communiqué … [Lire la suite]

Nouveau succès de thérapie génique pour une maladie rare du système immunitaire : le syndrome de Wiskott-Aldrich

Les équipes du Département de Biothérapie avec le CIC Biothérapies (APHP/ Inserm), et du service d’immunologie hématologie pédiatrique de l’hôpital Necker Enfants-Malades (AP-HP), coordonnées par Marina Cavazzana, Salima Hacein-Bey Abina et Alain Fischer, les équipes du laboratoire Généthon pilotées par Anne Galy, directrice de recherche Inserm (Généthon/Inserm UMR-S951) et les équipes de l’University College of London et du Great Ormond … [Lire la suite]

Efficacité d’un traitement innovant de thérapie génique dans le modèle canin de la dystrophie musculaire de Duchenne

Une collaboration impliquant trois laboratoires initiés et soutenus par l’AFMTéléthon, Atlantic Gene Therapies (AFM Téléthon, Inserm UMR 1089, Université de Nantes, CHU de Nantes), Généthon (Evry) et l’Institut de Myologie (Paris), a permis de démontrer l’efficacité d’un traitement innovant de thérapie génique chez le modèle canin de la dystrophie musculaire de Duchenne. Ces travaux, publiés dans la revue américaine Molecular … [Lire la suite]