Communiqués de presse

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Traitement de la gamma-sarcoglycanopathie : vers un essai clinique !

L’équipe d’Isabelle Richard, chercheuse CNRS au sein d’une unité Inserm à Généthon, le laboratoire de l’AFM-Téléthon, a démontré l’efficacité d’une thérapie génique et déterminé la dose efficace pour traiter une maladie rare du muscle, la gamma-sarcoglycanopathie, chez des modèles murins de la maladie. Forts de ces résultats encourageants, publiés dans Molecular Therapy – Methods and … [Lire la suite]

Données cliniques du candidat médicament OTL-102 pour le traitement de la granulomatose septique chronique liée à l’X

Orchard Therapeutics présente des données cliniques du candidat médicament OTL-102 pour le traitement de la granulomatose septique chronique liée à l’X lors du congrès “Transplantation and Cellular Therapy” du l’ASBMT et du CIBMTR Après 12 mois de traitement, six patients continuent de présenter des niveaux élevés de neutrophiles fonctionnels et ne reçoivent plus d’antibiotiques prophylactiques. … [Lire la suite]

Les Victoires du Téléthon 2018 sont Vos victoires ! Ensemble, construisons celles de demain.

Pendant 30 heures le Téléthon 2018 a partagé ses plus belles victoires, des victoires tant attendues. Aujourd’hui, les résultats sont là, dans des maladies du sang, du foie et maintenant du muscle.  

Généthon annonce le traitement du premier patient atteint du Syndrome de Crigler-Najjar

Généthon annonce le traitement du premier patient atteint du Syndrome de Crigler-Najjar, une maladie rare du foie, en France, dans le cadre de l’essai clinique européen de thérapie génique de phase I/II –CareCN- dont il est le promoteur. Après la période de recrutement et d’observation préalable des patients, l’injection du premier patient a été réalisée … [Lire la suite]

Des chercheurs à Généthon démontrent la possibilité de ré-administrer une thérapie génique par vecteur AAV

Des chercheurs de Généthon, le laboratoire de l’AFM-Téléthon, et de l’Inserm, en collaboration avec la biotech américaine Selecta Biosciences, démontrent la possibilité de ré-administrer une thérapie génique par vecteur AAV (virus adéno-associé), sans réponse immunitaire, grâce à des nanoparticules de rapamycine, un immunosuppresseur. Une première scientifique, dont les résultats sont publiés ce jour dans la … [Lire la suite]

AveXis conclut un accord de licence avec Généthon

AveXis et Généthon annoncent aujourd’hui avoir conclu un accord exclusif mondial de licence pour l’administration in vivo dans le système nerveux central du vecteur de thérapie génique AAV9 pour le traitement de l’amyotrophie spinale (SMA).

Généthon démarre un essai de thérapie génique chez l’Homme pour une maladie rare du foie, le syndrome de Crigler-Najjar

Généthon, le laboratoire de l’AFM-Téléthon, démarre un essai clinique européen de phase I/II pour le traitement du syndrome Crigler-Najjar, une maladie rare du foie. Cet essai, dont Généthon est le promoteur, inclura 17 patients dans 4 centres européens et permettra d’évaluer la tolérance et l’efficacité thérapeutique du médicament de thérapie génique conçu à Généthon. Lire … [Lire la suite]

Résultats encourageants de l’essai clinique de phase I/II dans le traitement de la myopathie myotubulaire, par thérapie génique

Généthon se félicite des résultats intermédiaires de l’essai clinique de phase I/II mené avec un produit de thérapie génique développé dans ses laboratoires. 12 semaines après l’injection du premier patient, les 3 premiers enfants traités montrent de premiers signes d’efficacité. Lire le communiqué de presse

Programme ADNA : Bilan positif !

Bilan positif pour le programme de recherche ADNA dédié à la médecine de précision et soutenu par Bpifrance Coordonné par l’Institut Mérieux et soutenu par Bpifrance, le programme ADNA (Avancées Diagnostiques pour de Nouvelles Approches thérapeutiques) initié en 2006 est arrivé à son terme en 2017. Il a permis aux partenaires du projet – bioMérieux … [Lire la suite]

Collaboration entre Orchard Therapeutics pour le développement d’une thérapie génique pour la Granulomatose Septique Chronique liée à l’X

Orchard Therapeutics (“Orchard”), société britannique de biotechnologies, annonce aujourd’hui une alliance stratégique dans le développement d’une thérapie génique pour la Granulomatose Septique Chronique liée à l’X (X-CGD) avec Généthon, centre de recherche et développement de traitements de thérapie génique pour les maladies rares, créé par l’AFM-Téléthon. La Granulomatose Septique Chronique est une maladie génétique rare … [Lire la suite]