Communiqués de presse

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Audentes Therapeutics announces dosing of first patient in ASPIRO for the treatment of X-Linked Myotubular Myopathy

Preliminary data from ASPIRO expected to be available in the fourth quarter of 2017 Audentes Therapeutics, abiotechnology company focused on developing and commercializing gene therapy products for patients  living with serious, life-threatening  rare diseases, today announced it has commenced dosing of patients in ASPIRO, a Phase 1/2 clinical trial of AT132 for the treatment of … [Lire la suite]

Spark Therapeutics Enters into Licensing Agreement with Genethon

Spark Therapeutics, a fully integrated gene therapy company dedicated to challenging the inevitability of genetic disease, today announced it has entered into a licensing agreement with Genethon, a non-profit research and development organization dedicated to the development of gene therapies for orphan genetic diseases from research to clinical validation, for the development and commercialization of … [Lire la suite]

Restaurer la force musculaire dans la myopathie de Duchenne grâce à la micro-dystrophine

Thérapie génique :  la micro-dystrophine restaure la force musculaire dans la myopathie de Duchenne. Dans le cadre d’une collaboration internationale, les équipes de Généthon, le laboratoire de l’AFM-Téléthon, de l’Inserm (Unité mixte Inserm/Université de Nantes/CHU de Nantes1089 « Thérapie génique translationnelle des maladies génétique) et de l’université de Londres (Royal Holloway), ont démontré l’efficacité d’une … [Lire la suite]

Nouveau partenariat pour le développement d’une thérapie génique pour la myopathie de Duchenne

Généthon et Sarepta Therapeutics, une société de bioproduction spécialisée dans la recherche et le développement de thérapie génique dans les maladies neuromusculaires, annoncent leur collaboration pour le développement d’une thérapie génique dans la myopathie de Duchenne. Ils travailleront ainsi conjointement au développement d’un traitement associant un vecteur viral de type AAV et une version raccourcie … [Lire la suite]

Nouvelle étape dans le traitement de la myopathie myotubulaire par thérapie génique

Des chercheurs ont démontré l’efficacité de l’administration du vecteur par voie intraveineuse et identifié la dose permettant de rétablir la force musculaire à long terme chez l’animal de grande taille. L’Equipe Maladies neuromusculaires et thérapie génique du Dr Ana Buj Bello, chercheuse Inserm à Généthon et des équipes américaines, notamment de l’Université de Washington, ont … [Lire la suite]

Création de YposKesi

L’AFM-Téléthon et le fonds SPI, géré par Bpifrance dans le cadre du Programme d’Investissement d’Avenir, créent YposKesi, le premier acteur industriel pharmaceutique français dédié à la production de médicaments de thérapies génique et cellulaire pour les maladies rares.

Généthon et CRISPR Therapeutics annoncent leur collaboration de recherche

EVRY, France, BÂLE, Suisse et CAMBRIDGE, Massachusetts UK. – 16 Décembre, 2015 – Généthon, un leader dans le domaine de la thérapie génique des maladies rares, et CRISPR Therapeutics, une société biopharmaceutique spécialisée dans le développement de médicaments issus du génie génétique destinés aux patients souffrant de maladies graves, ont annoncé aujourd’hui une collaboration de recherche. Lire le communiqué de … [Lire la suite]

Généthon : un médicament de thérapie génique à l’essai aux Etats-Unis

L’équipe californienne du Dr. Kohn annonce ce jour pouvoir lancer un essai de thérapie génique sur 10 enfants atteint de granulomatose sceptique chronique, un déficit immunitaire rare. Le protocole de thérapie génique vise à restaurer l’activité de la protéine défaillante (NAPDH oxydase) dans les cellules phagocytaires du patient par  un vecteur lentiviral. Le vecteur-médicament utilisé … [Lire la suite]

Congrès de l’ASGCT 2015 : Ana Buj Bello reçoit le Prix Outstanding New Investigator

Le Dr Ana Buj Bello, chargée de recherche Inserm et responsable de l’équipe Maladies neuromusculaires à Généthon, a reçu le « Outstanding New Investigator Award » de l’American Society of Gene & Cell Therapy (ASGCT) lors du 18e congrès annuel (13-16 mai 2015 / Nouvelle-Orléans). Ce prix récompense chaque année quatre chercheurs pour la qualité et l’importance de leurs travaux en … [Lire la suite]

Généthon et Selecta s’associent pour mettre au point une nouvelle génération de thérapie génique

Généthon, le laboratoire français leader dans le domaine de la thérapie génique, et Selecta Biosciences, une société américaine de biotechnologies, ont annoncé aujourd’hui la signature d’un protocole d’entente pour la recherche et le codéveloppement d’une technique de thérapie génique à plusieurs doses. Si, en principe, la thérapie génique est efficace en une seule injection, parfois une deuxième dose peut-être … [Lire la suite]