ASGCT 2026 : Généthon affirme son leadership scientifique avec 21 communications, dont 8 présentations orales

Du 11 au 15 mai 2026, Généthon sera présent en force au 29e congrès annuel de l’American Society of Gene and Cell Therapy (ASGCT), à Boston, rendez-vous international de référence pour la communauté de la thérapie génique et cellulaire.

Avec 21 communications scientifiques, dont 8 présentations orales et 13 posters, les équipes de Généthon illustreront une nouvelle fois l’étendue de leur expertise, de la recherche fondamentale aux développements translationnels et cliniques dans le domaine de la thérapie génique.

Consultez le programme complet : https://annualmeeting.asgct.org/program

Cette forte mobilisation témoigne du rôle central de Généthon dans le développement de nouvelles approches de thérapie génique pour les maladies rares, avec un objectif constant : transformer l’innovation scientifique en solutions thérapeutiques concrètes pour les patients.

Temps forts

Parmi les temps forts du congrès, huit présentations orales mettront en lumière des travaux structurants pour le champ de la thérapie génique.

Mercredi, 13 mai

• 10h15 – 10h30 – MCEC Room 257AB (Level 2)
  Youssef Krimi Benchekroun – « AAV gene therapy for Glycogen Storage Disease type III with a functional mini-GDE transgene rescues muscle impairment in aged mice and supports clinical translation through dose optimization, NHP and organoid models » – Présentation d’une approche de thérapie génique par AAV qui permet aux cellules musculaires de produire une protéine fonctionnelle absente dans des modèles pré-cliniques atteints de glycogénose de type III.
• 10h30 – 10h45 – MCEC Room 257ABC(Level 2)
  Louisa Jauze- « Liver-directed AAV delivery of an optimized C-terminal FGF23 transgene improves phosphate homeostasis and skeletal mineralization in an X-linked hypophosphatemia mouse model » – 
Présentation d’une approche de thérapie génique par AAV ciblant le foie et pour restaurer durablement l’équilibre du phosphate dans l’organisme et améliorer la minéralisation osseuse dans un modèle préclinique de rachitisme hypophosphatémique lié à l’X.
• 16h45 – 17h – MCEC Room 210ABC (Level 2)
  Dr Barry Byrne (Powell Gene Therapy Center, Université de Floride) – « Gene therapy for LGMDR5 : preliminary safety data from a Phase 1 study of ATA-200» – Présentation des premiers résultats d’une thérapie génique par AAV chez les premiers enfants traités atteints d’une myopathie des ceintures (LGMDR5), montrant une sécurité et une bonne tolérance du traitement, ainsi que des résultats d’efficacité très encourageants.
• Poster talk II 12h25-12h30 – MCEC Exhibit Hall- Presentation Theater Exhibit and Poster Hall (Halls B2-C, Exhibit Level)
  Giulia Scalisi- « Targeted gene addition of lentiviral vector in human hematopoietic stem cell by homology-mediated end joining pathway » – Présentation d’une nouvelle stratégie d’intégration ciblée de gènes utilisant des vecteurs lentiviraux, permettant d’insérer de manière précise et efficace un gène thérapeutique dans les cellules souches hématopoïétiques, y compris quiescentes.

Jeudi, 14 mai

• 09h00 – 09h15 – MCEC Room 052AB (Exhibit Level)
  Isabelle Richard – « Challenges and solutions in the development of gene therapy for muscular dystrophies» – Explication de l’importance de contrôler finement l’expression du gène thérapeutique, d’optimiser le vecteur et de tenir compte des mécanismes propres à chaque maladie pour développer des traitements plus sûrs et plus efficaces, dans le cas de maladies neuromusculaires.

Vendredi , 15 mai

• 08h00 – 9h45 – Westin Seaport Commonwealth Ballroom ABC (Concourse Level)
  Gérald Perret – « Long-term follow-up of ambulatory boys treated with GNT0004, Genethon’s AAV-based gene therapy for Duchenne muscular dystrophy: Results from the phase 1/2 part of the GNT-016-MDYF clinical trial» – Présentation du suivi à long terme d’enfants atteints de la myopathie de Duchenne traités par une thérapie génique AAV développée par Généthon. Les résultats confirment l’efficacité à 2 ans traités à la dose thérapeutique avec une amélioration durable de la fonction musculaire, associée à des marqueurs biologiques et un bon profil de tolérance.
• 10h15 – 10h41 – MCEC Room 162AB (Level 1)
  Giuseppe Ronzitti-« Alternate models to overcome neutralization in gene therapy» .
• 16h45 – 17h00 – MCEC Room 052AB (Exhibit Level) – MCEC Room 052AB (Exhibit Level)
  Paola Galbiati-«CRISPR activation of utrophin as a mutation-independent approach for Duchenne muscular dystrophy therapy» –
  Présentation d’une stratégie innovante utilisant la technologie CRISPR pour activer l’utrophine, dans la myopathie de Duchenne, une protéine capable de compenser l’absence de dystrophine. Cette approche, valable quelle que soit la mutation responsable de la maladie, montre une augmentation significative de l’utrophine dans des modèles de muscle et de cœur.

13 posters pour explorer l’innovation à toutes les étapes

Mardi, 12 mai – 17h00 – 18h30 – MCEC Exhibit and Poster Hall (Halls B2-C, Exhibit Level)

• “Systemic GNT0004 Gene Therapy: Dose-Finding Study in the DMDmdx Rat Model” – [ASGCT 355] Estelle Creoff
• “Integrated Immune Profiling Reveals Transgene-Directed B Cell and Inflammatory Responses in a DMD Patient Experiencing Severe Immune-Mediated Myositis” – [ASGCT 1186] Phillippe Veron
• “Genotoxicity study of CRISPR/Cas9-based genome editing and AAV-transgene targeted integration in HSPC using Long Read-sequencing” – [ASGCT 1368] Alexandra Tachtsidi
• “Next-generation IgG degrading enzymes with improved specific activity, broader specificity across species and reduced antigenicity in humans”- [ASGCT 1830] Rim Harb
• “Intra-CSF administration of an AAV9 vector expressing human acid ceramidase prevents neurological signs in P361R-Farber mice”- [ASGCT 1163] Marion Derome

Mercredi, 13 mai – 17h00 – 18h30 – MCEC Exhibit and Poster Hall (Halls B2-C, Exhibit Level)

• “Mtm1 deficient rats as a new preclinical model for myotubular myopathy gene therapy”- [ASGCT 870] Badih Salman
• “Prime and base editing for the correction of pathogenic valosin-containing protein (VCP) mutations”- [ASGCT 1193] Lydie Debaize
• “Safety and Biodistribution of rAAV9-Mediated ASAH1 Gene Therapy in Nonhuman Primates”- [ASGCT 1220] Jérôme Denard

Jeudi, 14 mai – 17h00 – 18h30 – MCEC Exhibit and Poster Hall (Halls B2-C, Exhibit Level)

• “GLP-compliant six-month toxicity and biodistribution study following single intravenous administration of ATA-200 in Sprague-Dawley rats”- [ASGCT 353] Estelle Creoff
• “Internal optimization of the AAV5 capsid for improved transduction”- [ASGCT 1167] Adrian Westhaus
• “Novel AI-designed AAV capsids targeting Integrin alpha V beta 6 shows superior muscle transduction, especially in diaphragm and enables effective low-dose gene therapy in muscular dystrophy models”- [ASGCT 1489] Isabelle Richard
• “Therapeutic challenges in Glycogen Storage Disease type III: how proliferation and inflammation influence rAAV gene transfer stability in a mild fibrotic background”- [ASGCT 1891] Youssef Krimi Benchekroun
• “Impact of pre-existing neutralizing antibodies and IdeS treatment on AAV9 biodistribution in liver, heart and muscle in non-human primates”- [ASGCT 2476] Rim Harb

À travers cette participation majeure à l’ASGCT 2026, Généthon réaffirme son engagement : 

• Accélérer l’accès à des innovations thérapeutiques pour les patients atteints de maladies rares
• Faire progresser la thérapie génique avec exigence scientifique,
• Travailler en étroite collaboration avec les partenaires / communautés académiques, cliniques et industrielles