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Late-onset camptocormia caused by a heterozygous in-frame CAPN3 deletion

13 décembre 2021

Efficacy of AAV8-hUGT1A1 with Rapamycin in neonatal, suckling, and juvenile rats to model treatment in pediatric CNs patients

13 décembre 2021

Making sense of missense variants in TTN-related congenital myopathies

13 décembre 2021

Combination of lentiviral and genome editing technologies for the treatment of sickle cell disease

13 décembre 2021

Correction of beta-thalassemia by CRISPR/Cas9 editing of the alpha-globin locus in human hematopoietic stem cells

13 décembre 2021

Targeted gene delivery: Where to land

13 décembre 2021

Restoring neuronal chloride homeostasis with anti-NKCC1 gene therapy rescues cognitive deficits in a mouse model of Down syndrome

13 décembre 2021

A naturally occurring mutation in ATP synthase subunit c is associated with increased damage following hypoxia/reoxygenation in STEMI patients

13 décembre 2021

Selective loss of a LAP1 isoform causes a muscle-specific nuclear envelopathy

13 décembre 2021

Early Phase Clinical Immunogenicity of Valoctocogene Roxaparvovec, an AAV5-Mediated Gene Therapy for Hemophilia A

13 décembre 2021

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