Généthon est une organisation associative de biothérapie créée et soutenue par l’Association Française contre les Myopathies (AFM-Téléthon), association de malades et parents de malades organisatrice du Téléthon français.
Sa mission est la conception, ainsi que le développement préclinique et clinique de médicaments de thérapie génique pour les maladies rares. C’est un centre de R&D intégré permettant de passer de la recherche au développement clinique en intégrant l’innovation technologique nécessaire et indispensable à ces nouvelles thérapies.