Créé en 1990 par l’AFM-Téléthon, Généthon est un laboratoire à but non lucratif, financé notamment grâce à la mobilisation du Téléthon.
Pionnier initialement dans le domaine de la génétique puis de la thérapie génique, Généthon est engagé dans toutes les étapes de la mise au point de thérapies géniques pour les maladies rares, (maladies neuromusculaires, déficits immunitaires, maladies du sang, du foie et de la vision) : conception d’approches thérapeutiques et évaluation préclinique ; développement de technologies innovantes pour la vectorisation, la bioproduction et le contrôle de produits de thérapie génique ; évaluation et contrôle de la réponse immunitaire ; essais cliniques.
Un premier médicament de thérapie génique issu des recherches de Généthon est aujourd’hui disponible pour l’amyotrophie spinale. Des milliers de jeunes enfants dans le monde ont pu en bénéficier.
Une vingtaine de candidats-médicaments sont actuellement en développement ou en cours d’essais cliniques en France et dans le monde.
Pour accélérer la recherche et le développement de ses produits, Généthon est partenaire d’institutions académiques, d’industriels, biotech et pharma, en Europe et aux Etats-Unis.
Une mission : guérir les maladies rares
Généthon poursuit une mission claire et ambitieuse : traiter les maladies génétiques rares. Chaque avancée scientifique, chaque essai clinique, chaque victoire thérapeutique est une réponse concrète à l’attente des familles. C’est aussi une promesse tenue, rendue possible par la mobilisation citoyenne du Téléthon.
