Né en 1990 de la volonté d’une association de patients, Généthon fut d’abord un pionnier de la génétique, avant de devenir leader dans le domaine de la thérapie génique.
Généthon, pionnier de la génétique
Créé en 1990 par l’AFM-Téléthon grâce à l’élan populaire du Téléthon, Généthon est né d’une volonté forte : comprendre les maladies rares pour mieux les combattre. Son objectif initial est ambitieux : cartographier le génome humain afin d’identifier les gènes responsables de ces pathologies et ouvrir la voie à des traitements innovants.
En moins de deux ans, Généthon réalise les premières cartes du génome humain (1992) dont il publiera des versions successives jusqu’en 1996, devançant les équipes américaines et donnant un coup d’accélérateur au déchiffrage global du génome humain.
Cette première mondiale établit la réputation de ce laboratoire exceptionnel et place la France au premier rang de la génétique mondiale. Ces avancées accélèrent la découverte de centaines de gènes impliqués dans des maladies rares, posant les bases d’une nouvelle médecine.
Généthon, pionnier et leader de la thérapie génique
En 1997, Généthon se transforme et s’attaque à la thérapie génique. Le laboratoire produit son premier lot de vecteurs de thérapie génique pour la recherche. Un an plus tard, le réseau de production de vecteurs de thérapie génique associant Généthon et les laboratoires de thérapie génique de Nantes et de l’Institut Paoli-Calmettes de Marseille, est créé pour mettre à la disposition de la communauté scientifique des vecteurs innovants, de qualité et standardisés pour les essais pré-cliniques.
Puis, en 1999, un laboratoire commun avec la Harvard Medical School est également créé. Entre 1998 et 2002, ce réseau délivrera plus de 2500 lots de vecteurs à 370 équipes françaises et étrangères.
2002 : premiers projets thérapeutiques de Généthon
En 2002, Généthon lance ses premiers projets thérapeutiques pour des maladies du système immunitaire et du muscle. Trois ans plus tard, en 2005, le laboratoire se dote d’un « établissement de thérapie génique et cellulaire » et obtient l’autorisation de produire des lots cliniques de vecteurs pour les essais chez l’homme. En 2006, le laboratoire démarre le premier essai de thérapie génique chez l’homme pour une maladie rare du muscle en Europe, la gamma-sarcoglycanopathie.
Thérapie génique : les premiers succès
En 2010, Généthon lance le premier essai clinique international de thérapie génique qui concerne un déficit immunitaire sévère, le syndrome de Wiskott-Aldrich (WAS). En 2015, le laboratoire démontre son efficacité chez 6 enfants traités qui ont vu leur système immunitaire rétabli et leur état clinique s’améliorer.
Depuis 2010, Généthon multiplie les essais chez l’homme et remporte les premières victoires contre la maladie.
Un premier médicament de thérapie génique issu de recherches pionnières menées par une équipe de Généthon a obtenu l’autorisation de mise sur le marché aux États-Unis, en Europe et au Japon, pour l’amyotrophie spinale infantile (type 1). Aujourd’hui, des milliers de jeunes enfants dans le monde ont pu en bénéficier. Ce qui semblait impossible devient réalité.
Un laboratoire d’excellence au coeur de l’innovation
Aujourd’hui, Généthon est reconnu comme un centre de recherche et de développement de référence mondiale dans le domaine des maladies rares. Avec plus de 240 collaborateurs, 13 produits de thérapie génique en essai clinique et un traitement déjà sur le marché, le laboratoire couvre l’ensemble de la chaîne de valeur : de la recherche fondamentale à la production de vecteurs, jusqu’aux essais cliniques.
Intégré à l’Institut des Biothérapies des Maladies Rares, aux côtés de l’Institut de Myologie et d’I-Stem, Généthon incarne une approche collaborative et intégrée de la recherche biomédicale.
Généthon a réussi son pari : la thérapie génique multiplie les succès. Une révolution médicale, qui nous concerne tous, est en cours.
