Le leadership de Généthon

Maman d’un enfant atteint d’une myopathie de Duchenne, Laurence Tiennot-Herment est la présidente de l’AFM-Téléthon depuis 2003. Association de malades et de parents de malades, l’AFM-Téléthon est un acteur majeur de la recherche et du développement des thérapies innovantes pour les maladies rares (250 programmes & jeunes chercheurs financés par an, 33 essais cliniques soutenus pour des maladies de la vue, du sang, du cerveau, du système immunitaire, du muscle…). Elle est également présidente de Généthon, de l’Institut de Myologie (deux laboratoires créés par l’AFM-Téléthon et tous deux leaders dans leurs domaines : thérapie génique et science et médecine du muscle) et personnalité qualifiée au sein du Conseil d’Administration de l’Inserm. L’AFM-Téléthon est, en outre, membre fondateur de Genopole, de la Fondation Maladies Rares et de l’Institut Imagine.

Frédéric Revah est Directeur général de Généthon depuis 2010. Il est aussi président du Comité Stratégique d’Atamyo, une biotech spin-off de Généthon dédiée à la thérapie génique de maladies neuromusculaires, et administrateur d’YposKesi, CDMO, spin-off de Généthon, spécialisée en thérapie génique .

Avant de rejoindre Généthon, Frédéric Revah a mené sa carrière dans l’industrie pharmaceutique ainsi que dans des sociétés de biotech où il a occupé divers postes de direction.

Il a également été conseiller pour des fonds de capital-risque des sciences de la vie et membre du Conseil national de la Recherche Scientifique, comité consultatif contribuant à l’élaboration de la politique scientifique du CNRS.

Il a commencé sa carrière en tant que chercheur statutaire à l’Institut Pasteur, dans le domaine des neurosciences, où il a également obtenu son doctorat (Institut Pasteur/Université Paris Cité). Il est diplômé de l’école Polytechnique.

Serge Braun est actuellement Directeur Général Adjoint- Scientifique de l’AFM- Téléthon (Association Française contre les Myopathies) et Président de Genosafe (société CRO dédiée au contrôle qualité des produits biothérapeutiques).

Il a œuvré pendant dix ans dans le secteur universitaire en France et aux États-Unis en se consacrant aux pathologies neuromusculaires (Univ. Strasbourg France et USC Neuromuscular Center, Los Angeles) puis dans le secteur de la biotechnologie où il a développé sa carrière dans le domaine de la thérapie génique et de l’immunothérapie du cancer et des maladies infectieuses.

Expert scientifique ou membre de Conseils Scientifiques de différentes Institutions, Associations, Biotechs et Bioparcs, sociétés de Capital Risque et revues scientifiques, membre de l’Académie Nationale de Pharmacie, et auteur d’une soixantaine de publications et brevets.

Angela possède plus de 25 ans d’expérience dans l’industrie pharmaceutique et biomédicale. Avant Généthon, Angela était Directrice chez Sanofi Sunrise, programme innovateur d’investissements et de partenariats du groupe.

Elle a également occupé divers autres postes chez Sanofi au sein du Marketing ou du Business Développement & Licensing, dans des domaines thérapeutiques tels que les maladies neurodégénératives, les maladies musculaires liées à l’âge, les maladies cardiovasculaires ou le diabète.

Titulaire d’un PhD en sciences pharmaceutiques de la School of Pharmacy et d’un MBA de la Kingston University de Londres, Angela a démarré sa carrière en tant que Chercheuse, chez Pfizer, en oncologie et chez SmithKline Beecham.

Gérald possède 25 ans d’expérience dans l’industrie pharmaceutique. Avant Généthon, Gérald était Directeur de Projets Innovations Thérapeutiques au LFB Biotechnologies, filiale du groupe LFB, portant les activités R&D et au sein de laquelle il a occupé plusieurs postes et développé son expérience dans les domaines thérapeutiques de l’immunologie, l’hémostase, l’oncologie et l’anti-infectieux, souvent pour des maladies rares.

Gérald a enseigné pendant plus de 10 ans l’immunologie à l’université Orsay Paris XI et intervient à la Faculté de Pharmacie de Lille.

Titulaire d’un PhD en Biologie Moléculaire du Muséum d’Histoire Naturelle de Paris, d’un Master en Économie de l’IAE Paris-Sorbonne Business School et d’un MBA de l’INSEEC U-IFG, Gérald a démarré sa carrière en tant que Chercheur chez Sanofi en développement pharmaceutique puis Responsable d’Équipe au sein des Affaires Industrielles du groupe.

Patrick Santambien possède 30 ans d’expérience dans l’industrie biotechnologique et pharmaceutique. Avant Généthon, il a occupé différents postes au sein du groupe LFB, d’abord en tant que responsable d’une plateforme de bioprocédés innovants, puis en tant que Directeur de l’Innovation technologique afin d’implémenter des nouvelles technologies dans les domaines de la production de protéines recombinantes et plasmatiques, de leur purification et de leur formulation et/ou administration. Il a ensuite été Directeur de portefeuille des Projets d’innovation de LFB Biotech.
Patrick Santambien est titulaire d’un doctorat en biophysicochimie et biologie cellulaire et moléculaire de l’Université d’Orléans.
Il a commencé sa carrière au sein de la société BioSepra (Pall Corporation), dans l’équipe de R&D, puis développé une expertise dans le domaine de la purification des protéines et du développement de procédés au travers de différents postes.

Alexandre Lemoalle possède plus de vingt ans d’expérience dans l’industrie pharmaceutique. Avant de rejoindre Généthon, il a eu plusieurs fonctions en Finance au sein de Sanofi puis à des postes de direction générale de filiale et Vice-Président des Fusions-Acquisitions du groupe Sanofi.
Il a ensuite accompagné des biotechs dans leur développement et conseillé des fonds pour leurs investissements dans la santé. Alexandre occupe également le poste de président d’Ampleia, la start-up studio dédiée aux maladies rares créée par l’AFM-Téléthon. Il est diplômé de l’Institut Supérieur de Gestion (ISG).

Ana Buj-Bello dirige à Généthon l’unité mixte de Recherche Integrare (UMR-S 951), et une équipe de recherche sur des maladies neuromusculaires et un programme translationnel de thérapie génique pour le traitement de la myopathie myotubulaire. Médecin, titulaire d’un doctorat de neurosciences de l’Université de St. Andrews (Grande-Bretagne) et d’un diplôme inter-universitaire de Myologie de l’Université Pierre et Marie Curie (France), elle a effectué un post-doctorat à l’Institut de Génétique et Biologie Moléculaire et Cellulaire (IGBMC), à Illkirch, où elle a travaillé de nombreuses années sur la physiopathologie de la myopathie myotubulaire. Elle a rejoint l’INSERM en 2004 et Généthon en 2009. Ana Buj-Bello a publié 63 articles dans des revues internationales et est l’inventrice de 12 brevets. Elle a reçu le prix Outstanding New Investigator de l’American Society of Gene & Cell Therapy (ASGCT) en 2015 et le prix Léon Baratz, Docteur Darolles de l’Académie nationale de médecine (France) en 2024.

Isabelle Richard a rejoint Généthon dès 1996 et dirige un groupe de recherche qui développe des traitements innovants pour les dystrophies musculaires et qui s’intéresse également à la génétique et aux mécanismes physiopathologiques de ces maladies. Elle est également en charge d’un programme translationnel de thérapie génique musculaire. Isabelle Richard est directeur de recherche au CNRS et a reçu un doctorat en Génétique Humaine à l’Université de Paris 7 (1996). Isabelle Richard a publié 190 articles dans des revues internationales et elle a déposé plus de 25 brevets au cours des dix dernières années. Elle a reçu le prix “Leadership in Collaboration” lors de la Dysferlin conference de la part de  the Jain Foundation en 2024, et le prix“5th Annual Pioneer in LGMD2I ” en Juin 2024 de la part de the Speak Foundation.

Giuseppe Ronzitti dirige, à Généthon, un groupe de recherche  d’une trentaine de personnes, qui travaille sur le développement des thérapies géniques pour les maladies métaboliques héréditaires. Après son doctorat en Biochimie, il a passé 5 ans à l’Institut Italien de Technologie à Gênes où il travaillait sur la caractérisation des mécanismes préliminaires de dégénération dans les formes génétiques de la maladie de Parkinson. En 2013, il a rejoint le laboratoire de Federico Mingozzi et ses recherches se sont concentrées sur le développement de vecteurs AAV pour les thérapies géniques associées au syndrome de Crigler-Najjar, à la maladie de Pompe et à la Glycogénose de Type III. A partir de 2018, Il dirige l’équipe d’Immunologie et Transfert de gènes hépatiques (IMF) de Généthon et depuis 2019, Giuseppe est chercheur permanent de l’INSERM, affilié à l’UMR_S951 ’’INTEGRARE’’ dirigé par Dr. Anne Galy.

Giuseppe a contribué à 81 publications ayant un impact factor globale de 690 incluant articles originaux, des revues et des commentaires. Il est auteur de 21 brevets sur le développement des stratégies de thérapies géniques par AAV. Il est actuellement impliqué dans plusieurs consortiums européens tel que ARDAT, AAVolution, MAGIC, ERDERA et il a été co-coordinateur du CureCN, qui a pour objectif de tester cliniquement un approche de thérapie génique pour la maladie de Crigler-Najjar.

Mario Amendola dirige, à Généthon, une équipe de recherche travaillant sur le développement d’un transfert de gènes innovant et d’outils permettant l’édition du génome, ainsi que leurs applications aux traitements des maladies génétiques. Il a obtenu son diplôme en biotechnologie médicale à l’université de Turin (Italie) et son doctorat en médecine moléculaire au TIGET (San Raffaele Institut, Milan, Italie). Après un post doctorat comme collaborateur EMBO au Netherlands Cancer Institute à Amsterdam (Pays-Bas), il a rejoint Généthon en 2015 et l’Inserm en 2017. Ses recherches se concentrent sur le développement de thérapies géniques innovantes et d’outils de transfert, utilisant l’édition de gènes pour la thérapie génique de cellules souches hématopoïétiques par la technique CRISPR ainsi que la compréhension de la dynamique des chromatines, l’expression du gène et les microRNAs. Mario a contribué à 33 articles de recherche publiés dans des journaux scientifiques internationaux  et à 11 brevets. Il a reçu le prix d’excellence en recherche décerné par l’American Society of Gene and Cell Therapy (ASGCT), et est rédacteur en chef adjoint de Molecular Therapy.