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Archives : Publication

Natural history of LGMD2A for delineating outcome measures in clinical trials.

19 février 2021

Towards routine manufacturing of gene therapy drug

19 février 2021

Induction of Hematopoietic Microchimerism by Gene-Modified BMT Elicits Antigen-Specific B and T Cell Unresponsiveness toward Gene Therapy Products.

19 février 2021

Expression of myotubularins in blood platelets: Characterization and potential diagnostic of X-linked myotubular myopathy

19 février 2021

Molecular Determinants of Vectofusin-1 and Its Derivatives for the Enhancement of Lentivirally Mediated Gene Transfer into Hematopoietic Stem/Progenitor Cells.

19 février 2021

Long-term exposure to Myozyme results in a decrease of anti-drug antibodies in late-onset Pompe disease patients.

19 février 2021

Phosphatidylinositol 3-kinase inhibition restores Ca2+ release defects and prolongs survival in myotubularin-deficient mice.

19 février 2021

Skeletal Muscle Pathology in X-Linked Myotubular Myopathy: Review With Cross-Species Comparisons

19 février 2021

Circulating miRNAs are generic and versatile therapeutic monitoring biomarkers in muscular dystrophies

19 février 2021

Production of Retrovirus-Based Vectors in Mildly Acidic pH Condition

19 février 2021

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