Les équipes de Généthon développent des produits de thérapie génique pour des maladies rares, en collaboration avec des équipes académiques et industrielles en France et à l’étranger.
Plusieurs produits issus de la R&D de Généthon ou auxquels Généthon a contribué dans le cadre de collaboration, sont actuellement au stade d’essai clinique. Ces essais sont effectués sous promotion de Généthon ou de celle de partenaires en Europe ou aux Etats Unis. Ces thérapies portent sur des pathologies neuromusculaires, du système immunitaire, des maladies oculaires ou métaboliques.
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Technologie |
Recherche |
Préclinique |
Clinique |
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Muscle |
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| Dystrophie Musculaire de Duchenne |
Thérapie génique in vivo/AAV |
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| Amyotrophie spinale infantile |
Thérapie génique in vivo/AAV |
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| Myopathie myotubulaire |
Thérapie génique in vivo/AAV |
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| Myopathie des ceintures avec déficit en FKRP |
Thérapie génique in vivo/AAV |
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| Gamma-sarcoglycanopathie |
Thérapie génique in vivo/AAV |
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| Calpaïnopathie |
Thérapie génique in vivo/AAV |
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Désordres sanguins et immunitaires |
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| Syndrome de Wiskott Aldrich (WAS) |
Thérapie génique ex vivo/ LV |
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| Granulomatose Septique Chronique |
Thérapie génique ex vivo/LV |
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| Immunodéficience Sévère Combinée liée au chromosome X (SCID-X1) |
Thérapie génique ex vivo/LV |
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| Immunodéficience Sévère Combinée Radiosensible (RS-SCID Artemis) |
Thérapie génique ex vivo/LV |
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| Anémie de Fanconi |
Thérapie génique ex vivo/LV |
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| Drépanocytose |
Thérapie génique ex vivo/ LV |
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Maladies du foie |
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| Maladie de Crigler-Najjar |
Thérapie génique in vivo/AAV |
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| Maladie de Pompe |
Thérapie génique in vivo/AAV |
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Maladies de la vision |
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| Neuropathie Optique de leber |
Thérapie génique in vivo/AAV |
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