Nouvelles avancées dans le traitement de la SLA : la banque d’ADN de Généthon impliquée dans l’essai MIROCALS

Les résultats prometteurs de l’essai clinique européen MIROCALS (Modifying Immune Responses and Outcomes in ALS) ont été publiés dans le journal The Lancet, ouvrant de nouvelles perspectives pour le traitement de la Sclérose Latérale Amyotrophique (SLA).

Cet essai pionnier, promu par le Centre Hospitalier Universitaire de Nîmes (France), coordonné par le Dr Gilbert Bensimon (Centre Hospitalier Universitaire de Nîmes, Sorbonne Université, et Assistance Publique-Hôpitaux de Paris), et le Professeur Peter Nigel Leigh (Universités de Brighton et du Sussex), a évalué l’efficacité et la sécurité de faibles doses d’interleukine-2 (IL2 LD). Il a bénéficié de l’expertise de la banque d’ADN de Généthon, partenaire clé dans cette collaboration.

Entre 2017 et 2019, l’essai MIROCALS a recruté 220 participants nouvellement diagnostiqués avec la SLA. Ces participants ont été traités par riluzole, le traitement standard de la SLA, avant d’être randomisés pour recevoir soit de l’IL2 LD, soit un placebo pendant 18 mois. L’essai, en double aveugle, a démontré que l’IL2 LD est bien tolérée et a révélé un bénéfice de survie statistiquement significatif chez environ 80 % des participants présentant des niveaux plus faibles de neurofilaments phosphorylés à chaînes lourdes (pNFH) dans le liquide céphalo-rachidien. Chez ces personnes, le risque de décès à la fin de l’étude a été réduit de plus de 40 %.

La banque d’ADN de Généthon a joué un rôle primordial dans cette étude :

• En fournissant un service de haute qualité en apportant son expertise dans le domaine du traitement et du stockage, des échantillons de 220 patients durant cet essai. 
Le traitement de ces échantillons (plasma, cellules, liquide céphalo-rachidien) et l’extraction d’ADN génomique à partir du sang de patients de l’étude grâce à la mise en place des procédures de prélèvement et de transports.
• En garantissant la sécurité et la traçabilité de plus de 53 500 échantillons, stockés dans l’azote liquide ou à -80°C. 

« Dès son origine, la banque de Généthon a cette exigence de fournir un service de haute qualité à la communauté scientifique et de répondre aux attentes des malades et de leurs familles.
Je suis très fière d’avoir contribué à ce projet. L’idée de cet essai clinique a vu le jour il y a une quinzaine d’années dans l’esprit du Professeur Bensimon, et c’est grâce à sa détermination et sa persévérance qu’il a pu être porté au niveau européen.
La Banque de Généthon a également cru en ce projet dès le départ et n’a jamais cessé de soutenir le Professeur Bensimon tout au long de ces années. Je tiens aussi à remercier l’AFM-Téléthon, pour sa confiance et son engagement financier sans faille. » a souligné Safaa SAKER, Responsable Banque d’ADN de Généthon.

Bien que l’IL2LD ne soit actuellement pas autorisée dans le traitement de la SLA, ces résultats encourageants justifient la poursuite du développement de l’IL2 LD et la réalisation d’essais de plus grande ampleur pour confirmer son efficacité.