Myopathie Myotubulaire : les résultats de l’essai clinique de thérapie génique montrent une efficacité sur les fonctions respiratoire et motrice. Des défis restent à relever.
Dans un communiqué de presse co-signé avec l’Institut de Myologie, Généthon annonce que la revue The Lancet Neurology a publié hier les résultats cliniques d’un essai de thérapie génique mené par Astellas Gene Therapies avec un candidat-médicament conçu à Généthon chez 24 enfants atteints de myopathie myotubulaire.
