Myopathie de Duchenne : résultats confirmés à deux ans pour la thérapie génique GNT0004

À l’occasion de l’American Society of Gene and Cell Therapy, Généthon a présenté des données jusqu’à 2 ans de suivi issu de son essai clinique de thérapie génique GNT0004 pour la myopathie de Duchenne.

Cinq enfants âgés de 6 à 10 ans ont été traités, 2 à la première dose et 3 au second palier de dose (3×10¹³ vg/kg). Les résultats de sécurité, d’efficacité et de pharmacodynamie de l’essai de thérapie génique GNT0004 montrent une bonne tolérance du traitement, associé à un traitement prophylactique immunologique transitoire. Les données d’efficacité révèlent une expression de microdystrophine, une baisse du taux de créatine kinase (CPK) et des améliorations cliniques mesurées par la NSAA et des tests chronométrés.

Les patients traités à la dose efficace (3×10¹³ vg/kg) présentent une amélioration ou une stabilisation prolongée des fonctions motrices, ainsi qu’une réduction significative et persistante des taux de CPK, un marqueur clé de la souffrance musculaire.

Ces données viennent confirmer le potentiel de GNT0004 à modifier durablement l’évolution de la maladie. Elles sont d’autant plus convaincantes qu’elles s’accompagnent d’une comparaison avec un groupe de patients non traités, appariés en âge et suivis dans les mêmes centres, par les mêmes praticiens.

A 24 mois post-traitement, les points clés observés :

• Stabilisation des fonctions motrices : Les patients traités montrent une amélioration ou une stabilisation prolongée des fonctions motrices, mesurée par l’échelle NSAA.
• Réduction significative des taux de CPK : Une baisse moyenne de plus de 75 % à 18 mois, persistante jusqu’à 24 mois.
• Sécurité confirmée : Aucun effet secondaire grave n’a été observé à la dose sélectionnée, inférieure à celle utilisée dans d’autres essais.

« Les résultats du traitement par notre thérapie génique GNT0004 sont très positifs chez les patients traités à la dose de 3.1013 vg/kg, tant en termes d’expression de la micro-dystrophine que de critères d’efficacité cliniques. Outre ses résultats, l’atout de notre produit réside dans la dose sélectionnée pour la phase pivot qui est inférieure à celles utilisées dans d’autres essais de thérapie génique pour la myopathie de Duchenne. Notre préparons actuellement la phase pivot que nous mènerons en Europe et aux Etats-Unis. » a déclaré Frédéric Revah, directeur général de Généthon.