Généthon reçoit le Prix Galien France 2012

Le laboratoire créé par l’AFM-Téléthon et financé grâce aux dons du Téléthon, est récompensé pour ses traitements innovants de thérapie génique pour les maladies rares. Généthon reçoit le Prix Galien 2012 France, dans la catégorie « médicaments destinés aux maladies rares – les thérapies cellulaires et les thérapies géniques ». C’est la première fois que le Galien, l’un des prix scientifiques les plus prestigieux au Monde – huit prix Nobel sont membres du jury, récompense un laboratoire créé et développé par une association de malades.

La 43ème édition du Prix Galien 2012 France récompense, ce jour, Généthon pour ses traitements innovants de thérapie génique pour les maladies rares dans la catégorie « médicaments destinés aux maladies rares – les thérapies cellulaires et les thérapies géniques ». Créé en 1990 par une association de malades, l’AFM-Téléthon, et financé à 90% par les dons du Téléthon, Généthon se consacre à la mise au point de médicaments de thérapie génique pour les maladies rares depuis la conception des produits jusqu’à leur production en passant par le développement pré-clinique et clinique. C’est la première fois qu’un laboratoire crée et développé par une association de malades et de statut non lucratif reçoit le Prix Galien France.

Pour Frédéric Revah, Directeur Général de Généthon : « Ce prix prestigieux décerné à un laboratoire, créé par une association de malades et financé par la générosité publique, confirme le rôle incontestable de leader mondial de Généthon dans le domaine de la thérapie génique et reconnait notre contribution majeure pour le progrès médical en général et pour les maladies rares en particulier ».

Laurence Tiennot-Herment, Présidente de l’AFM-Téléthon et de Généthon, déclare : « Je tiens à dédier ce Prix aux donateurs et partenaires du Téléthon qui ont soutenu Généthon depuis sa création et lui ont permis de se développer. Sans eux cette formidable aventure n’aurait pas pu avoir lieu. Grâce à leur soutien indéfectible, nous avons relevé les défis les plus audacieux, des premières cartes du génome à la production aujourd’hui de médicaments de thérapie génique ».

Dès les années 90, Généthon s’est illustré par la réalisation des premières cartes du génome humain, aussitôt mises à disposition de la communauté scientifique internationale. Généthon a marqué également l’histoire de la thérapie génique à travers des percées majeures telles que le saut d’exon par AAV, le premier essai de thérapie génique pour une maladie neuromusculaire (la gamma-sarcoglycanopathie), le premier essai de thérapie génique multicentrique transatlantique (France/Angleterre/Etats-Unis) pour un déficit immunitaire. Pour répondre aux exigences de la production des médicaments de thérapie génique, Généthon a su évoluer et dispose du plus grand centre au monde de bioproduction de produits de thérapie génique de grade clinique, Généthon-Bioprod. Ce centre unique est nécessaire pour répondre aux besoins des chercheurs menant des essais chez l’homme pour les maladies rares. La création de Généthon Bioprod traduit ainsi toute la dynamique de Généthon qui a su passer de l’ère de la recherche à l’ère pré-industrielle.