Généthon présentera ses derniers résultats lors du congrès international de l’American Society of Gene & Cell Therapy du 7 au 11 mai 2024, à Baltimore, USA
Les travaux de Généthon, le laboratoire français leader de la thérapie génique pour les maladies rares, seront mis à l’honneur avec deux présentations orales et cinq posters lors du 27ème congrès international de l’ASGCT 2024 (American Society of Gene and Cell Therapy) qui se déroulera à Baltimore, USA, du 07 au 11 mai 2024.
« La thérapie génique représente une stratégie particulièrement efficace pour traiter des maladies actuellement incurables. Nos présentations orales et posters démontrent l’envergure de la recherche de Généthon et l’engagement de nos scientifiques à développer de nouveaux traitements pour les patients souffrant de maladies génétiques rares », a déclaré Fréderic Revah, Directeur Général de Généthon. « Avec plus de 220 scientifiques et experts, Généthon est un leader mondial de la thérapie génique et joue un rôle moteur pour faire de cette approche une composante incontournable de la médecine du 21ème siècle ».
Présentations orales :
Mardi, 7 mai – 14h15 – Room 309-310
- Lysosomal storage disorders
« Rescue of lysosomal acid lipase deficiency in mice by AAV liver gene transfer » Marine Laurent, doctorante dans l’équipe Edition du Génome dirigée par Mario Amendola, Ph.D. Elle décrira le développement d’une thérapie génique in vivo ciblant le foie pour la déficience en lipase acide lysosomale (LAL-D), une maladie métabolique génétique progressive, à l’aide d’un vecteur AAV8.
Mercredi 8 mai – 13h30 – Room 339-342
- CAR T and Other Genetically Modified Immune Cells
« Development of a FAP-CAR T cell protocol to reduce skeletal muscle fibrosis in a murine model of Duchenne muscular dystrophy » – Anne Galy, Ph.D., présentera la conception d’outils qui génèrent des cellules CAR T spécifiques de la fibrose afin de réduire celle des tissus musculaires et ainsi améliorer le traitement par thérapie génique pour la myopathie de Duchenne.
Posters :
Mercredi 8 Mai, 12h – 19h, Exhibit Hall
- Identification of AAV2-13 hypervariable regions mediating liver transduction and detargeting across species – [Poster 489] Tiziana La Bella
- Disease exacerbation in 3D MYOtissues derived from Duchenne muscular dystrophy iPSC reveals muscle strength loss and enables gene therapy screening – [Poster 670] Laura Palmieri
Jeudi 9 mai, 12h – 19h, Exhibit Hall
- Determinants of AAV persistence in a mouse model of Glycogen storage disease type III – [Poster 1082] Tiziana La Bella
- Innovative IDLV design for transgene targeted integration via microhomology-mediated end joining pathway – [Poster 1199] Giulia Scalisi
- Fibrosis Restricts rAAV Gene Transfer and Can be Relieved by FAP- Specific CAR T Cells in a Murine Model of Duchenne Muscular Dystrophy – [Poster 1150] Anne Galy
